Ul. I. Krasickiego 26, 02-611 Warszawa, tel. +48 22 56 67 200, fax +48 22 56 67 202, e-mail: sekretariat@aotm.gov.pl NIP 525-23-47-183
”Pacjenci mogą odzyskać zdrowie niezależnie od leków lub za ich pomocą” J.H. Gaddum
Komunikat - 34 posiedzenie Rady Przejrzystości
Na 34 posiedzeniu Rady Przejrzystości, które odbyło się w dniu 2 listopada 2015 r. przygotowano stanowiska i opinie w sprawie:
|
Świadczenie |
Stanowisko/opinia Rady Przejrzystości |
Rekomendacja/opinia Prezesa AOTM |
| Ocena leku | ||
| Abraxane (paklitaksel w postaci nanocząsteczkowego kompleksu z albuminą) w ramach programu lekowego: „Leczenie zaawansowanego raka trzustki (ICD-10 C.25.0, C.25.1, C.25.2, C.25.3, C.25.5, C.25.6, C.25.7, C.25.8, C.25.9)" | Rada Przejrzystości uważa za niezasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Abraxane (paklitaksel w postaci nanocząsteczkowego kompleksu z albuminą), proszek do sporządzania zawiesiny do infuzji, 5 mg/ml, 1 fiolka, 100mg, kod EAN: 5909990930265, w skojarzeniu z gemcytabiną w leczeniu pierwszego rzutu przerzutowego gruczolakoraka trzustki u dorosłych, w ramach wnioskowanego programu lekowego. Uzasadnienie Wyniki niezaślepionego badania słabej jakości (Jadad 2) wskazują na nieznacznie większą skuteczność proponowanego schematu terapii w porównaniu z monoterapią gemcytabiną. Nie badano jakości życia chorych, co jest istotne dla ocenienia rzeczywistej wartości metody postępowania o charakterze paliatywnym, która wiąże się m.in. z ryzykiem poważnych działań niepożądanych, w tym neuropatii. Program lekowy zawiera błędy m.in. we wskazaniach do odstawienia terapii pomimo stabilizacji choroby. Stosunkowo niewielki zysk kliniczny i wysoki koszt leczenia, pomimo zaproponowanego RSS, czynią terapię nieefektywną kosztowo i nie uzasadniają refundacji. |
Prezes Agencji nie rekomenduje objęcia refundacją produktu leczniczego Abraxane (paklitaksel w postaci nanocząsteczkowego kompleksu z albuminą) w ramach programu lekowego: „Leczenie zaawansowanego raka trzustki (ICD-10 C.25.0, C.25.1, C.25.2, C.25.3, C.25.5, C.25.6, C.25.7, C.25.8, C.25.9)", z poziomem odpłatności dla pacjenta bezpłatnie, w ramach nowej grupy limitowej w ramach katalogu B. Uzasadnienie rekomendacji Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, a także przedstawione dowody naukowe nie znajduje uzasadnienia dla rekomendowania objęcia produktu leczniczego Abraxane (paklitaksel w postaci nanocząsteczkowego kompleksu z albuminą) finansowaniem ze środków publicznych. Wyniki niezaślepionego badania klinicznego słabej jakości wskazują na nieznacznie większą skuteczność w odniesieniu do wydłużenia życia leczonych, terapii nab-paklitakselem stosowanym w skojarzeniu z gemcytabiną w porównaniu do monoterapii gemcytabiną w leczeniu chorych na raka gruczołowego trzustki z przerzutami. Ponadto w badaniu odnotowano polineuropatię obwodową u relatywnie wysokiego odsetka chorych leczonych nab-paklitakselem w porównaniu do grupy kontrolnej (52% vs 5% pacjentów). W badaniu nie uwzględniono oceny jakości życia chorych, a leczenie zaawansowanego raka trzustki jest leczeniem paliatywnym, więc wpływ na jakość życia pacjenta jest w tym przypadku jednym z podstawowych celów terapii. Niewielki zysk kliniczny w połączeniu z wysokimi kosztami leczenia nab-paklitakselem sprawia, że wnioskowana technologia nie jest technologią kosztowo efektywną. Efektywność kosztowa ocenianej terapii może być osiągnięta jedynie przy założeniu, że będzie ona stosowana u tych chorych, którzy mają krótką oczekiwaną długość życia. Wobec wątpliwości względem efektu zdrowotnego nie znajduje się uzasadnienia dla prognozowanego wpływu na budżet płatnika. Zapisy przedstawionego programu lekowego nie określają populacji objętej leczeniem jako tej, która na podstawie danych z badania MPACT osiągnęłaby najwyższą korzyść z podjętego leczenia. Ponadto uzyskanie stanu stabilizacji choroby u pacjenta nie powinno być kryterium wyłączenia z programu. |
