23 września odbyło się 28 posiedzenie Rady Przejrzystości, podczas którego zostały przygotowane stanowiska w sprawie:
- oceny leku Baraclude (entekawir) we wskazaniu: leczenie przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby typu B (ICD-10 B 18.1).
Rada Przejrzystości uważa za niezasadne objęcie refundacją leku Baraclude (entekawir) w ramach programu lekowego: ,,Leczenie przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby typu B".
Uzasadnienie
Program lekowy „Leczenie przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby typu B (ICD-10 B 18.1)" jest odpowiedzią na istotny problem kliniczny i społeczny jakim jest WZW B. Entekawir działa jako silny inhibitor wiremii oraz charakteryzuje się wysoką barierą genetyczną dla oporności. Jednak rozpatrywany program lekowy zawiera istotne błędy co powoduje, że jego wdrożenie w praktyce klinicznej może być niekorzystne dla pacjenta i wymaga od lekarza postępowania niezgodnego z wiedzą medyczną:
wskazanie rejestracyjne Baraclude dotyczy stosowania go u osób dorosłych z przewlekłym zapaleniem wątroby typu B. W rozpatrywanym programie lekowym mają być leczone również dzieci powyżej 3 roku życia, oznacza to iż Baraclude podawana byłaby off-label;
- komparatorem w tym programie lekowym nie powinna być Lamivudyna gdyż nie posiada wskazania rejestracyjnego w tym wskazaniu, a także z przyczyn merytorycznych - indukując oporność u 71 % pacjentów po 5 latach terapii. Bezwzględnie komparatorem powinien być produkt leczniczy Tenofovir, który już w roku 2011 otrzymał pozytywną rekomendację Prezesa AOTM w tym wskazaniu, wg danych z piśmiennictwa jest terapią dominującą względem Entekaviru gdyż
w 6-letniej obserwacji klinicznej nie zaobserwowano oporności
a w analizie ekonomicznej jest terapią tańszą od Entekaviru. Potwierdzają to dane z analiz klinicznych a także opinie ekspertów. Brak możliwości leczenia Tenofovirem będzie skutkował przejęciem przez Entecavir 100% udziałów Lamivudyny i dominacją w tym wskazaniu;
- profil bezpieczeństwa Baraclude i Tenofoviru jest porównywalny ,choć FDA zarejestrował przypadki kwasicy metabolicznej związanej z użyciem Baraclude;
- zawarta w programie lekowym opcja terapii skojarzonej dwoma analogami nukleozydowymi powinno być traktowana jako błąd w sztuce medycznej i jest niedopuszczalna ze względu na podobny profil oporności dwóch leków z tej samej grupy;
- kontrowersje ekspertów wzbudził również fakt zmiany terapii już w 24 tyg., co jest sprzeczne z wiedzą medyczną.
Rada Przejrzystości proponuje aby zarówno Baraclude jak i Tenofovir były w tej samej grupie limitowej, gdzie podstawą limitu będzie Tenofovir.
Rada Przejrzystości zwraca także uwagę na fakt, iż wg zaleceń towarzystw międzynarodowych i polskich, jednoznacznej opinii ekspertów, kryteria włączenia terapii w przewlekłym zapaleniu wątroby typu B powinny być takie same dla pacjentów HBe dodatnich jak i HBe ujemnych.
- oceny leku Aloxi (palonosetron):
- roztwór do wstrzykiwań we wskazaniu: u dorosłych w zapobieganiu ostrym nudnościom i wymiotom na skutek chemioterapii przeciwnowotworowej o silnym działaniu wymiotnym - w monoterapii lub w terapii skojarzonej z kortykosteroidami; u dorosłych w zapobieganiu nudnościom i wymiotom związanym z chemioterapią przeciwnowotworową o umiarkowanym działaniu wymiotnym - w monoterapii lub w terapii skojarzonej z kortykosteroidami,
Rada Przejrzystości uznaje za zasadne finansowanie ze środków publicznych, w ramach oddzielnej grupy limitowej, leku Aloxi (palonosetron) 250 mcg, roztwór do wstrzykiwań, we wskazaniu u dorosłych:
1. w zapobieganiu ostrym nudnościom i wymiotom na skutek chemioterapii przeciwnowotworowej o silnym działaniu wymiotnym - w monoterapii lub w terapii skojarzonej z kortykosteroidami;
2. w zapobieganiu nudnościom i wymiotom związanym z chemioterapią przeciwnowotworową o umiarkowanym działaniu wymiotnym - w monoterapii lub w terapii skojarzonej z kortykosteroidami.
