4 lutego odbyło się 4 posiedzenie Rady Przejrzystości, podczas którego zostały przygotowane stanowiska w sprawie:
- zasadności wydawania zgody na refundację produktu leczniczego: Disulone (dapsonum) we wskazaniach: choroba Duhringa,
Rada uważa za zasadne wydanie zgody na refundację leku Disulone (dapsone) we wskazaniu: leczenie choroby Duhringa.
Uzasadnienie:
Według dowodów naukowych o dość niskiej jakości, Disulone (dapsone) jest skuteczną opcją terapeutyczną w kontroli objawów Choroby Duhringa, a odpowiedź na leczenie pojawia się szybko. Stosowanie dapsonu powinno się ograniczać do szybkiego uzyskania poprawy i podtrzymania efektu, do czasu osiągnięcia pełnej skuteczności diety.
- zasadności wydawania zgody na refundację produktu leczniczego: Disulone (dapsonum) we wskazaniach pemfigoid oczny,
Rada uważa za zasadne wydawanie zgody na refundację Disulone (dapsone) we wskazaniu: leczenie pemfigoidu ocznego.
Uzasadnienie:
Pemfigoid oczny jest bardzo ciężką i bardzo trudną w leczeniu chorobą, prowadzącą do niepełnosprawności. Dowody o dość niskiej jakości sugerują, że dapsone jest jednym z nielicznych leków, który może być skuteczny w leczeniu tej choroby.
- zasadności wydawania zgody na refundację produktu leczniczego: Plaquenil (hydroxychloroqulne) we wskazaniach układowy toczeń rumieniowaty,
Rada Przejrzystości uważa za zasadne wydawanie zgód na refundację produktu leczniczego Plaquenil (siarczan hydroksychlorochiny) we wskazaniu: toczeń rumieniowaty układowy.
Uzasadnienie:
Dostępne dane z badań klinicznych wykazują, że Plaquenil stanowi aktualnie rekomendowaną opcję leczenia tocznia rumieniowatego układowego, zalecaną przez kompetentne, międzynarodowe organizacje i towarzystwa medyczne.
- zasadności wydawania zgody na refundację produktu leczniczego: Plaquenil (hydroxychloroqulne) we wskazaniach twardzina układowa,
Rada Przejrzystości uważa za niezasadne wydawanie zgód na refundację produktu leczniczego Plaquenil (siarczan hydroksychlorochiny) we wskazaniu: twardzina układowa.
Uzasadnienie:
Nie istnieją przekonujące dowody naukowe na skuteczność kliniczną Plaquenilu w leczeniu twardziny układowej.
- zasadności wydawania zgody na refundację produktu leczniczego: Plaquenil (hydroxychloroqulne) we wskazaniach zespół Sjögrena,
Rada Przejrzystości uważa za niezasadne wydawanie zgód na refundację produktu leczniczego Plaquenil (siarczan hydroksychlorochiny) we wskazaniu: zespół Sjögrena.
Uzasadnienie:
Nie istnieją przekonujące dowody naukowe na skuteczność kliniczną Plaquenilu w leczeniu zespołu Sjögrena.
- zasadności wydawania zgody na refundację produktu leczniczego: Plaquenil (hydroxychloroqulne) we wskazaniach reumatoidalne zapalenie stawów.
Rada Przejrzystości uważa za niezasadne wydawanie zgód na refundację produktu leczniczego Plaquenil (siarczan hydroksychlorochiny) we wskazaniu: reumatoidalne zapalenie stawów.
Uzasadnienie:
Nie istnieją przekonujące dowody naukowe na skuteczność kliniczną Plaquenilu w leczeniu reumatoidalnego zapalenia stawów.
- zasadności wydawania zgody na refundację produktu leczniczego: Meladinine 0,3% (methoxsalenum) we wskazaniach łuszczyca w trakcie naświetleń metodą PUVA,
Rada uważa za zasadne wydanie zgody na refundację Meladinine (methoxsalenum) we wskazaniu: leczenie łuszczycy w trakcie naświetlań metodą PUVA.
Uzasadnienie:
Meladinine jest standardowym psolarenem przy naświetlaniu PUVA. Stosowana doustnie jest często źle tolerowana przez pacjentów. Ogranicza to znacznej grupie pacjentów dostęp do terapii PUVA. Zastosowanie ww. produktu leczniczego w postaci płynu stosowanego miejscowo, zamiast podawanego doustnie, może znacząco zmniejszyć liczbę działań niepożądanych, przy podobnym efekcie terapeutycznym.
