25 lutego odbyło się 6 posiedzenie Rady Przejrzystości, podczas którego zostały przygotowane stanowiska w sprawie:
• oceny leku: Egiramlon (ramiprilum + amlodipinum) we wskazaniu: nadciśnienie tętnicze.
Rada uważa za zasadne finansowanie leku Egiramlon (ramipryl + amlodypina) we wskazaniu: nadciśnienie tętnicze, z poziomem odpłatności 30%, w ramach odrębnej grupy limitowej, pod warunkiem, że cena preparatu złożonego nie będzie wyższa niż suma najniższych cen składników.
Uzasadnienie
Stosowanie tego złożonego preparatu zgodne jest aktualnymi eksperckimi zaleceniami. Jego przydatność potwierdzają minimalne wymagane wyniki badań ocenianej interwencji i komparatorów. Wobec nieprzekonywujących analiz ekonomicznych Rada proponuje 30% odpłatność, jaką mają aktualnie preparaty amlodypiny.
• zasadności zakwalifikowania świadczenia opieki zdrowotnej „Hipotermia w leczeniu encefalopatii noworodków" jako świadczenia gwarantowanego.
Rada uważa za zasadne zakwalifikowanie świadczenia opieki zdrowotnej „Hipotermia w leczeniu encefalopatii noworodków", jako świadczenia gwarantowanego rozliczanego jako świadczenie do sumowania, pod warunkiem dokonania jego wyceny.
Uzasadnienie
Hipotermia indukowana nie później niż w ciągu pierwszych 6 godzin od urodzenia jest metodą o potwierdzonej dowodami naukowymi skuteczności w leczeniu umiarkowanej do ciężkiej encefalopatii niedotlenieniowo-niedokrwiennej noworodków i, w porównaniu z leczeniem standardowym, istotnie zmniejsza ryzyko zgonu, nie zwiększając ryzyka ciężkiej niepełnosprawności neurorozwojowej, także w obserwacji długoterminowej. Nie istnieje technologia alternatywna o porównywalnej skuteczności. Rada sugeruje objęcie świadczeniem noworodki z umiarkowaną lub ciężką encefalopatią ≥35 tygodnia ciąży. Leczenie, w odpowiednio wyposażonej sieci ośrodków referencyjnych, zapewniającej dostępność świadczenia we właściwym czasie we wszystkich regionach geograficznych kraju, powinno być zgodne z protokołami stosowanymi w randomizowanych badaniach klinicznych.
• oceny leku Levact (bendamustinum hydrochloridum) we wskazaniu: leczenie chłoniaków nieziarniczych o powolnym przebiegu opornych na rytuksymab (ICD-10 C82, C85, C88.0),
Rada uważa za zasadne finansowanie produktu leczniczego: Levact (bendamustinum hydrochloridum), proszek do sporządzenia koncentratu roztworu do infuzji, 5 fiolek po 25 mg (kod EAN 5909990802210) w ramach programu lekowego „Leczenie bendamustyną chłoniaków nieziarniczych
o powolnym przebiegu opornych na rytuksymab (ICD-10 C 82, C 85, C 88.0)", wydawanego pacjentom bezpłatnie, w ramach odrębnej grupy limitowej. Rada uważa za zasadne ustalenie mechanizmu podziału ryzyka bardziej opłacalnego dla płatnika publicznego.