| Zasadności kwalifikacji świadczenia opieki zdrowotnej | ||
| „Diagnostyka i modyfikacja leczenia pacjentów z cukrzycą monogenową" jako świadczenia gwarantowanego z zakresu ambulatoryjnej opieki specjalistycznej. | Rada Przejrzystości uważa za zasadne zakwalifikowanie świadczenia opieki zdrowotnej „Diagnostyka i modyfikacja leczenia pacjentów z cukrzycą monogenową" jako świadczenia gwarantowanego. Uzasadnienie Cukrzyce monogenowe wywoływane są przez mutacje genetyczne zaburzające funkcjonowanie komórek β trzustki. Szacuje się, że ten rodzaj cukrzycy stanowi 1-2% wszystkich przypadków cukrzycy. U większości chorych cukrzyce te często pozostają nierozpoznane, a pacjenci są nieoptymalnie leczeni. Właściwe rozpoznanie cukrzycy monogenowej pozwala na indywidualizację leczenia. Najczęściej na odstawienie insuliny i zastąpienie jej pochodnymi sulfonylomocznika (np. w przypadku cukrzycy MODY 1 i 3), w niektórych przypadkach nawet na rezygnację z leczenia farmakologicznego (np. w przypadku MODY 2) lub wdrożenie leczenia immunosupresyjnego (u pacjentów z mutacją FOXP3). Dostępne dane kliniczne (najczęściej pochodzące z analiz retrospektywnych, analiz serii przypadków i opisów przypadków) wskazują, że właściwa identyfikacja cukrzycy monogenowej w istotnym stopniu poprawia kontrolę glikemii, a co za tym idzie zmniejsza ryzyko powikłań odległych oraz poprawia jakość życia pacjentów. Międzynarodowe i krajowe wytyczne kliniczne w jednoznaczny sposób wskazują na konieczność właściwej identyfikacji przypadków cukrzycy monogenowej. Zdaniem ekspertów klinicznych poproszonych o opinię istnieje konieczność finansowania badań pozwalających na rozpoznanie przypadków cukrzycy monogenowej. Analiza ekonomiczna wykazała, że wnioskowana technologia jest efektywna kosztowo. Pierwsze trzy lata finansowania programu będą się wiązały z kosztami dla płatnika publicznego odpowiednio: 1,1 mln PLN, 0,95 mln PLN, 0,03 mln PLN. Począwszy od 4 roku funkcjonowanie programu będzie się wiązało z oszczędnościami dla budżetu (15,8 tys. PLN w 4 roku oraz 61,3 tys. PLN). |
Prezes Agencji rekomenduje zakwalifikowanie świadczenia opieki zdrowotnej „Diagnostyka i modyfikacja leczenia pacjentów z cukrzycą monogenową" jako świadczenia gwarantowanego z zakresu ambulatoryjnej opieki specjalistycznej. Uzasadnienie rekomendacji Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, a także przedstawione dowody naukowe, uważa za zasadne zakwalifikowanie świadczenia opieki zdrowotnej „Diagnostyka i modyfikacja leczenia pacjentów z cukrzycą monogenową" jako świadczenia gwarantowanego z zakresu ambulatoryjnej opieki specjalistycznej. Przedstawione dowody naukowe dla populacji z mutacją w genach ABCC8, GCK, HNF1A, KCNJ11, HNF4A wskazują na uzyskanie efektu terapeutycznego po wykryciu mutacji i zmianie dotychczasowego leczenia. Należy jednak mieć na uwadze, że przeprowadzone badania, były próbami o krótkim okresie obserwacji, dlatego utrudnione jest wnioskowanie na temat trwałości uzyskanego efektu terapeutycznego. Istotna jest dalsza ocena skuteczności i bezpieczeństwa przedmiotowego świadczenia. W ramach analizy klinicznej nie odnaleziono dowodów naukowych dla oceny klinicznej interwencji będącej przedmiotem zlecenia w obrębie mutacji w genie FOXP3 oraz INS, a zatem niemożliwe jest wnioskowanie na temat skuteczności i bezpieczeństwa świadczenia w populacji osób z tą mutacją. Wskazuje się, że sprawdzenie mutacji FOXP3 jest wykorzystywane w celu oceny zaburzeń układu odpornościowego prowadzących do konieczności przeszczepienia szpiku. Wobec powyższego podkreślić