20 maja odbyło się 14 posiedzenie Rady Przejrzystości, podczas którego zostały przygotowane stanowiska w sprawie:
- zasadności zakwalifikowania jako świadczenia gwarantowanego świadczenia opieki zdrowotnej „Zastosowanie znakowanych radioizotopowo peptydów w leczeniu chorych na nieoperacyjne guzy nauroendokrynne".
Rada Przejrzystości uważa za niezasadne zakwalifikowanie świadczenia opieki zdrowotnej „Zastosowanie znakowanych radioizotopowo peptydów w leczeniu chorych na nieoperacyjne guzy neuroendokrynne" jako świadczenia gwarantowanego w zakresie ambulatoryjna opieka specjalistyczna.
Jednocześnie Rada Przejrzystości uważa za zasadne finansowanie ze środków publicznych zastosowania znakowanych radioizotopowo peptydów w leczeniu chorych na nieoperacyjne guzy neuroendokrynne u chorych z wysoką ekspresją receptora dla somatostatyny, potwierdzoną w badaniu scyntygraficznym, w ramach leczenia szpitalnego.
Uzasadnienie
Dane z piśmiennictwa (Bushnell 2003, Filice 2012) wskazują, że odpowiedź na leczenie znakowanymi radioizotopowo analogami somatostatyny w subpopulacji chorych z nieoperacyjnymi guzami neuroendokrynnymi, wykazującymi ekspresją receptora dla SST, odnotowywana jest w 30 do 70% przypadków, w znaczącym klinicznie odsetku przypadków uzyskuje się też stagnację choroby. Zdaniem Rady, w ślad za rekomendacjami PSGN, wskazaniem do leczenia znakowanymi radioizotopowo analogami SST powinna być wysoka ekspresja receptora dla SST potwierdzona w badaniu scyntygraficznym (III klasa gromadzenia, bądź klasa IV w przypadku zmian zlokalizowanych w wątrobie). W Polsce, dostępne komercyjnie SSTA są poddawane znakowaniu za pomocą nuklidów: 90Y, 177Lu w Instytucie Energii Atomowej POLATOM w Świerku. Dostępność krajowej technologii znakowania radioizotopowego przyczynia się do racjonalizacji kosztów leczenia, alternatywę stanowiłoby leczenie za granicą.
- zasadności wydawania zgód na refundację leku Pletal (cilostazol) we wskazaniach: miażdżyca zarostowa tętnic kończyn dolnych, stwardnienie tętnic kończyn dolnych i tętniaki.
Rada uważa za niezasadne wydawanie zgody na refundację produktu Pletal (cilostazol), tabletki á 100 mg nieposiadającego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej i sprowadzanego z zagranicy na warunkach i w trybie określonym w art. 4 ustawy z dnia 6 września 2001 r. - Prawo farmaceutyczne, we wskazaniu: miażdżyca zarostowa tętnic kończyn dolnych.
Uzasadnienie
Cilostazol jest wprawdzie, w porównaniu z placebo, lekiem skutecznie przedłużającym dystans chromania przestankowego spowodowanego miażdżycą zarostową tętnic kończyn dolnych, ale jego przewaga nad dostępną w Polsce, tańszą pentoksyfiliną nie została jednoznacznie potwierdzona. Zastrzeżenia budzi także niejednorodność wyników prób klinicznych i niekorzystny profil bezpieczeństwa stosowania leku.
- zasadności wydawania zgód na refundację leku Calcort (deflazacort) we wskazaniach: układowy toczeń rumieniowy; dystrofia mięśniowa.
Rada uważa za niezasadne wydawanie zgody na refundację produktu Calcort (deflazacort) tabletki á 6 mg i 30 mg we wskazaniu: układowy toczeń rumieniowaty, dystrofia mięśniowa.
Rada uważa za zasadne finansowanie produktu Calcort (deflazacort) tabletki á 6 mg i 30 mg we wskazaniu: dystrofia mięśniowa Duchenne'a, w drugiej linii sterydoterapii, przy znacznym przyroście masy ciała (powyżej 20%).
