1 lipca odbyło się 18 posiedzenie Rady Przejrzystości, podczas którego zostały przygotowane stanowiska w sprawie:
- oceny leku Mepact (mifamurtyd) we wskazaniu leczenie immunomodulacyjne mięsaka kościopochodnego (OSTEOSARCOMA) (ICD-10 C40-41).
Rada Przejrzystości uważa za niezasadne objęcie refundacją leku Mepact (mifamurtyd) we wskazaniu: leczenie immunomodulacyjne mięsaka kościopochodnego (ICD-10 C40-41), w ramach programu lekowego.
Uzasadnienie
Jedyne badanie RCT dotyczące mifamurtydu budzi wątpliwości metodologiczne i daje niejednoznaczne i niespójne wyniki. Lek nie jest efektywny kosztowo. Bardzo wysokie koszty leczenia powodują, że nie jest on refundowany w żadnym kraju o zbliżonym do Polski poziomie PKB per capita.
- oceny leku Erbitux (cetuksymab) we wskazaniu leczenie płaskonabłonkowego raka narządów głowy i szyi w skojarzeniu z radioterapią w miejscowo zaawansowanej chorobie (ICD-10 C01, C05.0, C05.1, C05.2, C05.8, C05.9, C09.0, C09.1, C09.8, C09.9, C10.0, C10.1, C10.2, C10.3, C10.4, C10.8, C10.9, C12.0, C13.0, C13.1, C13.2, C13.8, C13.9, C32.0, C32.1, C32.2, C32.3, C32.8, C32.9).
Rada Przejrzystości uważa za zasadne objęcie refundacją leku Erbitux (cetuksymab), w ramach istniejącej grupy limitowej, we wskazaniu: leczenie pacjentów z rakiem płaskonabłonkowym w obrębie głowy i szyi w skojarzeniu z radioterapią w miejscowo zaawansowanej chorobie i wydawanie go bezpłatnie, w ramach programu lekowego. Rada uważa, że w kryteriach kwalifikacji pacjentów do programu powinny być uwzględnione: eGFR poniżej 50ml/min., niedosłuch umiarkowany (40-70 dB) i udowodnienie obecności polineuropatii w oparciu o badanie elektromiograficzne (EMG) lub elektroneurograficzne (ENG).
Uzasadnienie
Stosowanie napromieniania łącznie z cetuksymabem u chorych z miejscowo zaawansowanym (III i IV stopień zaawansowania po wyłączeniu IV stopnia z obecnością przerzutów w odległych narządach) rakiem płaskonabłonkowym narządów głowy i szyi w bardzo dobrym lub dobrym stanie sprawności oraz przeciwwskazaniami do stosowania cisplatyny podczas chemioradioterapii jest obecnie najskuteczniejsza terapią, zgodną z zaleceniami klinicznymi, zarówno polskimi jak i pochodzącymi z innych krajów. Dodatkowo, zgodnie z sugestią Krajowego Konsultanta w dziedzinie onkologii klinicznej, Rada proponuje aby finansowanie cetuksymabu w ramach programu lekowego dotyczyło wyselekcjonowanej grupy pacjentów tj.
• stan sprawności jest bardzo dobry lub dobry (90-100 według skali Karnofsky'go);
• istniejące przeciwwskazania do stosowania chemioradioterapii z udziałem cisplatyny;
• stosowana jest radioterapia 3D konformalna lub napromienianie z modulowaną intensywnością wiązki.
- oceny leku Sutent (sunitynib) we wskazaniu leczenie wysoko zróżnicowanego nowotworu neuroendokrynnego trzustki (ICD-10 C25.4).
Rada Przejrzystości uważa za zasadne objęcie refundacją leku Sutent, w ramach programu lekowego „Leczenie wysoko zróżnicowanego nowotworu neuroendokrynnego trzustki", jako leku dostępnego bezpłatnie w ramach istniejącej grupy limitowej. Rada akceptuje zaproponowany instrument podziału ryzyka.
Uzasadnienie
Sutent (Sunitynib) jest lekiem istotnie wydłużającym czas przeżycia wolnego od progresji choroby oraz czas przeżycia całkowitego chorych z zaawansowanymi, nieoperacyjnymi wysoko wyróżnicowanymi nowotworami neuroendokrynnymi trzustki. Stopień bezpieczeństwa jest akceptowalny, a lek jest efektywny kosztowo, przy przyjęciu zaproponowanego instrumentu podziału ryzyka.
- oceny leku Esbriet (pirfenidon) we wskazaniu leczenie idiopatycznego włóknienia płuc (ICD-10 J 84.1).
Rada Przejrzystości uważa za niezasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Esbriet (pirfenidon) kaps. twarda 267 mg, 63 szt., (1x21 i 1x42) w ramach programu lekowego: „Leczenie idiopatycznego włóknienia płuc (ICD-10 J84.1)".
Uzasadnienie
Opublikowane dotychczas wyniki badań nie wskazują jednoznacznie na istotne korzyści ze stosowania pirfenidonu w grupie chorych na idiopatyczne włóknienie płuc, zwłaszcza w zakresie wpływu na ryzyko zgonu i czas przeżycia całkowitego. Wiadomo również, że jest to terapia obciążona licznymi działaniami niepożądanymi. W chwili obecnej trwają wieloośrodkowe badania nad przebiegiem idiopatycznego włóknienia płuc, których wyników należy się spodziewać w ciągu najbliższych kilkunastu miesięcy.
- oceny preparatu PKU COOLER (preparat złożony) we wskazaniu dieta eliminacyjna w fenyloketonurii gotowa do użycia, w płynie, skondensowana, porcjowana zawierająca DHA przeznaczona dla dzieci powyżej 3 r.ż., młodzieży, dorosłych oraz kobiet w ciąży.
