29 lipca odbyło się 21 posiedzenie Rady Przejrzystości, podczas którego zostały przygotowane stanowiska w sprawie:
- oceny leku Halaven (erybulina) we wskazaniu leczenie miejscowo zaawansowanego i przerzutowego raka piersi (ICD-10 C50).
Rada uważa za niezasadne finansowanie ze środków publicznych leku Halaven (erybulina) we wskazaniu „Leczenie miejscowo zaawansowanego i przerzutowego raka piersi". Lek ma być finansowany w ramach programu lekowego „Leczenie miejscowo zaawansowanego i przerzutowego raka piersi". Przeznaczony dla pacjentów z rakiem piersi miejscowo zaawansowanym lub z przerzutami, z progresją choroby po zastosowaniu co najmniej dwóch schematów chemioterapii w leczeniu zaawansowanej postaci choroby. Lek ma być dostępny dla pacjenta bezpłatnie w ramach programu lekowego.
Uzasadnienie
Wskazane przez wnioskodawcę badania to jedno wieloośrodkowe, niezaślepione, porównujące bezpośrednią efektywność kliniczną erybuliny z leczeniem z wyboru lekarza, po zastosowaniu najmniej dwóch schematów chemioterapii w leczeniu zaawansowanego raka piersi. Grupę kontrolną rejestracyjnego badania EMBRANCE stanowili chorzy otrzymujący leczenie z wyboru lekarza, na które składały się różne rodzaje terapii, wykorzystujące różne leki, co utrudnia ocenę efektywności erybuliny w stosunku do konkretnych schematów leczenia, stosowanych w polskiej praktyce klinicznej. Wyniki pochodzące z badań bez randomizacji mają ograniczoną wiarygodność, a także populacja w nich uczestnicząca nie jest w pełni zgodna z przedstawionym programem lekowym. W ocenie niezależnej nie wykazano znamiennej różnicy na korzyść erybuliny w zakresie czasu przeżycia wolnego od progresji. Badanie wykazało wyższe odsetki niepożądanych działań w ramieniu erybuliny. W zaleceniach Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej i Polskiej Unii Onkologii nie wymieniono erybuliny ani nie wskazano schematów stosowanych powyżej II linii leczenia. NICE nie rekomenduje stosowania erybuliny zgodnie ze wskazaniami w leczeniu raka piersi miejscowo zawansowanego lub z przerzutami, z progresją choroby po zastosowaniu co najmniej dwóch schematów chemioterapii dla zaawansowanej postaci choroby. Wskazuje na konieczność przeprowadzenia dodatkowego badania dotyczącego jakości życia pacjentów. Lek nawet po zastosowaniu RSS nie jest efektywny kosztowo.
- oceny leku Levemir (insulinum detemirum) we wskazaniu pacjenci z cukrzycą typu 2 leczeni insuliną NPH od co najmniej 6 miesięcy oraz HbA1c ≥ 8% i/lub co najmniej 1 epizodem ciężkiej lub nocnej hipoglikemii zarejestrowanym w tym czasie.
Rada Przejrzystości uważa za niezasadne refundowanie leku Levemir we wskazaniu: pacjenci z cukrzycą typu II leczeni insuliną NPH od co najmniej 6 miesięcy oraz HbA1c ≥ 8% i/lub co najmniej 1 epizodem ciężkiej lub nocnej hipoglikemii zarejestrowanym w tym czasie.
Rada Przejrzystości uważa za zasadne refundowanie leku Levemir u pacjentów z cukrzycą typu II, leczonych od co najmniej 6 miesięcy insuliną NPH, u których kontrola glikemii nie jest wystarczająca (HbA1c ≥ 8%), z nawracającymi udokumentowanymi epizodami ciężkich hipoglikemii (w tym nocnych), w obrębie istniejącej grupy limitowej: Hormony trzustki - długodziałające analogi insulin, proponowany poziom odpłatności ustalono na poziomie 30%. Proponowany instrument podziału ryzyka nie jest akceptowalny.
Uzasadnienie
Levemir (insulina detemir) należy do grupy insulin o zmodyfikowanych własnościach farmakokinetycznych, zapewniających długotrwałe działanie i jest stosowana w celu uzyskania stałego poziomu insuliny w organizmie. Wyniki opublikowanych badań wskazują, że stosowanie insuliny detemir redukuje częstość występowania epizodów hipoglikemii (w tym nocnych) w porównaniu do insulin NPH. Ponadto u pacjentów, u których barierą w uzyskaniu odpowiedniej kontroli glikemii przy pomocy insulin NPH są epizody hipoglikemii, zastosowanie insuliny detemir pozwala na jej skuteczniejszą kontrolę.
