17 września odbyło się 23 posiedzenie Rady Przejrzystości, podczas którego zostały przygotowane stanowiska w sprawie:
• oceny leku Exjade (deferazyroks) we wskazaniu: leczenie doustne stanów nadmiaru żelaza w organizmie (program lekowy)
Rada Przejrzystości uważa za uzasadnione objęcie refundacją leku Exjade (Exjade, deferazyroks, tabletki do sporządzania zawiesiny doustnej, 500 mg, 28 tabletek, kod EAN 5909990613045; Exjade, deferazyroks, tabletki do sporządzania zawiesiny doustnej, 250 mg, 28 tabletek, kod EAN 5909990613021) we wskazaniu: leczenie doustne stanów nadmiaru żelaza w organizmie, bezpłatnie dla pacjenta, w ramach oddzielnej grupy limitowej, w ramach programu lekowego. Rada stwierdza ponadto na podstawie przeprowadzonych analiz, że terapia deferazyroksem przy podanej we wniosku refundacyjnym cenie zbytu netto preparatu w wymienionych dawkach i wielkości opakowań, jest terapią kosztowo efektywną w porównaniu z terapią deferoksaminą z tych samych wskazań. Rada akceptuje proponowany instrument podziału ryzyka. Przedstawiony program wymaga dopracowania m.in. poprzez powołanie zespołu koordynującego i uwzględnienie wskazania Z94.8.
Stanowisko Rady dotyczy rozpoznania E83.1 „zaburzenie przemiany żelaza" z pominięciem w określeniu populacji docelowej wskazania Z94.8 „transplantacja innego narządu lub tkanki".
Uzasadnienie
Stanowisko Rady Przejrzystości jest podyktowane możliwością doustnego stosowania deferazyroksu, co ma szczególne znaczenie w populacji pediatrycznej.
Poprzez mniej uciążliwy sposób podania leku zwiększa się prawdopodobieństwo zrealizowania zaleceń lekarskich (compliance), co wpływa na efektywność terapii. Refundacja kosztów leczenia deferazyroksem w ramach programu lekowego umożliwia pełny dostęp do terapii populacji docelowej.
Leczenie stanów nadmiaru żelaza w organizmie wpływa korzystnie na rozwój dziecka zakwalifikowanego do leczenia oraz ogranicza tempo narastania powikłań u chorych poddanych terapii. Wpłynie w konsekwencji na długość ich życia. Istotny dla prawidłowego funkcjonowania społecznego małych dzieci jest również pozytywny efekt psychologiczny wynikający z uniknięcia pozajelitowego podawania preparatów obniżających poziom żelaza i związanych z tym hospitalizacji. Ograniczenie częstości występowania i nasilenia powikłań przewlekłego obciążenia żelazem przyczyni się także do zmniejszenia ogólnych kosztów leczenia w tej grupie chorych.
Deferazyroks charakteryzuje się podobną efektywnością kliniczną i profilem bezpieczeństwa w porównaniu z innymi preparatami stosowanymi we wskazaniu „leczenie stanów nadmiaru żelaza w organizmie".
Terapię ocenia się jako kosztowo efektywną w porównaniu z terapią deferoksaminą (ICUR/ICER < 3 x PKB per capita).
Stanowisko Rady Przejrzystości koresponduje ze Stanowiskiem Rady Konsultacyjnej Nr 5/2/2010 z dnia 18 stycznia 2010 o zasadności stosowania produktu leczniczego deferazyroks (EXJADE) we wskazaniu „leczenie nadmiaru żelaza w organizmie u dzieci przy wykorzystaniu produktu leczniczego deferazyroks w ramach terapeutycznego programu zdrowotnego Narodowego Funduszu Zdrowia, jako świadczenia gwarantowanego..." , oraz Rekomendacją Prezesa Agencji Nr 2/2010 z dnia 18 stycznia 2010 w tej samej sprawie.
W określeniu populacji docelowej nie uwzględniono wskazania Z94.8 „transplantacja innego narządu lub tkanki" ze względu na nieumieszczenie go przez podmiot odpowiedzialny we wniosku refundacyjnym i w przedłożonych raportach HTA.
• oceny leku Synagis (palivizumab) 50 mg, 1 fiol. 50 mg proszku + 1 amp. 0,6 ml rozp. (100 mg/ml), EAN 5909990815616; 100 mg, 1 fiol. 100 mg proszku + 1 amp. 1 ml rozp. (100mg/ml), EAN 5909990815715 we wskazaniu: profilaktyka zakażeń wirusem RS u dzieci z przewlekłą choroba płuc (dysplazja oskrzelowo-płucna) (program lekowy).
Rada wnioskuje o zachowanie programu w dotychczasowym kształcie.
Uzasadnienie
Dotychczasowy program zabezpiecza najbardziej zagrożoną grupę dzieci.
