12 sierpnia odbyło się 23 posiedzenie Rady Przejrzystości, podczas którego zostały przygotowane stanowiska w sprawie:
- oceny leku Fabrazyme (agalzydaza beta) we wskazaniu długotrwała enzymatyczna terapia zastępcza u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Fabry'ego (niedobór alfa-galaktozydazy A).
Rada Przejrzystości uważa za niezasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Fabrazyme (agalzydaza beta) we wskazaniu długotrwała enzymatyczna terapia zastępcza u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Fabry'ego (niedobór alfa-galaktozydazy A), w ramach programu lekowego: „Leczenie choroby Fabry'ego".
Uzasadnienie
Lek Fabrazyme (agalzydaza beta) jest propozycją leczenia przyczynowego w chorobie Fabry'ego. Opublikowane dotychczas wyniki badań nie wskazują jednak na jego istotny wpływ na długość życia pacjentów lub czas do progresji objawów choroby, a badania uwzględniające jakość życia chorych przynoszą zróżnicowane i niejednoznaczne rezultaty. Pozytywne wyniki uzyskiwane są najczęściej w parametrach laboratoryjnych, patofizjologicznych i patomorfologicznych, a w parametrach istotnych klinicznie dotyczą jedynie niektórych wymiarów jakości życia oraz wybranych powikłań związanych z postępem choroby. Wiadomo również, że jest to terapia obciążona większą liczbą zdarzeń niepożądanych w porównaniu z brakiem ERT. Dodatkowo, z powodu bardzo wysokiej ceny, lek wielokrotnie przekracza próg efektywności kosztowej przyjęty w Polsce. W podejmowaniu decyzji uwzględniono również zasadę, że w przypadku chorób rzadkich, do których należy choroba Fabry'ego, liczba dowodów naukowych na skuteczność terapii może być nieco mniejsza w porównaniu z powszechnymi chorobami a próg efektywności kosztowej wyższy niż powszechnie przyjmowany. W odniesieniu do proponowanego programu lekowego należy zauważyć, że większość badań dotyczących skuteczności leku przeprowadzonych było na osobach pełnoletnich z objawami choroby oraz wykazywało istotne różnice w reakcji na lek pomiędzy kobietami i mężczyznami. Dlatego słabo uzasadnione wydaje się objęcie terapią wszystkich osób powyżej 8 roku życia, bez objawów choroby, w oparciu jedynie o badania laboratoryjne i molekularne. Niezbyt precyzyjne kryteria wyłączenia niosą ryzyko niezasadnego przedłużania nieskutecznej i kosztownej terapii. W chwili obecnej trwają badania kliniczne nad wpływem agalzydazy beta na przebieg choroby, których wyniki mogą być uwzględnione w ponownej ocenie skuteczności produktu.
- oceny leku Duodart (dutasteryd + tamsulosyny chlorowodorek) we wskazaniu: leczenie umiarkowanych i ciężkich objawów łagodnego rozrostu gruczołu krokowego u pacjentów z gruczołem krokowym o objętości powyżej 40ml potwierdzonej badaniem USG; zmniejszenie ryzyka ostrego zatrzymania moczu i konieczności leczenia zabiegowego u pacjentów z umiarkowanymi i ciężkimi objawami łagodnego rozrostu gruczołu krokowego.
Rada Przejrzystości uważa, za zasadne objęcie refundacją leku Duodart (dutasteridum+tamsulosini hydrochloridum) we wskazaniu: Leczenie umiarkowanych i ciężkich objawów łagodnego rozrostu gruczołu krokowego, w ramach odrębnej grupy limitowej i wydawanie go pacjentom z 30% odpłatnością, pod warunkiem wprowadzenia proponowanego instrumentu podziału ryzyka.