Rada uważa za zasadne finansowanie środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego PKU Cooler we wszystkich zarejestrowanych wskazaniach, w ramach oddzielnej grupy limitowej z odpłatnością 30%. Rada nie akceptuje proponowanego mechanizmu podziału ryzyka.
Uzasadnienie
Objęcie refundacją preparatu PKU Cooler zwiększy różnorodność preparatów żywieniowych dostępnych w Polsce dla pacjentów z fenyloketonurią. Różnorodność form i smaków preparatów dla pacjentów z fenyloketonurią jest kluczowa dla poprawy stosowania się do zaleceń lekarzy (adherencji).
- oceny preparatu PKU EXPRESS (preparat złożony) we wskazaniu dieta eliminacyjna w fenyloketonurii - skondensowany, porcjowany preparat w proszku, przeznaczony dla dzieci powyżej 3 r.ż., młodzieży, dorosłych oraz kobiet w ciąży.
Rada uważa za zasadne finansowanie środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego PKU Express we wszystkich zarejestrowanych wskazaniach, w ramach oddzielnej grupy limitowej z odpłatnością 30%. Rada nie akceptuje proponowanego mechanizmu podziału ryzyka.
Uzasadnienie
Objęcie refundacją preparatu PKU Express zwiększy różnorodność preparatów żywieniowych dostępnych w Polsce dla pacjentów z fenyloketonurią. Różnorodność form i smaków preparatów dla pacjentów z fenyloketonurią jest kluczowa dla poprawy poprawy stosowania się do zaleceń lekarzy (adherencji).
- zasadności wydawania zgód na refundację leku Kenalog (triamcinolone acetonide) we wskazaniach bliznowiec, świerzbiączka guzkowa, ciężka postać trądzika skupionego/bliznowaciejącego.
Rada uważa za zasadne wydawanie zgody na refundację produktu leczniczego Kenalog (triamcinolonum acetonide) we wskazaniach: bliznowiec; świerzbiączka guzkowa; ciężka postać trądzika skupionego/bliznowaciejącego.
Uzasadnienie
Acetonid triamcinolonu należy do glikokortykosteroidów, jest ketonową pochodną triamcinolonu o działaniu przeciwzapalnym, przeciwalergicznym i przeciwświądowym.
W praktyce klinicznej (w przedmiotowych wskazaniach) stosuje się głównie maści steroidowe w opatrunkach okluzyjnych lub bez oraz terapie skojarzone: iniekcje triamcinolonu w skojarzeniu z iniekcjami interferonu alfa 2b lub
5-fluorouracylu. Poza tym w cięższych przypadkach zmiany skórne usuwa się chirurgicznie.
Jak wskazuje ekspert:
1. Doogniskowe podawanie Kenalogu (triamcinolone acetonide) jest jednym ze sposobów leczenia bliznowców;
2. Doogniskowe podawanie Kenalogu (triamcinolone acetonide) jest alternatywną metodą leczenia świerzbiączki guzkowej w przypadku występowania dużych guzków, które nie poddają się innym sposobom leczenia;
3. W przypadku trądziku bliznowaciejącego doogniskowe podawanie Kenalogu (triamcinolone acetonide) należy zaliczyć do ważnych sposobów leczenia w przypadku szpecących bliznowców potrądzikowych.
Wydana została również Opinia Rady Przejrzystości w sprawie w sprawie wydania z urzędu decyzji o objęciu refundacją leku przy danych klinicznych, w zakresie wskazań do stosowania lub dawkowania, lub sposobu podawania odmiennych niż określone w ChPL w zakresie możliwości zastosowania fingolimodu i natalizumabu po nieskutecznej terapii z zastosowaniem octanu glatirameru w ramach programu lekowego „Leczenie stwardnienia rozsianego po niepowodzeniu terapii lekami pierwszego rzutu lub szybko rozwijającej się ciężkiej postaci stwardnienia rozsianego (ICD-10 G 35)".
Rada Przejrzystości wyraża pozytywną opinię w sprawie objęcia refundacją fingolimodu i natalizumabu, w zakresie wskazań do stosowania lub dawkowania, odmiennych niż określone w Charakterystyce Produktu Leczniczego, po nieskutecznej terapii z zastosowaniem octanu glatirameru, w ramach programu lekowego „Leczenie stwardnienia rozsianego po niepowodzeniu terapii lekami pierwszego rzutu lub szybko rozwijającej się ciężkiej postaci stwardnienia rozsianego (ICD-10 G 35)".
Uzasadnienie
Leczenie stwardnienia rozsianego w postaci rzutowo-remisyjnej według aktualnego stanu wiedzy obejmuje stosowanie leków modyfikujących przebieg choroby, których mechanizmy działania związane są z istotnym wpływem na układ immunologiczny. Do leków pierwszego rzutu zalicza się preparaty interferonów beta oraz octanu glatirameru. W przypadku szybko postępującej postaci stwardnienia rozsianego lub przy nieskuteczności leczenia przy pomocy interferonu, zgodnie z zatwierdzonymi charakterystykami produktów leczniczych, zastosowanie znajdują natalizumab lub fingolimod.
W chwili obecnej brak jest twardych danych pochodzących z wysokiej jakości badań klinicznych, niemniej jednak, według zaleceń ekspertów (Fazekas 2013; Fazekas 2012; Rio 2011) oraz dowodów klinicznych niższej jakości natalizumab i fingolimod mogą być stosowane w przypadku nieskuteczności leczenia pierwszorzutowego przy pomocy octanu glatirameru czyli w grupie pacjentów z wysoką aktywnością choroby, jako leki drugiego rzutu.
