9 września odbyło się 26 posiedzenie Rady Przejrzystości, podczas którego zostały przygotowane stanowiska w sprawie:
- oceny leku Xalkori (kryzotynib) we wskazaniu leczenie niedrobnokomórkowego raka płuca alk-dodatniego (ICD-10 C 34).
Rada Przejrzystości uważa za niezasadne objęcie refundacją leku Xalkori (kryzotinib) we wskazaniu leczenie niedrobnokomórkowego raka płuca ALK-dodatniego (ICD-10 C 34).
Uzasadnienie
Dotychczasowe dowody skuteczności leku Xalkori (kryzotinib) pochodzą z pojedynczego badania 3 fazy, w którym stwierdzono, w porównaniu z alternatywną (obecnie stosowaną) terapią, ponad dwukrotne wydłużenie czasu do progresji choroby (z 3 do 7,7 miesięcy) i subiektywne odczucie poprawy jakości życia, ale nie stwierdzono wydłużenia czasu przeżycia pacjentów. Lek Xalkori został przez Komisję Europejską dopuszczony do obrotu w październiku 2012r. zgodnie z procedurą dopuszczenia warunkowego na okres 1 roku, a producent został zobowiązany do przedłożenia w pierwszym kwartale 2013 roku dalszych dowodów świadczących o korzyściach z jego stosowania. Jednak w dacie rozpatrywania niniejszego wniosku wnioskodawca oczekiwanych dalszych danych klinicznych nie przedłożył. Wniosek o finansowanie leku Xalkori (kryzotinib) ze środków publicznych należy uznać za przedwczesny. Lek jest także kosztowo nieefektywny.
- oceny leku Iressa (gefitynib) we wskazaniu leczenie niedrobnokomórkowego raka płuca gefitynibem (II linia leczenia).
Rada Przejrzystości uważa za niezasadne objęcie refundacją leku Iressa (gefitynib) we wskazaniu leczenie niedrobnokomórkowego raka płuca gefitynibem w II linii leczenia.
Uzasadnienie
Lek Iressa (gefitynib) należy do leków, których mechanizm działania opiera się na blokowaniu kinazy tyrozynowej receptora dla naskórkowego czynnika wzrostu (EGFR). Środek ten jest finansowany ze środków publicznych w Polsce, w ramach programu lekowego, w pierwszej linii leczenia niedrobnokomórkowych nowotworów płuc z nadekspresją EGFR.
Dostępne dane kliniczne wspierające zastosowanie produktu leczniczego Iressa w II linii leczenia niedrobnokomórkowych nowotworów płuc nie są jednoznacznie przekonujące. W większości badań wykazano wydłużenie czasu przeżycia wolnego od progresji u pacjentów stosujących gefitynib w porównaniu z chorymi stosującymi inne środki w tym docetaksel. Z drugiej jednak strony podstawowe badanie (Kim 2008) nie wykazało różnic w całkowitym przeżyciu między docetakselem a gefitynibem u pacjentów w II linii leczenia, co więcej nie wykazano różnic w subpopulacjach różniących się ekspresją EGFR. Ponadto w badaniu Douillard 2010 w subpopulacji chorych z dużą liczbą kopii genu EGFR, ekspresją białka EGFR lub bez mutacji w EGFR dla żadnej z subpopulacji badanych nie wykazano znamiennej statystycznie różnicy pod względem całkowitego przeżycia pomiędzy grupą przyjmującą gefitynib a grupą otrzymującą docetaksel. Badanie oceniające inny inhibitor EGFR erlotynib z gefitynibem nie miało charakteru badania porównawczego i dlatego nie może stanowić dowodu na identyczną skuteczność obu leków (Kim 2012).
Biorąc pod uwagę porównywalną skuteczność gefitynibu i docetakselu należy zwrócić także uwagę, że stosowanie gefitynibu jest nieefektywne kosztowo a przyjęte wskaźniki opłacalności są wielokrotnie przekroczone.
Negatywna rekomendacja kliniczna Prescrire 2010 i 2009 podkreśla brak wystarczających danych udowadniających lepszą skuteczność stosowania gefitynibu względem docetakselu w II linii leczenia NDRP, także w podgrupie chorych z mutacją genu EGFR. NICE nie zajęła stanowiska odnośnie do stosowania gefitynibu w II linii leczenia NDRP, ze względu na niedostarczenie przez podmiot odpowiedzialny wyników analiz skuteczności stosowania wnioskowanej technologii.
- oceny leku Votrient (pazopanib) we wskazaniu leczenie mięsaków tkanek miękkich (ICD-10 C48, C49).