Uzasadnienie
Dane kliniczne dotyczące skuteczności łącznego stosowania dutasterydu i tamsulosyny w porównaniu z terapią skojarzoną finasterydem z tamsulosyną są ograniczone. Rada docenia jednak proponowany instrument podziału ryzyka, co sprawia, że stosowanie leku staje się efektywne kosztowo z punktu widzenia płatnika publicznego
- oceny leku Vidaza (azacytydyna) we wskazaniu: leczenie pacjentów dorosłych, niekwalifikujących się do przeszczepu krwiotwórczych komórek macierzystych, z: zespołami mielodysplastycznymi (ang. myeloplastic syndromes, MSD) o pośrednim-2 i wysokim ryzyku, zgodnie z Międzynarodowym Punktowym Systemem Rokowniczym (ang. International Prognostic Scoring System, IPSS), z przewlekłą białaczką mielomonocytową (ang. chronic myelomonocytic leukemia, CMML) z 10-29% blastów w szpiku, bez choroby mieloproliferacyjnej, ostrą białaczką szpikową (ang. acute myeloid leukemia, AML) z 20-30% blastów i wieloliniową dysplazją, zgodnie z klasyfikacją Światowej Organizacji Zdrowia (WHO).
Rada uważa za zasadne objęcie refundacją leku Vidaza (azacytydyna) we wskazaniu leczenie pacjentów dorosłych, niekwalifikujących się do przeszczepu krwiotwórczych komórek macierzystych, z: zespołami mielodysplastycznymi (ang. myelodysplastic syndromes, MSD) o pośrednim-2 i wysokim ryzyku, zgodnie z Międzynarodowym Punktowym Systemem Rokowniczym (ang. International Prognostic Scoring System, IPSS), przewlekłą białaczką mielomonocytową (ang. chronic myelomonocytic leukaemia, CMML) z 10-29% blastów w szpiku, bez choroby mieloproliferacyjnej, ostrą białaczką szpikową (ang. acute myeloid leukaemia, AML) z 20-30% blastów i wieloliniową dysplazją, zgodnie z klasyfikacją Światowej Organizacji Zdrowia (WHO), w katalogu substancji czynnych stosowanych w chemioterapii nowotworów, w ramach odrębnej grupy limitowej i wydawanie go pacjentom bezpłatnie, pod warunkiem wprowadzenia instrumentu dzielenia ryzyka, w celu obniżenia kosztów terapii do poziomu efektywności kosztowej.
Uzasadnienie
Azacytydyna posiada udokumentowaną skuteczność w leczeniu dorosłych chorych, niekwalifikujących się do przeszczepu krwiotwórczych komórek macierzystych z zespołami mielodysplastycznymi, przewlekłą białaczką mielomonocytową lub ostrą białaczką szpikową. Ilustrują to, między innymi, wyniki badania rejestracyjnego, w którym uzyskano istotne klinicznie wydłużenie przeżycia chorych w porównaniu z leczeniem standardowym. Jednocześnie, Rada zwraca uwagę na to, że analiza farmakoekonomiczna przedłożona przez wnioskodawcę zawiera szereg ograniczeń i błędów, a po ich korekcie szacowany koszt inkrementalny stosowania leku, w porównaniu do niektórych komparatorów, przekroczyć może, z dużym prawdopodobieństwem, próg przyjmowany dla technologii efektywnych kosztowo w Polsce.
- zasadności wydawania zgód na refundację leku Mycobutin (ryfabutyna) we wskazaniu: mykobakterioza płuc; gruźlica płuc włóknisto-jamista powikłana Aspergilloma; gruźlica wielolekooporna.
Rada uważa za zasadne wydawanie zgody na refundację produktu Mycobutin (rifabutinum) kapsułki á 150 mg we wskazaniach: mykobakterioza płuc, gruźlica wielolekooporna, gruźlica płuc włóknisto-jamista powikłana Aspergilloma.
Uzasadnienie
Produkt leczniczy Mycobutin (rifabutin) należy do grupy antybiotyków przeciwgruźliczych podawanych pacjentom bardzo rzadko: w szczególnych przypadkach wielolekoopornej gruźlicy oraz u chorych z gruźlicą, u których jednocześnie rozpoznano HIV. Jest sprowadzany na wniosek dla niewielkiej grupy ok. 20 pacjentów w roku i aplikuje się go w schematach leczniczych z kilkoma innymi lekami przeciwgruźliczymi.