- zasadności zakwalifikowania świadczenia „Leczenie raka stercza brachyterapią o niskiej mocy dawki (LDR)", jako świadczenia gwarantowanego.
Rada Przejrzystości uważa za zasadne zakwalifikowanie świadczenia opieki leczenie raka stercza brachyterapią o niskiej mocy dawki (LDR) jako świadczenia gwarantowanego na okres 2 lat, pod warunkiem, że koszty realizacji tego świadczenia nie przekroczą łącznych kosztów teleradioterapii.
Uzasadnienie
Brachyterapia LDR stanowi kolejna opcję terapeutyczną w leczeniu wczesnego raka prostaty. Słabej/umiarkowanej jakości dane naukowe sugerują porównywalną skuteczność brachyterapii o niskiej mocy dawki (LDR) i alternatywnych metod leczenia interwencyjnego raka stercza, w odniesieniu do zarówno przeżywalności jak i dodatkowych punktów końcowych, przy porównywalnej lub mniejszej liczbie działań niepożądanych. Analizy ekonomiczne wskazują, że LDR może być finalnie terapią nieznacznie tańszą od najważniejszych metod leczenia interwencyjnego. Ze względu na ograniczoną jakość aktualnie dostępnych dowodów naukowych istnieje konieczność ponownej weryfikacji dostępnych danych.
- oceny leku Simponi (golimumab), roztwór do wstrzykiwań 50 mg, 1 ampułkostrzykawka, kod EAN 5909990717200, 1 wstrzykiwacz, kod EAN 5909990717187, we wskazaniu: leczenie golimumabem świadczeniobiorców z ciężką, aktywną postacią zesztywniającego zapalenia stawów kręgosłupa;
Rada uważa za niezasadne finansowanie ze środków publicznych produktu leczniczego Simponi (golimumab), w ramach programu lekowego „Leczenie golimumabem świadczeniobiorców z ciężką, aktywną postacią zesztywniającego zapalenia stawów kręgosłupa".
Jednocześnie Rada uważa za zasadne finansowanie produktu leczniczego Simponi (golimumab), w ramach rozszerzenia obecnie finansowanego programu lekowego „Leczenie inhibitorami TNF-alfa świadczeniobiorców z ciężką, aktywną postacią zesztywniającego zapalenia stawów kręgosłupa", wydawanego bezpłatnie w ramach oddzielnej grupy limitowej, ale pod warunkiem osiągnięcia kosztu terapii na poziomie najniższego rzeczywistego kosztu terapii rocznej spośród obecnie finansowanych w tym programie leków z grupy inhibitorów TNF-alfa.
Uzasadnienie
Produkt leczniczy Simponi (golimumab) należy do grupy inhibitorów TNF-alfa, co daje dodatkową opcję terapeutyczną. Z drugiej strony lek nie jest istotnie skuteczniejszy od dotychczas finansowanych inhibitorów TNF-alfa. Brak jest badań bezpośrednio porównujących golimumab z innymi lekami z tej grupy, a porównania pośrednie obarczone są znaczną niepewnością. Analiza kliniczna nie zawiera randomizowanych badań dowodzących wyższości leku nad technologiami medycznymi refundowanymi w tym wskazaniu. Zdaniem ekspertów, golimumab powinien być refundowany w terapii ciężkiej aktywnej postaci ZZSK, powiększając możliwość indywidualnego doboru preparatu w ramach istniejącego programu lekowego.
- oceny leku Simponi (golimumab), roztwór do wstrzykiwań 50 mg, 1 ampułkostrzykawka, kod EAN 5909990717200, 1 wstrzykiwacz, kod EAN 5909990717187, we wskazaniu: leczenie golimumabem łuszczycowego zapalenia stawów o przebiegu agresywnym;
Rada uważa za niezasadne finansowanie ze środków publicznych produktu leczniczego Simponi (golimumab), w ramach programu lekowego „Leczenie golimumabem łuszczycowego zapalenia stawów o przebiegu agresywnym".