Rada Przejrzystości uważa za zasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Votrient (pazopanib) w ramach istniejącego programu lekowego we wskazaniu leczenie mięsaków tkanek miękkich, w ramach istniejącej grupy limitowej i wydawanie go pacjentom bezpłatnie. Wnioskodawca zaproponował akceptowalny instrument dzielenia ryzyka.
Uzasadnienie
Votrient (pazopanib) jest stosowany do leczenia mięsaków tkanek miękkich u dorosłych pacjentów z określonymi jego podtypami, którzy wcześniej otrzymali chemioterapię. Obecne brak jest standardowej opcji terapeutycznej u chorych na zaawansowane mięsaki tkanek miękkich po progresji leczonych antracyklinami i/lub ifosfamidem (z wyjątkiem trabektedyny w leiomyosarcoma). Liczba i wartość aktualnie dostępnych dowodów naukowych dotyczących pazopanibu jest ograniczona, ale z uwagi na niewielką liczebność i heterogeniczność populacji docelowej, jak również zindywidualizowane postępowanie, uzyskanie większej liczby dowodów naukowych wysokiej jakości jest utrudnione i mało prawdopodobne. Z tego powodu ocena musi opierać się na aktualnie dostępnych danych i opinii ekspertów klinicznych. Opinie ekspertów oraz dostępne dowody naukowe wskazujące na opóźnienie progresji choroby, pozwalają stwierdzić, że pazopanib może być użyteczny w leczeniu ściśle wyselekcjonowanych chorych, z wybranymi podtypami zaawansowanych mięsaków tkanek miękkich. Pomimo wysokich kosztów uzyskania efektu zdrowotnego, należy zwrócić uwagę, że docelowa liczba chorych jest niewielka, a terapia jest efektywniejsza kosztowo w porównaniu z obecnie finansowaną trabektydyną, co przemawia za zasadnością włączenia Votrientu do istniejącego programu lekowego.
- oceny leku Dysport (toxinum botulinicum typum A ad iniectabile) we wskazaniu w ramach programu lekowego „Leczenie spastyczności kończyny górnej po udarze mózgu z użyciem toksyny botulinowej typu A (ICD-10: I63, I61, I69)"
Rada Przejrzystości uznaje za zasadne finansowanie leku Dysport ze środków publicznych we wskazaniu: leczenie spastyczności kończyny górnej po udarze mózgu z użyciem toksyny botulinowej typu A, w ramach programu lekowego, który powinien być uzupełniony o:
- warunki realizacji świadczenia tj. kwalifikacje personelu, miejsce realizacji, niezbędne wyposażenie w sprzęt i aparaturę medyczną,
- dodanie w kryteriach kwalifikacji pacjentów do programu obowiązku posiadania przez pacjenta zaświadczenia o dostępie do rehabilitacji w czasie nie dłuższym niż 3 tygodnie od podania leku.
Rada Przejrzystości proponuje włączenie leku Dysport do istniejącej grupy limitowej i wydawanie go pacjentom bezpłatnie.
Wnioskodawca zaproponował akceptowalny instrument dzielenia ryzyka.
Uzasadnienie
Dostępne dane kliniczne wskazują, że Dysport posiada udowodnioną skuteczność terapeutyczną w zakresie redukcji napięcia mięśniowego mierzonego skalą MAS/ASH. Poprawia funkcjonalność zadaniową oraz jakość życia w zakresie funkcjonowania - skala PDS oraz ARAT, komunikację i codzienne czynności - skala SIS. Ma udowodnioną znamiennie statystycznie poprawę w zakresie odczuwania bólu ogólnego ramienia/ręki mierzonego 10 punktową skalą werbalną oraz bólu ramienia/ręki w trakcie wykonywania ruchu mierzonego skalą VAS oraz poprawę w zakresie ruchu aktywnego w palcach oraz wzrostu ruchu biernego w nadgarstku po 4 tyg.
W każdym rozważanym scenariuszu terapia z zastosowaniem preparatu Dysport jest tańsza niż terapia z zastosowaniem komparatora. Leczenie toksyną botulinową typu A cechuje się akceptowalnym profilem bezpieczeństwa.
- zasadności zakwalifikowania świadczenia opieki zdrowotnej „Rehabilitacja pacjenta po udarze mózgu ze spastycznością kończyny górnej leczoną miejscowym podaniem toksyny botulinowej (...)", jako świadczenia gwarantowanego.
Rada Przejrzystości uznaje za niezasadne zakwalifikowanie świadczenia opieki zdrowotnej ,,Rehabilitacja pacjenta po udarze mózgu ze spastycznością kończyny górnej leczoną miejscowym podaniem toksyny botulinowej" jako świadczenia gwarantowanego.
