28 stycznia odbyło się 3 posiedzenie Rady Przejrzystości, podczas którego zostały przygotowane stanowiska w sprawie:
- oceny leku Myozyme (alglukozydaza alfa) we wskazaniu: leczenie choroby Pompego (ICD-10 E 74.0).
Rada uważa za niezasadne finansowanie ze środków publicznych produktu leczniczego Myozyme (alglukozydaza alfa) dla pacjentów z postacią późną choroby Pompego, w ramach programu lekowego: „Leczenie Choroby Pompego".
Uzasadnienie:
Produkt leczniczy Myozyme (alglukozydaza alfa) jest jedynym lekiem rekomendowanym w leczeniu choroby Pompego - genetycznej, bardzo rzadkiej postępującej miopatii metabolicznej. Jednak lek jest niezwykle kosztowny i wymaga stosowania u pacjenta przez wiele lat, stąd z powodu wartości wskaźników efektywności/użyteczności kosztowej powyżej przyjętego w Polsce progu opłacalności należy uznać terapię alglukozydazą alfa za kosztowo nieefektywną. Brak jest wysokiej jakości dowodów naukowych, które wskazywałyby na wpływ wnioskowanej interwencji na długość i jakość życia pacjentów. Należy zaznaczyć, że lek ten jest dostępny i stosowany w ramach programu zdrowotnego dla kilkunastu pacjentów leczonych szpitalnie ze wczesną postacią choroby.
- oceny leku Ruconest (konestat alfa) we wskazaniu: leczenie ostrego dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (ICD-10 D84.1) konestatem alfa (Ruconest).
Rada uważa za niezasadne finansowanie ze środków publicznych produktu leczniczego Ruconest (konestat alfa) we wskazaniach określonych w projekcie programu lekowego „Leczenie ostrego dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego".
Jednocześnie Rada uważa za zasadne finansowanie ze środków publicznych produktu leczniczego Ruconest (konestat alfa) we wskazaniu: przerwanie ostrego, zagrażającego życiu ataku dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego, obejmującego gardło, krtań lub jamę brzuszną; w ramach wykazu leków refundowanych.
Uzasadnienie:
Jest to rekombinowany, króliczy inhibitor esterazy C1, szybko przerywający ostre napady u chorych
z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym, po podaniu dożylnym. Lek jest tańszą i bezpieczniejszą alternatywą dla stosowanego obecnie preparatu ludzkiego o podobnym działaniu, który potencjalnie może przenosić wirusy i priony. U uczulonych na białko królika (ok. 5% populacji), należy stosować preparat innego pochodzenia. W przypadkach opornych, stosuje się inhibitor kalikreiny lub bloker receptora bradykininy. Rada uważa, że w tych wskazaniach program lekowy jest zbyt trudny do realizacji.
- oceny leku Enbrel (etanercept) we wskazaniu: leczenie ciężkiej łuszczycy plackowatej
Rada uważa za niezasadne finansowanie leku Enbrel (etanercept) w ramach wnioskowanego programu lekowego.
Rada uważa za zasadne finansowanie leku Enbrel (etanercept) pod warunkiem, że będzie ono miało miejsce w ramach istniejącego programu lekowego "Leczenie ciężkiej postaci łuszczycy plackowatej ", a lek Enbrel będzie wydawany pacjentom bezpłatnie. Rada uważa za konieczne doprecyzowanie kryteriów kwalifikacji pacjentów do ww. programu oraz monitorowania.
Uzasadnienie:
W przypadkach ciężkiej łuszczycy opornej na leczenie standardowe skuteczność terapii biologicznych z zastosowaniem inhibitorów TNF alfa jest udowodniona. Rekomendacje z ostatnich lat (2010-2012 r.) odnoszące się do populacji dorosłych stawiają jednak na równi terapie biologiczne z zastosowaniem adalimumabu, etanerceptu, infliksymabu oraz ustekinumabu. Z tego względu postulat wnioskodawcy o utworzenie programu lekowego dla leczenia ciężkiej łuszczycy wyłącznie lekiem Enbrel (etanercept) nie jest zasadny. Program lekowy powinien obejmować leczenie ciężkiej, opornej na leczenie standardowe łuszczycy lekami biologicznymi.
- oceny leku Humira (adalimumab) we wskazaniu: leczenie ciężkiej łuszczycy plackowatej ICD 10: L 40.0.
Rada uważa za niezasadne finansowanie leku Humira (adalimumab) w ramach wnioskowanego programu lekowego.
Rada uważa za zasadne finansowanie leku Humira (adalimumab) pod warunkiem, że będzie ono miało miejsce w ramach istniejącego programu lekowego "Leczenie ciężkiej postaci łuszczycy plackowatej (ICD10: L40.0)", a lek Humira będzie wydawany pacjentom bezpłatnie. Rada uważa za konieczne doprecyzowanie kryteriów kwalifikacji pacjentów do ww. programu oraz monitorowania.
Uzasadnienie:
W przypadkach ciężkiej łuszczycy opornej na leczenie standardowe skuteczność terapii biologicznych z zastosowaniem inhibitorów TNF alfa jest udowodniona. Rekomendacje z ostatnich lat (2010-2012 r.) odnoszące się do populacji dorosłych stawiają jednak na równi terapie biologiczne z zastosowaniem adalimumabu, etanerceptu, infliksymabu oraz ustekinumabu. Z tego względu postulat wnioskodawcy o utworzenie programu lekowego dla leczenia ciężkiej łuszczycy wyłącznie lekiem Humira (adalimumab)nie jest zasadny. Program lekowy powinien obejmować leczenie ciężkiej, opornej na leczenie standardowe łuszczycy lekami biologicznymi.
- zasadności zakwalifikowania jako świadczenia gwarantowanego świadczenia opieki zdrowotnej „Przeznaczyniowe zamknięcie uszka lewego przedsionka w leczeniu migotania przedsionków".
Rada Przejrzystości uważa za niezasadne zakwalifikowanie świadczenia opieki zdrowotnej „Przeznaczyniowe zamknięcie uszka lewego przedsionka w leczeniu migotania przedsionków" jako świadczenia gwarantowanego we wszystkich proponowanych wskazaniach.
Rada Przejrzystości uważa za zasadne finansowanie zamykanie uszka w zakresie leczenia szpitalnego, w grupie chorych z migotaniem przedsionków i dużym ryzykiem udaru mózgowego mających przeciwwskazania do leczenia antagonistami witaminy K lub z poważnym krwawieniem w trakcie takiego leczenia. Rada uważa, podobnie jak NICE i FDA za stosowne stworzenie prospektywnego rejestru leczonych tą technologią chorych i rewizję rekomendacji po dwóch latach obserwacji.
Jednocześnie Rada uważa za niezasadne finansowanie zamykania uszka u pacjentów, u których leczenie przeciwkrzepliwe jest nieskuteczne lub którzy nie są w stanie skutecznie kontrolować takiego leczenia.
Uzasadnienie:
„Przeznaczyniowe zamknięcie uszka lewego przedsionka jest jedyną technologią medyczną prewencji niedokrwiennego udaru mózgu i innych powikłań zatorowych u chorych dużego ryzyka, którzy nie mogą być leczeni antagonistami witaminy K.
Technologia ta jest już szeroko stosowana na świecie i rekomendowana m.in. przez ESC i NICE.
Z uwagi na duże koszty leczenia udaru mózgowego wydaje się być efektywna kosztowo.
