26 listopada odbyło się 32 posiedzenie Rady Przejrzystości, podczas którego zostały przygotowane stanowiska w sprawie:
- w sprawie oceny leku Zavesca (miglustat) we wskazaniu: Leczenie postępujących objawów neurologicznych u pacjentów dorosłych oraz u dzieci z chorobą Niemanna-Picka typu C (program lekowy).
Rada uważa za niezasadne finansowanie produktu leczniczego Zavesca (miglustat) we wskazaniu: leczenie postępujących objawów neurologicznych u pacjentów dorosłych oraz u dzieci z chorobą Niemanna-Picka typu C.
Uzasadnienie
Przy wysokiej cenie terapii efekty kliniczne miglustatu wydają się wątpliwe. W jedynym badaniu RCT oceniano następujące punkty końcowe: poziomy ruch sakadowy gałek ocznych (HSEM) (pierwszorzędowy; poprawa istotna statystycznie - i.s.), problemy z połykaniem (poprawa i.s.), ostrość słuchu (niepogorszenie), wskaźnik (upośledzenia) poruszania się (SAI), zmiana ≥2 punkty w skali MMSE (krótka skala oceny stanu psychicznego, mini-mental status examination) oceniającej funkcje poznawcze (brak danych o i.s.). Mierniki te wydają się drugorzędowe w stosunku do jakości życia.
- w sprawie oceny leku: Levact (bendamustinum hydrochloridum) we wskazaniu: leczenie przewlekłej białaczki limfocytowej (CLL) (chemioterapia).
Rada uważa za zasadne finansowanie leku Levact (bendamustinum hydrochloridum) (kod EAN 5909990802210) we wskazaniu: leczenie przewlekłej białaczki limfocytowej (CLL) w ramach katalogu substancji czynnych stosowanych w chemoterapii w oddzielnej grupie limitowej. Rada uznaje przedstawiony instrument podziału ryzyka za niewystarczający.
Uzasadnienie
Korzyść kliniczna ze stosowania bendamustyny w leczeniu pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową jest istotna (w porównaniu z terapią chlorambucylem, stanowiącą standard u chorych, u których nie należy stosować fludarabiny) i została wiarygodnie udokumentowana, a stosunek efektów zdrowotnych do ryzyka - korzystny. Na podstawie dostępnych danych uznano, że finansowanie bendamustyny w ocenianym wskazaniu jest efektywne kosztowo i lek ten powinien być finansowany ze środków publicznych pomimo konieczności poniesienia dodatkowych kosztów z budżetu płatnika publicznego. Konieczność bardziej radykalnego instrumentu podziału ryzyka wynika z przewidywanego przejęcia przez lek przeważającej części rynku.
- w sprawie oceny leku: Zelboraf (wemurafenib) we wskazaniu: leczenie chorych na czerniaki (program lekowy)
Rada uznaje za zasadne finansowanie leku Zelboraf (wemurafenib) w I i II linii leczenia w ramach programu lekowego "Leczenie chorych na czerniaki" w treści dołączonej do wniosku, w odrębnej grupie limitowej pod warunkiem uzyskania kosztów leczenia tym lekiem na poziomie obecnie finansowanych w programach lekowych innowacyjnych terapii onkologicznych. Rada nie akceptuje dołączonego RSS uznając go za niewystarczający.
Uzasadnienie
Opiniowana technologia jest opcją terapeutyczną dla dobrze wyselekcjonowanej i opisanej grupy chorych z zaawansowanym lub rozsianym czerniakiem, dla której w badaniach klinicznych udokumentowano istotne statystycznie wydłużenie przeżycia całkowitego przy akceptowanym profilu bezpieczeństwa. Jednocześnie należy zauważyć, że brak badań jakości życia u chorych leczonych wnioskowaną technologią lekową powoduje, że wyliczenia wskaźników QALY mogą być obarczone dużym błędem. Dlatego też warunkiem wejścia wnioskowanej technologii do finansowania powinno być uzyskanie w drodze negocjacji kosztu wnioskowanej terapii na poziomie obecnie finansowanych ze środków publicznych innowacyjnych terapii onkologicznych.