Uzasadnienie
Ze względu na konieczność przestrzegania ściśle określonych wskazań i warunków realizacji do stosowania i zakończenia tej terapii, potrzebę wielospecjalistycznej opieki i rehabilitacji, doświadczenia klinicznego, finansowanie toksyny botulinowej ze środków publicznych powinno odbywać się w ramach programu lekowego. Tożsame stanowisko przedstawiła również Rada Konsultacyjna w dniu 30.03.2009 r.
- oceny leku Vetira (levetiracetam) we wskazaniu padaczka lub monoterapia napadów częściowych lub częściowych wtórnie uogólnionych u pacjentów w wieku od 16 lat z nowo rozpoznaną padaczką.
Rada Przejrzystości uważa za zasadne objęcie refundacją leku Vetira (levetiracetam) we wskazaniu monoterapia w leczeniu napadów częściowych lub częściowych wtórnie uogólnionych u pacjentów w wieku od 16 lat z nowo rozpoznaną padaczką, pod warunkiem obniżenia ceny leku. Lek powinien być dostępny na receptę, w ramach grupy limitowej leki przeciwpadaczkowe do stosowania doustnego - levetiracetam - płynne postacie farmaceutyczne. Lek powinien być dostępny z odpłatnością ryczałtową.
Uzasadnienie
Obecnie levetiracetam w tabletkach znajduje się na liście leków refundowanych we wskazaniach padaczka, padaczka lekooporna. Brak refundacji postaci w płynie poważnie ogranicza możliwość stosowania leku u osób, które nie są w stanie przyjmować tabletek.
Koszty leczenia levetiracetamem są kilkakrotnie wyższe od terapii obecnie stosowanych w przedmiotowym wskazaniu, przy podobnej skuteczności klinicznej, dlatego zdaniem Rady Przejrzystości, cena leku Vetira powinna ulec znacznemu obniżeniu.
- oceny leku Vpriv (welagluceraza alfa) we wskazaniu: w ramach programu lekowego - „Leczenie choroby Gauchera typu I preparatem Welagluceraza Alfa".
Rada uważa za niezasadne objęcie refundacją ze środków publicznych leku Vpriv w ramach programu lekowego Leczenie choroby Gauchera typu I preparatem welagluceraza alfa.
Rada uważa za zasadne objęcie refundacją ze środków publicznych leku Vpriv w ramach istniejącego programu lekowego „Leczenie choroby Gauchera", we wskazaniu choroba Gauchera typu I, bezpłatnie dla pacjenta, w ramach wspólnej grupy limitowej z obecnie finansowaną w tym wskazaniu imiglucerazą, pod warunkiem ujednolicenia kryteriów kwalifikacji z istniejącym programem (badanie genetyczne) oraz znaczącego obniżenia kosztu terapii. Jednocześnie Rada sugeruje pogłębienie zaproponowanego instrumentu podziału ryzyka uznając go za niewystarczający.
Uzasadnienie
Choroba Gauchera jest najczęściej występującą chorobą spichrzeniową, której terapia substytucyjna podlega finansowaniu ze środków publicznych w określonej kryteriami kwalifikacji populacji pacjentów. Przedstawione badania kliniczne nie wykazały istotnie wyższej skuteczności klinicznej wnioskowanej technologii nad obecnie finansowaną, przy porównywalnym profilu bezpieczeństwa. Zatem jedynym argumentem za wprowadzeniem tej technologii do finansowania jest udostępnienie alternatywnej opcji terapeutycznej pod warunkiem ujednolicenia populacji docelowej oraz uzyskania realnego obniżenia kosztu terapii.
- zasadności wydawania zgód na refundację leku Idebenonum, Mnesis (idebenonum) we wskazaniu: zespół MERRF.
Rada Przejrzystości uważa za niezasadne wydawanie zgody na refundację produktu leczniczego Idebenone (idebenonum) tabletki á 150 mg Mnesis (idebenonum) tabletki á 45 mg we wskazaniu: zespół MERRF
Uzasadnienie
Zespół MERRF, to wielosystemowa choroba neurologiczna z występującą miopatią, dziedziczona w linii matczynej z mutacjami punktowymi mtDNA. Przyczyną tej b. rzadkiej choroby jest mutacja w mitochondrialnym DNA. Nie jest znane leczenie przyczynowe, stąd wielu pacjentów jest leczonych empirycznie łączoną terapią za pomocą witamin przeciwutleniających i różnych kofaktorów (koenzym Q10, l-karnityna).
Idebenon jest pochodną benzochinonu (analog koenzymu Q10). Lek nie jest dopuszczony do obrotu w Polsce i był b. sporadycznie sprowadzany w imporcie docelowym. Brak jest jakichkolwiek publikacji i dowodów naukowych, że ten lek jest skuteczny w leczeniu zespołu MERRF, stąd nie ma jakichkolwiek podstaw do jego finansowania