Lek Aloxi powinien być dostępny w ramach oddzielnej, jednolekowej grupy linitowej, w ramach chemioterapii w całym zakresie zarejestrowanych wskazań i przeznaczeń oraz we wskazaniu określonym stanem. Deklarowany poziom odpłatności- bezpłatny.
Rada uważa za wskazane zaakceptowanie proponowanego przez podmiot odpowiedzialny (wnioskodawcę) instrumentu dzielenia ryzyka.
Uzasadnienie
Nudności i wymioty w następstwie chemioterapii występują z różnym nasileniem u 70-80% chorych. Te objawy uboczne wpływają negatywnie na jakość życia pacjentów oraz na ich motywację do dalszego leczenia, a także mogą prowadzić do odwodnienia oraz zaburzeń elektrolitowych, jak również długotrwałych zaburzeń odżywiania. Aloxi (Palonosetron) jest wybiórczym antagonistą receptora 5-HT3 o wysokim powinowactwie, co powoduje zahamowanie łączenia się 5-hydroksytryptaminy (serotoniny) do receptorów
5-HT3 w jelicie, co zapobiega występowaniu nudności i wymiotów. Lek ten o sprawdzonej efektywności klinicznej, jest stosowany dożylnie jako profilaktyka przed i w czasie chemioterapii preparatmi mającymi ostre oraz umiarkowane działanie wymiotne.
- kapsułki miękkie we wskazaniu: stosowanie produktu Aloxi u dorosłych jest zalecane w zapobieganiu nudnościom i wymiotom związanym z chemioterapią przeciwnowotworową o umiarkowanym działaniu wymiotnym w monoterapii lub w terapii skojarzonej z kortykosteroidami.
Rada uznaje za zasadne finansowanie ze środków publicznych, w ramach odzielnej grupy limitowej, leku Aloxi (palonosetron) 500 mcg, kapsułki miękkie, we wskazaniu: u dorosłych pacjentów z chorobą nowotworową w zapobieganiu nudnościom i wymiotom związanym z chemioterapią przeciwnowotworową o umiarkowanym działaniu wymiotnym - w monoterapii lub w terapii skojarzonej z kortykosteroidami.
Lek Aloxi powinien być dostępny w aptece na receptę w zakresie zarejestrowanych wskazań i przeznaczeń. Deklarowany poziom odpłatności - ryczałt.
Rada uważa za wskazane zaakceptowanie proponowanego przez podmiot odpowiedzialny (wnioskodawcę) instrumentu dzielenia ryzyka.
Uzasadnienie
Nudności i wymioty w następstwie chemioterapii występują z różnym nasileniem u 70-80% chorych. Te objawy uboczne wpływają negatywnie na jakość życia pacjentów oraz na ich motywację do dalszego leczenia, a także mogą prowadzić do odwodnienia oraz zaburzeń elektrolitowych, jak również długotrwałych zaburzeń odżywiania. Aloxi (palonosetron) jest wybiórczym antagonistą receptora 5-HT3 o wysokim powinowactwie, co powoduje zahamowanie łączenia się 5-hydroksytryptaminy (serotoniny) do receptorów
5-HT3 w jelicie, co zapobiega występowaniu nudności i wymiotów. Lek ten o sprawdzonej efektywności klinicznej, jest stosowany doustnie profilaktycznie przed i w czasie chemioterapii preparatmi mającymi umiarkowane działanie wymiotne.
- oceny leku Exjade (deferazyroks) we wskazaniu: stosowany w ramach programu lekowego- leczenie doustne nadmiaru żelaza w organizmie u pacjentów dorosłych z przewlekłym obciążeniem żelazem spowodowanym transfuzjami krwi.
Rada Przejrzystości uważa za zasadne objęcie refundacją leku Exjade (deferazyroks) w ramach programu lekowego, jako leku II rzutu we wskazaniu: leczenie doustne nadmiaru żelaza w organizmie u pacjentów dorosłych z przewlekłym obciążeniem żelazem spowodowanym transfuzjami krwi. Lek powinien być dostępny dla pacjentów bezpłatnie, w ramach już istniejącej grupy limitowej, pod warunkiem obniżenia ceny poniżej obowiązującego progu opłacalności kosztowej.