- zasadności wydawania zgody na refundację produktu leczniczego: Meladinine 0,3% (methoxsalenum) we wskazaniach łuszczyca krostkowa dłoni i stóp.
Rada uważa za zasadne wydanie zgody na refundację Meladinine (methoxsalenum) we wskazaniu: leczenie łuszczycy krostkowej dłoni i stóp.
Uzasadnienie:
Meladinine jest standardowym psolarenem przy naświetlaniu PUVA. Stosowana doustnie jest często źle tolerowana przez pacjentów. Ogranicza to znacznej grupie pacjentów dostęp do terapii PUVA. Zastosowanie ww. produktu leczniczego w postaci płynu stosowanego miejscowo, zamiast podawanego doustnie, może znacząco zmniejszyć liczbę działań niepożądanych, przy podobnym efekcie terapeutycznym.
- zasadności wydawania zgody na refundację produktu leczniczego: Cortef (hydrocortisonum) we wskazaniach wrodzony przerost nadnerczy z utratą soli,
Rada uważa za zasadne refundowanie ze środków publicznych produktu leczniczego Cortef (hydrokortyzon) tabl. 10 mg, we wskazaniu: leczenie wrodzonego przerostu nadnerczy z utratą soli.
Uzasadnienie:
Jest to lek standardowy i ratujący życie w ww. chorobie. Dzieci z wrodzonym przerostem nadnerczy z utratą soli powinny w okresie wzrastania otrzymywać leczenie substytucyjne w postaci najmniejszych dawek hydrokortyzonu, powtarzanych dwu lub trzykrotnie w ciągu doby, naśladując w ten sposób naturalny cykl wydzielania hormonów kory nadnerczy. W Polsce dostępne są jedynie tabl. 20 mg hydrokortyzonu, co u dzieci bardzo utrudnia właściwe dawkowanie.
- zasadności wydawania zgody na refundację produktu leczniczego: Cortef (hydrocortisonum) we wskazaniach wielohormonalna niedoczynność przysadki.
Rada uważa za zasadne refundowanie ze środków publicznych produktu leczniczego Cortef (hydrokortyzon) tabl.10 mg, we wskazaniu: leczenie wielohormonalnej niedoczynności przysadki.
Uzasadnienie:
Dzieci z wrodzonym przerostem nadnerczy z utratą soli oraz z wielohormonalną niedoczynnością przysadki powinny w okresie wzrastania otrzymywać leczenie substytucyjne w postaci najmniejszych dawek hydrokortyzonu, powtarzanych dwu lub trzykrotnie w ciągu doby, naśladując w ten sposób naturalny cykl wydzielania hormonów kory nadnerczy. W Polsce dostępne są jedynie tabl. 20 mg hydrokortyzonu, co u dzieci bardzo utrudnia właściwe dawkowanie.
- zasadności wydawania zgody na refundację produktu leczniczego: Vercyte (pipobroman) we wskazaniu: czerwienica prawdziwa
Rada Przejrzystości uznaje za zasadne finansowanie ze środków publicznych produktu leczniczego Vercyte (pipobroman) we wskazaniu leczenie czerwienicy prawdziwej.
Uzasadnienie:
Pipobroman jest lekiem stosowanym w kolejnych cyklach leczenia po nieskutecznych upustach krwi, terapii hydroxymocznikiem, interferonem alpha lub w przypadkach przeciwwskazań do takiego leczenia.
- zasadności wydawania zgody na refundację produktu leczniczego: Tambocor (flecainidum) we wskazaniu: napadowe migotanie przedsionków.
Rada Przejrzystości uważa za zasadne wydawanie zgody na refundację produktu leczniczego Tambocor (flecainidum) we wskazaniu: leczenie napadowego migotania przedsionków.
Uzasadnienie:
Lek Tambocor jest od wielu lat stosowanym w Europie skutecznym i bezpiecznym preparatem przeciwarytmicznym, niezarejestrowanym w Polsce. Jest stosowany jako jeden z leków pierwszego rzutu w zapobieganiu nawrotom migotania przedsionków u pacjentów bez organicznej choroby serca. W kraju sprowadzany w imporcie docelowym z reguły dla pacjentów nie tolerujących innych, podobnych mu leków.
Jak również zostały przygotowane opinie na temat:
- finansowania ze środków publicznych, stosowanych off-label, leków: tioguaninum, budesonidum, mesalazinum, sulfosalazinum, azithromycinum, dalteparinum natricum, enoxaparinum natricum, nadroparinum calcium, methotrexatum.
