26 sierpnia odbyło się 25 posiedzenie Rady Przejrzystości, podczas którego zostaly przygotowane stanowiska w sprawie:
- oceny leku Forxiga (dapagliflozyna) we wskazaniu leczenie pacjentów z cukrzycą typu 2 oraz współistniejąca otyłością i nadciśnieniem tętniczym, w skojarzeniu z metforminą, jeśli monoterapia metforminą wraz z dietą i wysiłkiem fizycznym nie zapewnia odpowiedniej kontroli glikemii.
Rada Przejrzystości uznaje za niezasadne objęcie refundacją leku Forxiga (dapagliflozyna) we wskazaniu: leczenie pacjentów z cukrzycą typu 2 oraz współistniejącą otyłością i nadciśnieniem tętniczym, w skojarzeniu z metforminą, jeśli monoterapia metforminą wraz z dietą i wysiłkiem fizycznym nie zapewnia odpowiedniej kontroli glikemii.
Uzasadnienie
Ograniczeniem analizy klinicznej w omawianym wskazaniu jest fakt, iż do bezpośredniego porównania dapagliflozyny z aktywnym komparatorem jako terapii dodanych do metforminy, przy braku kontroli glikemii w trakcie monoterapii metforminą, odnaleziono tylko jedno badanie kliniczne, w którym komparatorem była pochodna sulfonylomocznika - glipizyd (Nauck 2011, badanie typu non-inferiority). Mimo iż jest to wiarygodne badanie kliniczne z randomizacją i podwójnym zaślepieniem, o odpowiedniej liczebności chorych i okresie obserwacji, które wykazało istotne statystycznie różnice na korzyść terapii dapagliflozyną w skojarzeniu z metforminą w porównaniu do pochodnej sulfonylomocznika i metforminy w odniesieniu do większości punktów końcowych, w tym zmiany zawartości hemoglobiny glikowanej HbA1c, hipoglikemii, to przedmiotowa terapia jest znacznie bardziej kosztowna niż w przypadku aktualnej praktyki klinicznej, a profil bezpieczeństwa nie został jeszcze dokładnie poznany (zaobserwowano, że znamiennie większe ryzyko w grupie dapagliflozyny w skojarzeniu z metforminą w odniesieniu do glipizydu i metforminy występuje w okresie 52 tygodni zarówno dla zdarzeń wskazujących na zakażenie dróg płciowych, jak i moczowych). Ponadto niepokój budzi fakt, że w badaniach postmarketingowych sprawdzany jest potencjalny wzrost ryzyka nowotworów piersi, pęcherza moczowego i prostaty.
Według informacji przedstawionych przez wnioskodawcę lek Forxiga nie jest aktualnie finansowany w krajach UE i EFTA.
- oceny leku Zoladex (goserelina) we wskazaniu zoladex (goserelina) w rozrodzie wspomaganym.
Rada Przejrzystości uważa za niezasadne objęcie refundacją leku Zoladex (goserelina), implant podskórny, 3,6 mg, 1 amp.-strzyk., we wskazaniu: rozród wspomagany.
Uzasadnienie
Rada Przejrzystości uważa, że we wskazaniu rozród wspomagany, dostępne są w Polsce tańsze schematy leczenia o co najmniej takiej samej skuteczności terapeutycznej, akceptowane przez pacjentki jak również o mniejszej liczbie powikłań stymulacji jajeczkowania. Zoladex w implancie podskórnym długotrwale blokuje wydzielanie gonadotropin co wymusza stosowanie większych dawek leków w celu osiągnięcia kontrolowanej stymulacji
- zasadności wydawania zgód na refundację leku Gammalon (kwas gamma-aminomasłowy) we wskazaniach: mózgowe porażenie dziecięce, postać móżdżkowa, brak rozwoju mowy, niedosłuch obustronny; SLA-stwardnienie zanikowe boczne; brak lub opóźniony rozwój mowy; opóźniony rozwój psychoruchowy, głównie mowy i funkcji poznawczych; autyzm dziecięcy, opóźniony rozwój psychoruchowy, znaczne opóźnienie mowy; zespół Potocki-Lupski; brak rozwoju mowy czynnej oraz pełnego rozumienia; zespół łamliwego chromosomu X - brak rozwoju mowy.
Rada Przejrzystości uważa za nieuzasadnione wydawanie zgody na refundację produktu leczniczego Gammalon (kwas gamma-aminomasłowy) we wskazaniach: porażenie dziecięce, postać móżdżkowa, brak rozwoju mowy, niedosłuch obustronny; stwardnienie zanikowe boczne; brak lub opóźniony rozwój mowy; opóźniony rozwój psychoruchowy, głównie mowy i funkcji poznawczych; autyzm dziecięcy, opóźniony rozwój psycho-ruchowy, znaczne opóźnienie mowy; Zespół Potocki-Lupski; brak rozwoju mowy czynnej oraz pełnego rozumienia; Zespół łamliwego chromosomu X - brak rozwoju mowy.
Uzasadnienie
Brak jest dowodów na temat skuteczności tego środka, opublikowanych w czasopismach o zasięgu międzynarodowym, uzyskanych w badaniach naukowych przeprowadzonych zgodnie z aktualnymi standardami. Lek ten nie jest zarejestrowany w Unii Europejskiej i USA.
- zasadności wydawania zgód na refundację leku Taloxa (felbamat) we wskazaniu: zaburzenia neurorozwojowe, padaczka lekooporna pod postacią Zespołu Lennoxa-Gastauta.
Rada Przejrzystości uważa za zasadne wydawanie zgody na refundację produktu leczniczego Taloxa jedynie we wskazaniu: padaczka lekooporna pod postacią: zespołu Lennoxa-Gastaut.
Rada Przejrzystości uważa za niezasadne wydawanie zgody na refundację produktu leczniczego Taloxa we wskazaniu: zaburzenia neurorozwojowe.
Uzasadnienie
Zespół Lennoxa-Gastauta jest jednym z najcięższych zespołów padaczkowych rozpoczynających się w dzieciństwie. Należy do grupy padaczek lekoopornych. Rocznie w kraju jest leczonych kilkanaście dzieci. Lek Taloxa, który u części leczonych jest skuteczny, podawany jest w politerapii, łącznie z innymi preparatami. Ma on poważne objawy uboczne, stąd jest przeciwskazany przy niedokrwistości aplastycznej i niewydolności wątroby. U leczonych pacjentów konieczna jest ocena wydolności wątroby oraz morfologii krwi - co 2 miesiące badanie transaminaz i morfologii krwi z rozmazem.
Brak jest przekonywujących dowodów naukowych, aby lek Taloxa był skuteczny w leczeniu zaburzeń neurorozwojowych.