Uzasadnienie
Deflazakort (Calcort) wykazuje działanie przeciwzapalne i immunosupresyjne, jest pochodną prednizolonu. Lek, aczkolwiek stosowany w leczeniu różnych schorzeń, jest słabo zbadany klinicznie i brak jest kontrolowanych badań porównujących jego skuteczność i bezpieczeństwo w leczeniu tocznia rumieniowatego. Istnieje tylko jedno badanie sprzed 10 lat, oparte na 12 pacjentach, co nie spełnia obecnych wymagań wobec dowodów naukowych, zaś lek jest wielokrotnie droższy.
Calcort został więcej przebadany u pacjentów z dystrofią mięśniową, gdzie potwierdzono, że skutecznością w opóźnianiu choroby dorównuje prednizonowi, a w pojedynczych przypadkach (u chłopców) może mieć mniejsze działania uboczne, szczególnie jeśli chodzi o przyrost wagi.
- zasadności wydawania zgód na refundację leku Sulfadiazin (sulfadiazyna) we wskazaniu toksoplazmoza.
Rada uważa za zasadne wydawanie zgody na refundację produktu Sulfadiazin (sulfadiazinum) tabl. 500 mg, we wskazaniu: toksoplazmoza.
Uzasadnienie
Sulfadiazyna w skojarzeniu z pirymetaminą jest skuteczna w leczeniu zarówno w przypadku wrodzonej toksoplazmozy jak i toksoplazmozy nabytej o ciężkim przebiegu, np. u pacjentów z obniżoną odpornością (AIDS, immunosupresja, przewlekła kortykoterapia, wrodzone lub nabyte upośledzenie odporności). Zgodnie z wytycznymi klinicznymi terapia ciężarnych antyfoliantami (pirymetamina i sulfadiazyna) powinna być prowadzona do końca ciąży, pod ścisłym nadzorem specjalisty. Taki schemat leczenia ciężarnej i płodu zmniejsza znacząco liczbę ciężkich uszkodzeń płodu wywołanych przez Toxoplasma gondii.
- zasadności wydawania zgód na refundację leku Thybon (liotyronina) we wskazaniu: niedoczynność gruczołu tarczowego.
Rada uważa za niezasadne wydawanie zgody na refundację produktu Thybon (liothyronine), tabletki á 0,02 mg, we wskazaniu: niedoczynność gruczołu tarczowego.
Uzasadnienie
Brak dowodów uzasadniających stosowanie liothyroniny (T3) w leczeniu niedoczynności gruczołu tarczowego. Zgodnie z aktualnymi wytycznymi światowymi, lekiem z wyboru w terapii niedoczynności tarczycy jest lewoskrętna tyroksyna, której preparaty są w Polsce powszechnie dostępne i finansowane ze środków publicznych.
- zasadności wydawania zgód na refundację leków: -Idebenone (idebenonum); -Mnesis (idebenonum), we wskazaniach: ataksja Friedreicha, zespół MELAS, zespół Leigha, zespół Kearns-Sayre'a.
Rada uważa za niezasadne wydawanie zgody na refundację Idebenone (ibedenonum) tabletki á 150 mg i Mnesis (ibedenonum) tabletki á 45 mg we wskazaniach: ataksja Friedreicha, zespół MELAS, zespół Leigha, zespół Kearns-Sayre'a.
Uzasadnienie
Dostępne dowody naukowe uzasadniające stosowanie produktów leczniczych zawierających idebenonum w ataksji Friedreicha, zespole MELAS, zespole Leigha oraz zespole Kearns-Sayre'a są bardzo skromne lub zupełnie ich brak. W przypadku zespołu MELAS, zespołu Leigha i zespole Kearns-Sayre`a dostępne są jedynie opisy pojedynczych przypadków zastosowań leku. Także według opinii wielu badaczy skuteczność i bezpieczeństwo idabenonum we wnioskowanych wskazaniach powinno być przedmiotem dalszych badań.
W przypadku ataksji Friedreicha dostępne są dane świadczące o umiarkowanej skuteczności w zmniejszaniu objawów kardiologicznych (przerost mm. serca) oraz wskazujące na niewielki wpływ na funkcje neurologiczne, szczególnie w populacji osób młodszych. Jednakże pozycja idabenonum w leczeniu ataksji Friedreicha w związku z brakiem dowodów na skuteczność leku pochodzących z badań wysokiej jakości pozostaje nieustalona. Warty jest także zauważenia fakt, że w związku z brakiem odpowiednich dowodów na skuteczność kliniczną, na terenie Kanady jego zastosowanie w chorobie Friedreicha zostało zawieszone.