Uzasadnienie
Dowody naukowe średniej jakości pozwalają przypuszczać, że deferazyroks jest skuteczny w leczeniu przewlekłego obciążenia żelazem w wyniku transfuzji krwi u dorosłych, przy czym jej skuteczność nie jest większa niż skuteczność kliniczna deferoksaminy. Za dodatkową korzyść dla pacjentów, wynikającą ze stosowania deferazyroksu, można uznać obserwowany próbach klinicznych wyższy komfort leczenia. Z drugiej strony wyniki randomizowanych badań klinicznych wskazują na częstsze występowanie niektórych działań niepożądanych u pacjentów stosujących deferazyroks, względem pacjentów stosujących deferoksaminę. Ze względu na wysoki koszt leczenia i najwyżej umiarkowane dodatkowe korzyści kliniczne, deferazyroks powinien być stosowany wyłącznie jako lek II rzutu u chorych, u których leczenie deferoksaminą jest nieskuteczne lub źle tolerowane. Objęcie refundacją preparatów deferazyroksu może nastąpić tylko w drodze już istniejącej grupy limitowej (1112.0, Deferazyroks). Przy wnioskowanej przez podmiot cenie, koszt terapii przekracza obecnie obwiązujący próg opłacalności kosztowej.
- oceny leku Victoza (liraglutyd) we wskazaniu: dorośli pacjenci z cukrzycą typu 2, po niepowodzeniu leczenia terapią skojarzoną metforminy i pochodnej sulfonylomocznika, z określonym poziomem HbA1c ≥8% potwierdzonym w dwóch pomiarach w okresie 12 miesięcy oraz z BMI ≥35 kg/m².
Rada Przejrzystości uważa za zasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Victoza (liraglutide) roztwór do wstrzykiwań, we wkładzie 2 x 3 ml 6 mg/ml, kod EAN 5909990718207 we wskazaniu: dorośli pacjenci z cukrzycą typu 2, po niepowodzeniu leczenia terapią skojarzoną metforminy i pochodnej sulfonylomocznika, z określonym poziomem HbA1c≥8% potwierdzonym w dwóch pomiarach w okresie 12 miesięcy oraz z BMI≥35 kg/m2, w obrębie wspólnej grupy limitowej z długodziałającymi analogami insuliny. Proponowany instrument podziału ryzyka ze względu na fakt, iż będzie mógł być stosowany dopiero przy dużej sprzedaży leku, Rada uznaje za niewystarczający.
Równocześnie Rada zwraca uwagę, że zastosowanie leku powinno być ograniczone do tych pacjentów, u których podczas 6 miesięcznego okresu terapii stwierdzono dobrą odpowiedź na leczenie, to znaczy uzyskano obniżenie poziomu HbA1c o co najmniej 1% oraz obniżenie masy ciała o co najmniej 3% w stosunku do wartości wyjściowych.
Uzasadnienie
Liraglutyd należy do analogów GLP-1 stanowiących uzupełniającą grupę leków hipoglikemicznych. Według dostępnych danych klinicznych leki z tej grupy mogą być stosowane jako leki drugo- i trzeciorzutowe u pacjentów, u których nie udaje się uzyskać właściwej kontroli glikemii przy pomocy leku pierwszorzutowych (metforminy i pochodnych sulfonylomocznika). Dostępne dane pochodzące z wskazują, że analogi GLP-1, w tym liraglutyd może przyczyniać się do redukcji masy ciała pacjentów z nadwagą lub otyłością. W badaniach klinicznych wykazano, że wykazuje przewagę nad insuliną glargine pod względem redukcji stężenia HbA1c, BMI a także zmian profilu lipidowego w populacji docelowej. Ponadto liraglutyd okazał się skuteczniejszy od innego analogu GLP-1, eksenatydu pod względem redukcji stężenia HbA1c a także poziomu glukozy na czczo. Profil bezpieczeństwa liraglutydu był porównywalny do komparatorów. Zgodnie z rekomendacjami klinicznymi liraglutyd (w terapii trójlekowej)powinien być stosowany przez okres dłuższy niż 6 miesięcy u pacjentów, u których podczas terapii stwierdzono istotną odpowiedź na leczenie (redukcję HbA1c co najmniej o 1% oraz redukcję masy ciała co najmniej o 3%) co znalazło odzwierciedlenie w rekomendacjach klinicznych dotyczących stosowania analogów GLP-1 (NICE, 2010).
- zasadności usunięcia świadczenia opieki zdrowotnej „Podanie streptozycyny w rozpoznaniach zakwalifikowanych do kodów ICD10: C15.9; C16.9; C18.9; C34.3" z wykazu świadczeń gwarantowanych realizowanych w ramach programu chemioterapii niestandardowej.
