27 maja odbyło się 15 posiedzenie Rady Przejrzystości, podczas którego zostały przygotowane stanowiska w sprawie:
- oceny leku Torisel (temsyrolimus) we wskazaniu leczenie temsyrolimusem zaawansowanego raka nerkowokomórkowego w grupie chorych o niekorzystnym rokowaniu;
Rada Przejrzystości zaopiniowała negatywnie program lekowy pt. „Leczenie temsyrolimusem zaawansowanego raka nerkowokomórkowego w grupie chorych o niekorzystnym rokowaniu (ICD-10: C64)".
Uzasadnienie
Opublikowano tylko jedno badanie trzeciej fazy, oceniające temsyrolimus (Torisel) w porównaniu z interferonem alfa u pacjentów z zaawansowanym rakiem nerkowokomórkowym o niekorzystnym rokowaniu. W randomizowanym badaniu klinicznym średniej jakości (JADAD 3/5) Hudesa i wsp. z 2007 roku temsyrolimus wydłużył czas wolny od progresji choroby zaledwie o 1.9 miesiąca i medianę czasu całkowitego przeżycia o 3.6 miesięcy, w porównaniu do grupy leczonej interferonem alfa. Badanie było niezaślepione, obejmowało 209 chorych w grupie temsyrolimusa, z których 69% było w grupie złej prognozy (vs 76% w grupie interferonu) wg powszechnie uznawanej 5 punktowej skali MSKCC). U 74% przerwano leczenie temsyrolimusem z powodu progresji choroby vs 58% w grupie interferonu. W omawianym badaniu nie zdefiniowano pojęcia „przeżycia bez progresji" oraz „niepowodzenia terapii". W pracy używano kryteriów niekorzystnego rokowania wg skali 6 punktowej (dodanie punktu „przerzuty do wielu organów spowodowało zmniejszenie procenta chorych o rokowaniu pośrednim z 24-31 do 5-7%). Analizę statystyczną wyników wykonała firma farmaceutyczna wytwarzająca temsyrolimus. Analiza post hoc nie wykazała istotnych różnic w:obiektywnej odpowiedzi oraz ryzyku wystąpienia zgonu w czasie 17.9 miesięcy, przedziały ufności w medianach całkowitego przeżycia i wolnego od progresji choroby zachodziły na siebie, a przedział ufności wokół wyniku współczynnika hazardu zbliżał się do jedności. Te dane wskazują, że wyniki badania Hudesa i wsp. są mało przekonujące i można je uznać za niepewne i wymagające potwierdzenia. Lek nie jest efektywny kosztowo, nawet po uwzględnieniu proponowanego instrumentu podziału ryzyka.
Od 2007 roku nie opublikowano wyników żadnego innego badania klinicznego z użyciem temsyrolimusu, pomimo dużej częstości występowania raka nerkowo komórkowego (w 2010 r w Polsce zachorowało na niego 4644 osoby).
Stosowanie leku nie jest rekomendowane jest przez Prescrire, NICE i australijską PBAC. Wprawdzie jakość życia u chorych leczonych temsyrolimusem była lepsza niż u pacjentów otrzymujących interferon alfa, ale lek wywołuje wiele objawów niepożądanych, w tym poważnych.
W leczeniu zaawansowanego raka nerkowo komórkowego można stosować inhibitory receptorowych kinaz tyrozynowych (sorafenib, sunitinib, pazopanib i aksytynib ).
- oceny leku Teysuno (tegafur + gimeracyl + oteracyl) we wskazaniu leczenie w skojarzeniu z cisplatyną zaawansowanego raka żołądka u dorosłych.
Rada Przejrzystości uważa za niezasadne finansowanie produktu leczniczego Teysuno (tegafur +gimeracyl +oteracyl) we wskazaniu: leczenie w skojarzeniu z cisplatyną zaawansowanego raka żołądka u dorosłych.
Uzasadnienie
Teysuno jest nowym, doustnym produktem leczniczym produkowanym w Japonii i zawiera stałe proporcje trzech substancji aktywnych: tegafuru (prekursor 5-fluorouracylu (5-FU) o silnym działaniu przeciwnowotworowym), gimeracylu (inhibitor DPD zapobiegający rozkładowi 5-FU) oraz oteracylu (inhibitor fosforybozylotransferazy orotanowej [OPRT] zmniejszający aktywność 5-FU w prawidłowej błonie śluzowej żołądka i jelit). Lek ma podobną skuteczność jak obecnie powszechnie stosowane: fluorouracyl w skojarzeniu z cisplatyną oraz kapecytabina w skojarzeniu z cisplatyną. Z ograniczonych badań klinicznych wynika, że lek może mieć mniejsze działania niepożądane, aczkolwiek wiele badań jest jeszcze w toku. Ogólny koszt stosowania tego nowego produktu leczniczego jest nieznacznie niższy w porównaniu do podobnych mu, ale sprawdzonych w wielu badaniach klinicznych leków stosowanych w nieoperacyjnym i zaawansowanym raku żołądka. Zdaniem Rady Przejrzystości obecnie przedwczesna jest refundacja tego leku.