Rada Przejrzystości wyraża pozytywną opinię w sprawie objęcia refundacją we wnioskowanych wskazaniach pozarejestracyjnych następujących leków:
Uzasadnienie:
Są to leki, których zastosowanie w ww. wskazaniach jest uzasadnione dowodami naukowymi, zaleceniami międzynarodowych towarzystw naukowych lub praktyką kliniczną.
- zakresu programu lekowego „Leczenie choroby Gaucher'a".
Rada Przejrzystości opiniuje pozytywnie zakres programu lekowego „Leczenie choroby Gauchera" (ICD-10 E 75) , realizowanego dotychczas w oparciu o zapisy Rozporządzenia Ministra Zdrowia z dnia 30 sierpnia 2009 w sprawie świadczeń gwarantowanych z zakresu programów zdrowotnych (Dz. U. 2009, 140, 1148, z późn. zmianami; pozycja 15 załącznika do Rozporządzenia), z modyfikacjami, poprawkami i uzupełnieniami programu uwzględnionymi w załączniku do pisma MZ-PLA-460-12499-491/LP, w odpowiedzi na propozycje zgłoszone przez Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich, stanowiącym jednocześnie Załącznik B.23 do Obwieszczenia Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia 2012 w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. Urz. Ministra Zdrowia, poz. 103), które weszło w życie 01 stycznia 2013, poza koniecznością wykonania badań genetycznych. Rada zwraca jednocześnie uwagę, że jeśli w nazwie programu ma być używany kod ICD-10 dla choroby Gauchera to powinien być to kod E 75.2 lub wręcz E 75.220 (ILDS), celem odróżnienia od wielu innych chorób spichrzeniowych wymienionych pod wspólnym kodem E 75, a nie objętych programem lekowym.
Uzasadnienie:
Program lekowy „Leczenie choroby Gauchera" (ICD-10 E 75), oparty jest o stosowanie enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) z użyciem imiglucerazy (Cerezyme), w grupie kilkudziesięciu chorych, spełniających kliniczne i diagnostyczne kryteria włączenia do terapii, określone w opisie programu. Podstawową zmianą w proponowanym zapisie programu jest poszerzenie zakresu stosowanych dawek imiglucerazy od 15 do 60 U/kg m.c. z dotychczasowego zakresu 30 - 60 U/kg m. c., z jednoczesnym odejściem od sztywnego zapisu 2 tygodni między kolejnymi podaniami leku i propozycją wprowadzenia ruchomego przedziału czasowego 14 ± 3 dni. Możliwość stosowania dawek od 15 U/kg m. c. jest zgodna z aktualną charakterystyką produktu oraz rekomendacjami Europejskiej Agencji ds. Leków (EMA; European Medicines Agency; Updated temporary treatment recommendations for Cerezyme; Doc. Ref. EMEA/665112/2009 z 22 października 2009).
W cytowanym dokumencie określono grupy chorych, u których mogą lub powinny być zalecane dawki w przedziale 15 - 30 U/kg m.c. lub też wskazane jest leczenie alternatywne. W rekomendacjach tych podkreśla się jednak, że niskie dawki nie powinny być stosowane w przypadkach zmian w obrębie układu kostnego.
Wprowadzenie przedziału czasowego 14 ± 3 dni między kolejnymi etapami kuracji pozwoli na uniknięcie sytuacji konfliktowych między świadczeniodawcami a płatnikiem świadczeń, w sytuacjach losowych, niezawinionych przez świadczeniodawców. Rekomendacje EMA także uwzględniają możliwość stosowania niższych dawek leku lub dłuższych przerw między kolejnymi etapami kuracji, zależnie od indywidualnej oceny sytuacji klinicznej pacjenta.
W projekcie programu wprowadzono precyzyjniejsze, w porównaniu do poprzednich, kryteria włączenia i wyłączenia świadczeniobiorcy (pacjenta) oraz przekazano decyzję o przedłużeniu leczenia do kompetencji Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich.
Zmodyfikowano również listę badań diagnostycznych, wykonywanych w ramach programu, w celu kwalifikacji pacjenta do leczenia oraz celem monitorowania przebiegu terapii.
Rada uważa, że badanie molekularne powinno być obligatoryjne w każdym przypadku choroby Gauchera. Jest to badanie jednorazowe, a jego koszt wynosi 2-5 ‰ (!) uśrednionych rocznych kosztów leczenia pacjenta.
Zmiany w zakresie programu leczenia choroby Gauchera nie powinny generować wzrostu kosztów realizacji programu.