należy, że istniejące dowody naukowe nie uzasadniają finansowania diagnostyki w zakresie oceny mutacji FOXP3 oraz INS. Jednostkowy koszt przeprowadzenia diagnostyki cukrzycy monogenowej wynosi ok. 2 510 zł, a łączny koszt dla populacji oszacowane przez ekspertów na 5 000 osób może wynieść nawet 125 500 000zł. Należy mieć jednak na względzie niepewność powyższych oszacowań wynikającą z braku możliwości dokładnego oszacowania liczby pacjentów z cukrzycą monogenową. Zgodnie z odnalezionymi informacjami w Wielkiej Brytanii na liście badań molekularnych finansowanych ze środków publicznych NHS uwzględniono badania genów odpowiedzialnych za rozwój cukrzycy monogenowej. Przy tym warto mieć na względzie, że wytyczne wskazują na zasadność prowadzenia diagnostyki głównie u niemowląt, u których pomiędzy 6-12 m. ż. wystąpiły objawy hiperglikemii oraz brak jest charakterystycznych objawów dla cukrzycy typu 1 lub 2. Wskazaniem jest także występowanie dodatkowych objawów np. zaburzeń rozwoju oraz rodzinne występowanie cukrzycy. Wobec wątpliwości co do wielkości efektu terapeutycznego i potencjalnego wysokiego wpływu na budżet płatnika, zasadnym może być finansowanie przedmiotowego świadczenia głównie w wymienionych powyżej populacjach. |
| „Leczenie dorosłych chorych ze śpiączką (ICD-10: R40.2)" jako świadczenia gwarantowanego z zakresu programów zdrowotnych | Rada Przejrzystości uważa za zasadne zakwalifikowanie świadczenia opieki zdrowotnej „Leczenie dorosłych ze śpiączką (rozpoznanie zasadnicze ICD-10 R40.2)" jako świadczenia gwarantowanego, pod warunkiem wprowadzenia zmian wskazanych w raporcie oceny świadczenia. Uzasadnienie Wyniki obserwacji klinicznych wskazują na małą/umiarkowaną skuteczność interwencji medycznych w osiąganiu stanu umiarkowanego upośledzenia lub dobrej sprawności, u chorych wyjściowo znajdujących się w stanie wegetatywnym lub stanie minimalnej świadomości. Mimo to, podobnie jak u dzieci, finansowanie kompleksowej neurorehabilitacji i leczenia dorosłych chorych ze śpiączką jest niezbędne. Obecnie możliwości leczenia takich chorych są ograniczone. Finansowanie świadczenia wymaga jednak, między innymi: 1) zdefiniowania w sposób jednoznaczny kryteriów włączenia do programu, 2) dokładnego oszacowania rzeczywistej liczebności grupy chorych mających zostać objętych świadczeniem, 3) właściwego oszacowania kosztów świadczenia, 4) uzupełnienia informacji na temat kosztów poszczególnych elementów świadczenia, 5) szczegółowego opisania poszczególnych interwencji terapeutycznych w programie (wykluczenie m.in. działań z zakresu medycyny niekonwencjonalnej oraz działań o nieudokumentowanej klinicznie skuteczności), 6) wskazania dolnej granicy czasu od incydentu do włączenia do programu, 7) określenia jednoznacznych kryteriów skuteczności leczenia, 8) określenia trybu postępowania z pacjentem, który zakończył udział w programie i wskazania źródeł finansowania opieki nad nim. |
Prezes Agencji rekomenduje zakwalifikowanie świadczenia opieki zdrowotnej „Leczenie dorosłych chorych ze śpiączką (rozpoznanie zasadnicze ICD-10: R40.2)", jako świadczenia gwarantowanego z zakresu programów zdrowotnych pod warunkiem uwzględnienia poniższych uwag. Uzasadnienie rekomendacji Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, a także przedstawione dowody naukowe, uważa za zasadne zakwalifikowanie świadczenia opieki zdrowotnej „Leczenie dorosłych chorych ze śpiączką (rozpoznanie zasadnicze ICD-10: R40.2)", jako świadczenia gwarantowanego z zakresu programów zdrowotnych, jednak wskazuje, że na uzyskanie efektu zdrowotnego wpływ może mieć standard postępowania z pacjentem. Wobec powyższego zaleca się określenie precyzyjnych kryteriów kwalifikacji do programu (z uwzględnieniem dolnej granicy czasu od incydentu