Uzasadnienie
Leczenie bendamustyną chłoniaków nieziarniczych o powolnym przebiegu (indolentnych) jest jedną z wielu opcji terapeutycznych u chorych z opornością na rytuksymab w wymienionych grupach wskazań. Chłoniaki nieziarnicze tego typu są bardzo zróżnicowane pod względem morfologicznym i etiopatogenetycznym, a także z punktu widzenia szerokiego zakresu możliwych objawów klinicznych oraz indywidualnego profilu przebiegu choroby. Z patofizjologicznego punktu widzenia, biorąc pod uwagę mechanizm działania leku, bendamustyna może być lekiem skutecznym w wybranych przypadkach opornych na rytuksymab
w leczeniu nieziarniczych chłoniaków indolentnych. Mimo braku odpowiedniej jakości wyników badań nad różnymi aspektami terapeutycznego stosowania bendamustyny, co stanowiło trudność w przeprowadzeniu wiarygodnej analizy tego zagadnienia zarówno dla wnioskodawcy jak i dla AOTM, w dostępnych opracowaniach zwraca uwagę wysoki ORR [74-91%], w którego ramach CR/CRu sięgał nawet 67,4%. W części badań roczny PFS wystąpił nawet u 70,7% chorych. W innych opracowaniach brak jest wiarygodnych informacji dotyczących PFS. Cały czas należy pamiętać jednak, że stosowanie bendamustyny dotyczy wąskiej, wyselekcjonowanej grupy chorych, u których zawiodły inne komparatory lub istnieją przeciwwskazania kliniczne do ich stosowania. Powoduje to bardzo małą niekiedy liczebność analizowanych grup pacjentów, przy znacznym zróżnicowaniu ich historii choroby. Wydaje się zatem, że decyzja o zastosowaniu bendamustyny, musi być pozostawiona do decyzji lekarzy prowadzących chorego, ze zwróceniem uwagi na konieczność dobrego nadzoru merytorycznego nad tego typu działaniami ze strony konsultantów w dziedzinie hematologii i/lub onkologii klinicznej oraz ze strony płatnika świadczeń. Może to sprzyjać także dalszemu gromadzeniu wiarygodnych danych klinicznych w tym zakresie.
Analiza ekonomiczna w oparciu o walidację zewnętrzną modelu nie była możliwa ze względu na brak danych porównawczych w zakresie kosztów stosowania bendamustyny i jej komparatorów. Jednocześnie ze względu na trudności z oszacowaniem populacji docelowej, prawdopodobnie nie przekraczającej kilkudziesięciu pacjentów rocznie (różnią się w pod tym względem nawet eksperci), określenie kosztów finansowania programu z perspektywy płatnika może być jedynie szacunkowe, a wątpliwości w tym zakresie nie wyjaśniają dane NFZ dotyczące populacji chorych leczonych bendamustyną w ramach programu lekowego chemioterapii niestandardowej. Biorąc jednak pod uwagę koszt jednostkowy leczenia, nawet przy wątpliwościach dotyczących liczby od 6 do 8 cykli podawania leku i mimo wniosku, że wprowadzenie opiniowanego programu lekowego spowoduje wzrost całkowitych wydatków z perspektywy NFZ, to będą to kwoty bez istotnego znaczenia dla budżetu płatnika. Dodatkowym argumentem przemawiającym za finansowaniem programu są proponowane przez wnioskodawcę rozwiązania wynikające z analizy racjonalizacyjnej.
Wątpliwości dotyczące zasad ustalenia zryczałtowanej w skali roku kwoty za badania diagnostyczne i monitorowanie leczenia mogą sprzyjać rozwiązaniu zaproponowanemu przez wnioskodawcę, aby stawka ta została wyznaczona na poziomie stawki przyjętej w programie lekowym „Leczenie chłoniaków złośliwych (ICD-10 C82, C83)". Założenie a priori, że koszty te dla bendamustyny mają być wyższe nie znajduje uzasadnienia wobec ogromnego zróżnicowania przebiegu choroby między poszczególnymi chorymi, a powinny być one zweryfikowane w oparciu o doświadczenia wynikające z programu chemioterapii niestandardowej.
W podsumowaniu można zatem stwierdzić, że wymieniony we wniosku program lekowy powinien być finansowany ze środków publicznych pomimo poniesienia dodatkowych kosztów z budżetu płatnika publicznego.