Jednocześnie Rada uważa za zasadne finansowanie produktu leczniczego Simponi (golimumab), w ramach rozszerzenia obecnie finansowanego programu „Leczenie łuszczycowego zapalenia stawów o przebiegu agresywnym", wydawanego bezpłatnie w ramach oddzielnej grupy limitowej, ale pod warunkiem osiągnięcia kosztu terapii na poziomie najniższego rzeczywistego kosztu terapii rocznej spośród obecnie finansowanych w tym programie leków z grupy inhibitorów TNF-alfa
Uzasadnienie
Produkt leczniczy Simponi (golimumab) należy do grupy inhibitorów TNF-alfa, co daje dodatkową opcję terapeutyczną. Z drugiej strony lek nie jest istotnie skuteczniejszy od dotychczas finansowanych inhibitorów TNF-alfa. Brak jest badań bezpośrednio porównujących golimumab z innymi lekami z tej grupy a porównania pośrednie obarczone są znaczną niepewnością. Analiza kliniczna nie zawiera randomizowanych badań dowodzących wyższości leku nad technologiami medycznymi refundowanymi w tym wskazaniu. Zdaniem ekspertów, golimumab powinien być refundowany w terapii ciężkiej aktywnej postaci ŁZS, powiększając możliwość indywidualnego doboru preparatu w ramach istniejącego programu lekowego.
- oceny leku Simponi (golimumab), roztwór do wstrzykiwań 50 mg, 1 ampułkostrzykawka, kod EAN 5909990717200, 1 wstrzykiwacz, kod EAN 5909990717187, we wskazaniu: leczenie golimumabem reumatoidalnego zapalenia stawów o przebiegu agresywnym.
Rada uważa za niezasadne finansowanie ze środków publicznych produktu leczniczego Simponi (golimumab), kod EAN 5909990717187 w ramach programu lekowego „Leczenie golimumabem reumatoidalnego zapalenia stawów o przebiegu agresywnym".
Jednocześnie Rada uważa za zasadne finansowanie produktu leczniczego Simponi (golimumab), w ramach rozszerzenia obecnie finansowanego programu lekowego „Leczenie reumatoidalnego zapalenia stawów oraz młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów o przebiegu agresywnym" w I linii leczenia RZS w skojarzeniu z metotreksatem, wydawanego bezpłatnie w ramach oddzielnej grupy limitowej, ale pod warunkiem osiągnięcia kosztu terapii na poziomie najniższego rzeczywistego kosztu terapii rocznej spośród obecnie finansowanych w tym programie leków z grupy inhibitorów TNF-alfa.
Uzasadnienie
Produkt leczniczy Simponi (golimumab) należy do grupy inhibitorów TNF-alfa, co daje dodatkową opcję terapeutyczną. Z drugiej strony lek nie jest istotnie skuteczniejszy od dotychczas finansowanych inhibitorów TNF-alfa. Brak jest badań bezpośrednio porównujących golimumab z innymi lekami z tej grupy a porównania pośrednie obarczone są znaczną niepewnością. Również brak jest badań bezpośrednio porównujących golimumab z lekami stosowanymi w leczeniu RZS o innych mechanizmach działania w kolejnych liniach leczenia a porównania pośrednie mogą być obarczone znaczącymi błędami i nie wskazują na wyższą skuteczność omawianej technologii lekowej. Rada opowiada się za zastosowaniem golimumabu w takim zakresie, jak innych inhibitorów TNF-alfa (etanercept, adalimumab, infliksimab) znajdujących się w I linii leczenia RZS w w/w programie lekowym.
- zasadności wydawania zgód na refundację leku Metopirone (metyraponum) tabletki á 250 mg we wskazaniach ACTH-zależny zespół Cushinga, ACTH-niezależny zespół Cushinga.
Rada uważa za zasadne wydawanie zgody na refundację produktu Metopirone (metyraponum) tabletki á 250 mg we wskazaniach: ACTH-zależny zespół Cushinga, ACTH-niezależny zespół Cushinga.
Uzasadnienie
Metopirone jest rzadko stosowany, ale skutecznie obniża poziom kortyzolu u pacjentów z ACTH-zależnym i ACTH-niezależnym zespołem Cushinga. Lek także jest przydatny w celach diagnostycznych (testy czynnościowe przysadki). Lek powinien być refundowany w razie wystąpienia konieczności importu docelowego.
- oceny leku Renilon 7.5 we wskazaniu niedożywienie u przewlekle dializowanych pacjentów z przewlekłą niewydolnością nerek.