do włączenia do programu), dokładne opisanie poszczególnych interwencji realizowanych w programie (i jeśli to możliwe zatwierdzenie tego jako standard postępowania) oraz dokładne zdefiniowanie zdarzeń, które pozwalają na ocenę efektu terapeutycznego i zawarcie ich w opisie programu. Odnaleziono dowody naukowe dla wybranych interwencji, które mogą być udzielane pacjentom w śpiączce. Wyniki tych dowodów naukowych wskazują, że interwencje stosowane w leczeniu śpiączki mogą przynieść korzyści zdrowotne osobom pozostającym w tym stanie zdrowia. Oceniany Program wybudzania dorosłych ze śpiączki obejmuje szereg interwencji medycznych dotyczących kompleksowego sposobu postępowania z pacjentem w stanie śpiączki (w tym świadczenia diagnostyczne, leczenie i rehabilitacja). Większość ze świadczeń, które mają być realizowane w ramach Programu, jest aktualnie świadczeniami gwarantowanymi i jest finansowana ze środków publicznych w różnych zakresach świadczeń. Wskazać jednak należy, że oceniany program proponuje taki zakres świadczeń, który odpowiednio zaplanowany i przeprowadzony będzie wpływać na usprawnianie stanu zdrowia osoby w śpiączce objętej opieką i jest przy tym ukierunkowany na przywrócenie świadomości i wybudzenie ze śpiączki. Warto jednak doprecyzować, czy jest to korzyść zdrowotna, którą należy uznać za docelowy efekt zdrowotny dla ocenianej interwencji. W ramach świadczeń, takich jak oceniany program należy również precyzyjnie określić i w konsekwencji realizować monitorowanie i ewaluację programu. Należy też zwrócić uwagę, iż w chwili obecnej sposób finansowania poszczególnych interwencji medycznych w systemie jest rozproszony, a pacjenci mogą być leczeni w ramach różnych zakresów świadczeń tj. na Oddziale Anestezjologii i Intensywnej Terapii (OAiIT - leczenie szpitalne), rehabilitacji neurologicznej (rehabilitacja lecznicza), opieki długoterminowej oraz opieki paliatywnej i hospicyjnej. Rozproszenie świadczeń finansowanych w kontekście ocenianego wskazania stanowi ograniczenie dostępności leczenia dla dorosłych w śpiączce. Warto mieć także na względzie, że rozpoznanie R40.2 wg ICD-10 nie stanowi podstawy do zakwalifikowania osoby dorosłej do leczenia z wykorzystaniem świadczeń z zakresu rehabilitacji oraz opieki hospicyjnej i paliatywnej. Na uwagę zasługują również opinie ekspertów klinicznych, którzy wskazują, że ze względu na ograniczone możliwości terapeutyczne u pacjentów ze śpiączką niezbędne jest finansowanie kompleksowej neurorehabilitacji i leczenia chorych. Ponadto zaproponowany Program zawiera świadczenia z zakresu diagnostyki, leczenia żywieniowego i opieki wielospecjalistycznej, przez co całościowo traktuje problem zdrowotny. Zaproponowany w Programie sposób kalkulacji kosztu osobodnia pobytu pacjenta w Klinice Budzik budzi wątpliwości. Przedstawione koszty nie uwzględniają w sposób prawidłowy kosztów stałych oraz kosztów zabiegów medycznych, które pozostają ściśle związane z leczeniem osób w śpiączce (m. in. żywienie dojelitowe). W ustaleniu kosztów całkowitych niezbędnych do wdrożenia Programu w określonej populacji i zaplanowania budżetu zaleca się zweryfikowanie oszacowanej liczebności populacji docelowej, gdyż przedstawione w Programie dane są niejednoznaczne. Dodatkowo warto uwzględnić uwagi dotyczące kwestii organizacyjnych programu w tym określenie jasnych kryteriów kwalifikacji, uwzględniających dolną granicę czasu od mózgu, po którym pacjenci mogą być przyjmowani do programu; określenie kryteriów medycznych dotyczących czasu leczenia; określenie kryteriów oceny efektów leczenia; określenie trybu postępowania z pacjentem, który zakończył leczenie. |
Ul. I. Krasickiego 26, 02-611 Warszawa, tel. +48 22 56 67 200 fax +48 22 56 67 202, e-mail: sekretariat@aotm.gov.pl