- zasadności wydawania zgód na refundację leku Neo-Gilurytmal (prajmalinum) we wskazaniach syndrom Wolffa-Parkinsona-White'a, napadowe migotanie przedsionków, napadowe częstoskurcze nadkomorowe, komorowe zaburzenia rytmu serca.
Rada uważa za niezasadne wydawanie zgody na refundację produktu leczniczego Neo-Gilurytmal (prajmalinum) tabletki á 20 mg, we wskazaniu: zaburzenia rytmu serca po postacią:
• syndrom Wolffa-Parkisona-White'a,
• napadowe migotanie przedsionków,
• napadowe częstoskurcze nadkomorowe,
• komorowe zaburzenia rytmu serca.
Uzasadnienie
Neo-Gilurytmal (prajmalinum) jest lekiem archaicznym, nieznajdującym się w żadnych aktualnych wytycznych. Decyzję tę popierają wszyscy eksperci.
- zasadności wydawania zgód na refundację leku Synacthen Depot (Tetracosactidum) ampułki a' 1 mg/ml we wskazaniach: -padaczka lekooporna pod postacią: zespołu Westa, zespołu Dravet, zespołu Lenoxa-Gastauta, padaczka o nieustalonej etiologii - napady o morfologii napadów tonicznych występujące gromadnie z nabytymi zaburzeniami mowy o spektrum zespołu Landau-Kleffnera; Zespół Kinsbourne'a w przebiegu choroby nowotworowej - nerwiaka zarodkowego współczulnego.
Rada uważa za zasadne wydawanie zgody na refundację produktu leczniczego Synacthen Depot (Tetracosactidum) ampułki á 1 mg/ml we wskazaniach: padaczka lekooporna pod postacią: zespołu Westa, zespołu Dravet, zespołu Lennoxa-Gastauta; padaczka o nieustalonej etiologii - napady o morfologii napadów tonicznych występujące gromadnie z nabytymi zaburzeniami mowy o spektrum zespołu Landau-Kleffnera; zespół Kinsbourne'a w przebiegu choroby nowotworowej - nerwiaka zarodkowego współczulnego.
Uzasadnienie
Istnieje naukowy dowód, że Synacthen Depot (Tetracosactidum) ampułki á 1 mg/ml jest efektywnym produktem leczniczym w zespole Westa. Wobec rzadkości pozostałych, wymienionych we wniosku padaczek lekoopornych (zespół Dravet, zespół Lennoxa-Gastauta; padaczka o nieustalonej etiologii - napady o morfologii napadów tonicznych występujące gromadnie z nabytymi zaburzeniami mowy o spektrum zespołu Landau-Kleffnera; zespół Kinsbourne'a w przebiegu nerwiaka zarodkowego współczulnego) brak dowodów naukowych, jednak na wartość leku w tych padaczkach wskazują opinie krajowych ekspertów, specjalistów z zakresu neurologii i neurologii dziecięcej.
- opinii dotyczącej tematu „Pęcherz neurogenny (produkty lecznicze obecnie refundowane we wskazaniu: zespół pęcherza nadreaktywnego potwierdzony badaniem urodynamicznym)".
Rada Przejrzystości pozytywnie opiniuje objęcie refundacją leczenia pęcherza neurogennego występującego między innymi w przebiegu urazów kręgosłupa, choroby Parkinsona, produktami leczniczymi, które obecnie refundowane są we wskazaniu: zespół pęcherza nadreaktywnego potwierdzony badaniem urodynamicznym.
Uzasadnienie
Leki przeciw-muskarynowe i antycholinergiczne, w tym solifenacyna i tolterodyna należą do grupy preparatów o udowodnionej naukowo skuteczności bezpieczeństwie klinicznym. Możliwość przyjmowania ich długoterminowo wpływa pozytywnie na jakość życia chorych i poprawia aktywność zawodową. W większości krajów europejskich stosowane są w ramach podstawowej opieki zdrowotnej.