Rada uważa za niezasadne finansowanie środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego Renilon 7.5 we wskazaniu: „Leczenie niedożywienia pacjentów przewlekle dializowanych (ICD 10 N 18)".
Uzasadnienie
Niedożywienie jest istotnym problemem pacjentów z przewlekłą choroba nerek , gdyż związane jest z istotnym zwiększeniem chorobowości i śmiertelności. Dane naukowe na skuteczność Renilonu są jednak bardzo skąpe i niewystarczające do wydania pozytywnej opinii. Oparte są na zaledwie dwóch badaniach pierwotnych, głównie badaniu Fouque i wsp. z 2008 r - kontrolowanym, ale o niskiej jakości (2 punkty w skali Jadad), niezaślepionym, obejmującym 46 chorych (w grupie kontrolnej 40), trwającym tylko 3 miesiące, przy czym utrata z badania wyniosła u 20%. Wyniki analizy wrażliwości dla populacji ITT wskazują na nieefektywność kosztową suplementacji preparatem Renilon w każdej analizowanej perspektywie, w 3 miesięcznym horyzoncie czasowym (ICUR >121 tys zł).
Obserwacyjne badanie Małgorzewicz i wsp. obejmowało 27 pacjentów leczonych Renilonem i 25 z grupy kontrolnej (stanowili ją dobrze odżywieni chorzy) wykazało statystyczny wzrost stężenia albuminy i prealbuminy w surowicy krwi, bez zmian w innych badanych parametrach.
Charakterystyka populacji w obu badaniach jest inna niż w proponowanym programie lekowym (SGA, BMI). Badanie Fouque 2008 obejmowało chorych z BMI >23 kg/m2; natomiast badanie Małgorzewicz 2011 obejmowało pacjentów z SGA >4 oraz BMI >23 kg/m2.
Narodowy Fundusz Zdrowia, opiniujący projekt programu lekowego, zauważył że opis świadczenia zawiera szereg nieprawidłowości. Zakwestionowane zostały kryteria włączenia do programu, a także stwierdzono, że proces monitorowania realizacji programu (wykonywany co 3 miesiące, oceniający wzrost poziomu BMI, stężenia albuminy we krwi i liczby punktów w skali SGA), nie zakłada możliwości wyłączenia z udziału w programie w przypadku stwierdzenia nieskuteczności „terapii".
Zostaną również przygotowane opinie w sprawie:
- odejścia od określania materiałów stomatologicznych, stosowanych przy udzielaniu świadczeń dla świadczeniobiorców, zawartych w załączniku nr 12 do rozporządzenia MZ z dnia 30.08.2009 r. w sprawie świadczeń gwarantowanych z zakresu leczenia stomatologicznego (Dz.U. z 2009 r., Nr 140, poz. 1144 z późn. zm.).
Rada Przejrzystości wydaje negatywną opinię w sprawie odejścia od określania materiałów stomatologicznych, stosowanych przy udzielaniu świadczeń dla świadczeniobiorców, zawartych w załączniku nr 12 do rozporządzenia Ministra Zdrowia z dnia 30 sierpnia 2009 r. w sprawie świadczeń gwarantowanych z zakresu leczenia stomatologicznego.
Uzasadnienie
Odejście od określania materiałów stomatologicznych przy udzielaniu świadczeń spowodowałyby znaczącą zmianę w sposobie ich realizacji - brak współpłacenia przez pacjenta.
Decyzja taka powinna zostać podjęta na podstawie analizy pełnych danych, po rozważeniu wszystkich jej aspektów, w tym oszacowania skutków finansowych wynikających z niniejszych zmian. Brak jest danych niezbędnych do oceny, np. informacji o liczbie świadczeń realizowanych w poszczególnych zakresach.
Wyjaśnienia wymaga wiele kwestii, m.in.:
- czy pacjent będzie mógł oczekiwać wykonania świadczenia za pomocą dowolnie wybranego materiału stomatologicznego, o ile nie będzie ku temu przeciwwskazań natury medycznej,
- na jakiej podstawie pacjent będzie mógł dochodzić swoich praw w przypadku odmowy wykonania takiego świadczenia,
- czy po usunięciu pkt 1 z załącznika 12 w/w rozporządzenia Ministra Zdrowia nie dojdzie do spadku jakości świadczonych usług stomatologicznych.