Rada Przejrzystości uważa za zasadne usunięcie z wykazu świadczeń gwarantowanych świadczenia „podanie streptozocyny w rozpoznaniach zakwalifikowanych do kodów: ICD10: C15.9; ICD10: C16.9; ICD10: C18.9; ICD10: C34.3".
Uzasadnienie
Dane z piśmiennictwa dotyczące zastosowania streptozocyny w nowotworach neuroendokrynnych przełyku, żołądka, okrężnicy lub płuca (nowotworom tym odpowiadają kody ICD10 C15.9; C16.9; C18.9; C34.3, obejmujące także inne niż neuroendokrynne typu mikroskopowe guza) są bardzo skąpe, głównie z uwagi na rzadkość występowania tych schorzeń. Dostępne doniesienia wskazują jednak, że streptozocyna stosowana samodzielnie lub w skojarzeniu z innymi cytostatykami wykazuje w omawianych przypadkach niezadowalający odsetek odpowiedzi i nie ma istotnego wpływu na czas przeżycia chorych. Lek nie jest zarejestrowany w procedurze centralnej (European Medicine Agency) ani w Urzędzie Rejestracji Produktów Leczniczych w Polsce. Alternatywę dla stosowania streptozocyny stanowić mogą w omawianych wskazaniach schematy chemioterapii oparte o inne cytostatyki lub paliatywne metody leczenia miejscowego (wycięcie przerzutów, termoablacja, krioablacja, embolizacja, radioterapia, a w przypadku guzów wykazujących zróżnicowanie (G1, G2) również analogi somatostatyny, leczenie radioizotopowe lub interferon alfa).
- zasadności wydawania zgód na refundację leku Lipistart (dieta eliminacyjna) we wskazaniu: hipertriglicerydemia.
Rada Przejrzystości uważa za zasadne wydawanie zgody na refundację środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego Lipistart we wskazaniach hipertriglicerydemia, deficyt LCHAD (zaburzenia dekarboksylacji długołańcuchowych kwasów tłuszczowych).
Uzasadnienie
Ze względu na bardzo małą liczbę chorych brak jest badań klinicznych dotyczących skuteczności preparatu Lipistart, w tym badań porównujących skuteczność preparatu Lipistart z podobnymi środkami specjalnego przeznaczenia żywieniowego we wskazaniach hipertriglicerydemia oraz deficyt LCHAD. Wśród rekomendacji klinicznych jednym z zaleceń jest stosowanie dietetycznych środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego z niską zawartością trójglicerydów długołańcuchowych, a zawierających trójglicerydy średniołańcuchowe, jednak bez wskazywania konkretnego produktu. Brak jest zatem przesłanek do wyboru lub odrzucenia jednego z nich. Preparaty te należąc do jednej kategorii, różnią się jednak od siebie składem jakościowym i ilościowym. Z doświadczeń klinicznych opartych na leczeniu kilku pacjentów w Polsce wynika, że u części chorych z deficytem LCHAD i z niewystarczającą tolerancją oleju MCT, Lipistart może stanowić lepszy wybór w leczeniu dietetycznym. Z dostępnych danych wynika, że import docelowy tego produktu dotyczyłby bardzo niewielkiej liczby chorych.
Preparat Lipistart zarejestrowany jest w Kanadzie i Wielkiej Brytanii we wskazaniach: zaburzenia oksydacji kwasów tłuszczowych, zburzenia metabolizmu kwasów tłuszczowych.
Została również przygotowana opinia dotycząca:
- zasadności uchylenia decyzji o objęciu refundacją leku Elaprase (idursulfazum) stosowanego w ramach programu lekowego „Leczenie mukopolisacharydozy typu II (Zespół Huntera)".
Rada Przejrzystości wydaje pozytywną opinię w sprawie uchylenia decyzji o objęciu refundacją leku Elaprase (idursulfase) we wskazaniu: Leczenie mukopolisacharydozy typu II (Zespół Huntera).
Uzasadnienie
Zdaniem Rady skuteczność leku jest niezadowalająca we wskazaniu mukopolisacharydoza typu II. Nowe obserwacje pochodzące z badań rejestrowych nie zmieniły dowodów dotyczących skuteczności tej interwencji. Rekomendacje dotyczące stosowania tego leku w innych krajach nadal są niejednoznaczne. Konieczne jest zabezpieczenie praw nabytych dotychczas leczonych pacjentów.