• zasadności usunięcia z wykazu świadczeń gwarantowanych albo zmiany sposobu lub poziomu finansowania świadczeń gwarantowanych:
- „Podanie azacytydyny w leczeniu pacjentów dorosłych, niekwalifikujących się do przeszczepu krwiotwórczych komórek macierzystych, z zespołami mielodysplastycznymi (ang. Myelodysplastic syndromes, MDS) o pośrednim-2 i wysokim ryzyku, zgodnie z Międzynarodowym Punktowym Systemem Rokowniczym (ang. International PrognosticScoring System, IPSS)",
- „Podanie azacytydyny w leczeniu pacjentów dorosłych, niekwalifikujących się do przeszczepu krwiotwórczych komórek macierzystych, z przewlekłą białaczką mielomonocytową (ang. chronic myelomonocytic leukaemia, CMML) z 10-29% blastów w szpiku, bez choroby mieloproliferacyjnej",
- „Podanie azacytydyny w leczeniu pacjentów dorosłych, niekwalifikujących się do przeszczepu krwiotwórczych komórek macierzystych, z ostrą białaczką szpikowa (ang. acute myeloid leukaemia, AML) z 20-30% blastów i wieloliniową dysplazją, zgodnie z klasyfikacją Światowej Organizacji Zdrowia (WHO)"
Rada Przejrzystości uznaje za niezasadne usunięcie z wykazu świadczeń gwarantowanych, realizowanych w ramach programu chemioterapii niestandardowej świadczenia: podanie azacytydyny w leczeniu pacjentów dorosłych, niekwalifikujących się do przeszczepu krwiotwórczych komórek macierzystych z:
a) zespołami mielodysplastycznymi (ang. myelodysplastic syndromes, MDS) o pośrednim-2 i wysokim ryzyku, zgodnie z Międzynarodowym Punktowym Systemem Rokowniczym (ang. International Prognostic Scoring System, IPSS),
b) przewlekłą białaczką mielomonocytową (ang. chronic myelomonocytic leukaemia, CMML) z 10-29% blastów w szpiku, bez choroby mieloproliferacyjnej,
c) ostrą białaczką szpikową (ang. acute myeloid leukaemia, AML) z 20-30% blastów i wieloliniową dysplazją, zgodnie z klasyfikacją Światowej Organizacji Zdrowia (WHO).
Azacytydyna powinna być umieszczona w katalogu substancji czynnych stosowanych w chemioterapii i wydawana bezpłatnie dla pacjenta, pod warunkiem obniżenia ceny leku do poniżej progu efektywności kosztowej.
Uzasadnienie
Azacytydyna (Vidaza) wykazuje skuteczność kliniczną w ww wskazaniach, w zakresie całkowitej, częściowej lub hematologicznej odpowiedzi na leczenie oraz istotnie wydłuża przeżycie w pierwszych dwóch wskazaniach. Warunkiem refundacji leku powinno być obniżenie jego ceny do poniżej progu opłacalności, wykazanego w analizie efektywności kosztowej.
- „Podanie lenalidomidu w skojarzeniu z deksametazonem w leczeniu dorosłych pacjentów ze szpiczakiem mnogim, u których stosowano uprzednio co najmniej jeden schemat leczenia".
Rada Przejrzystości uważa za niezasadne usunięcie z wykazu świadczeń gwarantowanych świadczenia „podanie lenalidomidu w skojarzeniu z deksametazonem w leczeniu dorosłych pacjentów ze szpiczakiem mnogim" realizowanego w ramach terapeutycznego programu zdrowotnego chemioterapii niestandardowej pod warunkiem obniżenia ceny preparatu do poziomu efektywności kosztowej.
Uzasadnienie
Szpiczak mnogi jest chorobą przewlekłą, z powtarzającymi się nawrotami. Uzyskanie kolejnej remisji jest możliwe dzięki lekom o mechanizmie działania innym niż poprzednio stosowane. Warunek ten spełnia Lenalidomid w skojarzeniu z dexametazonem. Tego rodzaju terapia wydłuża okres między remisjami oraz czas przeżycia, wyróżniając się nadto brakiem działania neurotoksycznego, spotykanego po innych lekach stosowanych w leczeniu szpiczaka mnogiego. Koszt leczenia jest bardzo wysoki i przekracza ustawowy próg opłacalności.
Rada Przejrzystości uważa za zasadne finansowanie ze środków publicznych, po obniżeniu kosztów terapii poniżej ustawowego progu opłacalności, świadczenia gwarantowanego realizowanego w ramach terapeutycznych programów zdrowotnych: podanie lenalidomidu w skojarzeniu z deksametazonem w leczeniu dorosłych pacjentów ze szpiczakiem mnogim, u których po stosowanym uprzednio co najmniej jednym schemacie leczenia nie uzyskano powodzenia lub wystąpiły objawy nietolerancji.
