Ul. I. Krasickiego 26, 02-611 Warszawa, tel. +48 22 56 67 200, fax +48 22 56 67 202, e-mail: sekretariat@aotm.gov.pl NIP 525-23-47-183
”Pacjenci mogą odzyskać zdrowie niezależnie od leków lub za ich pomocą” J.H. Gaddum
Komunikat - 29 posiedzenie Rady Przejrzystości
Na 29 posiedzeniu Rady Przejrzystości, które odbyło się w dniu 28 września 2015 r. przygotowano stanowiska i opinie w sprawie:
|
Świadczenie |
Stanowisko/opinia Rady Przejrzystości |
Rekomendacja/opinia Prezesa AOTM |
| Ocena leku | ||
| Orfadin (nityzynon), 10 mg, kapsułki twarde, 60 sztuk; Orfadin (nityzynon), 5 mg, kapsułki twarde, 60 sztuk; Orfadin (nityzynon), 2 mg, kapsułki twarde, 60 sztuk w ramach programu lekowego „Leczenie tyrozynemii typu 1 (HT-1) ICD-10 E70.2". | Rada Przejrzystości uważa za zasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Orfadin (nityzynon), 10 mg, kapsułki twarde, 60 sztuk; Orfadin (nityzynon), 5 mg, kapsułki twarde, 60 sztuk; Orfadin (nityzynon), 2 mg, kapsułki twarde, 60 sztuk, we wskazaniu: leczenie tyrozynemii typu I (HT-1), w ramach nowej grupy limitowej i wydawanie go pacjentom bezpłatnie. Zdaniem Rady należy zweryfikować badania dodatkowe wymagane przy włączeniu i realizacji programu lekowego. Zdaniem Rady nie jest również uzasadnione wykonywanie badań molekularnych w celu kwalifikacji do programu. Uzasadnienie Dostępne dowody naukowe oraz opinie ekspertów wskazują na istotne korzyści ze stosowania nityzynonu w leczeniu tyrozynemii typu 1. Orfadin jest lekiem "sierocym" w powyższym wskazaniu. Populacja chorych leczonych tym preparatem w Polsce nie przekracza 15 pacjentów w ciągu roku. Wyniki analizy wpływu na budżet wskazują, że utworzenie programu lekowego będzie skutkowało oszczędnościami po stronie płatnika (zmniejszone koszty refundacji w porównaniu z importem docelowym). Lek jest refundowany w większości krajów Unii Europejskiej, w tym w 2-ch (Portugalia i Grecja) o podobnym do Polski PKB. |
Prezes Agencji rekomenduje objęcie refundacją produktu leczniczego:
Uzasadnienie rekomendacji Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości uznaje za zasadne objęcie refundacją pod warunkiem wprowadzenia instrumentu dzielenia ryzyka i ograniczenia monitorowania i diagnostyki w ramach programu lekowego do badań, które są niezbędne do weryfikacji skuteczności i bezpieczeństwa terapii nityzynonem. Przedstawione dowody naukowe na skuteczność i bezpieczeństwo wnioskowanej terapii wskazują, że terapia może przynieść korzyści pacjentom z tyrozynemią typu 1 (ryzyko wystąpienia zgonu ogółem oraz zgonu przed przeszczepem wątroby, ryzyko konieczności przeprowadzenia przeszczepu wątroby, ryzyko hospitalizacji związanej z dziedziczną tyrozynemią typu I z uwzględnieniem przypadków wywołanych kryzysem neurologicznym oraz hospitalizacji wywołanych kryzysem neurologicznym, jak również innych hospitalizacji związanych z dziedziczną tyrozynemią typu I). Warto jednak mieć na względzie, że niepewność oszacowań istniejących dowodów naukowych jest znaczna z uwagi na zidentyfikowane ograniczenia metodyczne (brak randomizacji, dobór historycznej grupy kontrolnej, badanie rejestracyjne bez grupy kontrolnej ma ograniczoną użyteczność w ocenie skuteczności terapii). Ocena ekonomiczna wskazuje na przekroczenie progu opłacalności, a analiza wpływu na budżet wskazuje oszczędności przy założeniu finansowania terapii jedynie pacjentów aktualnie leczonych nityzynonem sprowadzanym w procedurze importu docelowego. Biorąc jednak pod uwagę wskaźniki chorobowości, należy szacować, że populacja pacjentów z tyrozynemią typu 1 może wynieść 190 osób (przy założeniu wskaźnika chorobowości 1:200 000 mieszkańców, a do 380 przy założeniu wskaźnika chorobowości do 1: 100 000 mieszkańców). Na obecnym etapie nie można określić ile z tych osób może wymagać leczenia nityzynonem. Wobec możliwego wzrostu populacji leczonej tym lekiem uzasadnionym jest wprowadzenie instrumentu dzielenia ryzyka, który zabezpieczy budżet przed potencjalnym wzrostem wydatków. Proponuje się wprowadzenie instrumentu dzielenia ryzyka, który uzależniałby wysokość urzędowej ceny zbytu od wielkości obrotu lekiem i dążyłby do stopniowego obniżania ceny leku w zależności od liczby pacjentów zakwalifikowanych do leczenia nityzynonem. Aktualnie wszyscy pacjenci, u których rozpoznano tyrozynemię typu 1 są leczeni omawianym lekiem. Jest on sprowadzany i refundowany w ramach importu docelowego. Objęcie refundacją wnioskowanej technologii spowoduje, że lek będzie dostępny w ramach programu lekowego. W opinii Prezesa Agencji badania molekularne nie są niezbędne do rozpoznania tyrozynemii typu 1 i nie są podstawą do włączenia do programu, nie są także podstawą monitorowania skuteczności i bezpieczeństwa terapii. Wykrycie bursztynyloacetonu uznaje się za jednoznaczne z rozpoznaniem tyrozynemii typu 1. |
| Humira (adalimumab), roztwór do wstrzykiwań, 40 mg, 2 amp.-strz. (2 gaziki), w ramach programu lekowego „Leczenie adalimumabem umiarkowanej i ciężkiej postaci łuszczycy plackowatej (ICD-10 L 40.0)" | Rada Przejrzystości uważa za niezasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Humira (adalimumab), roztwór do wstrzykiwań, 40 mg, 2 amp.-strz. (2 gaziki), kod EAN: 5909990005055, we wskazaniu zgodnym z kryteriami włączenia do programu lekowego „Leczenie adalimumabem umiarkowanej i ciężkiej postaci łuszczycy plackowatej (ICD-10 L 40.0)". Uzasadnienie Adalimumab jest lekiem który wiąże się swoiście z TNF i neutralizuje biologiczną czynność TNF blokując jego interakcję z receptorami p55 i p75 na powierzchni komórki. Adalimumab moduluje również odpowiedzi biologiczne indukowane lub regulowane przez TNF, w tym zmiany w poziomach cząsteczek adhezji międzykomórkowej odpowiadających za migrację leukocytów (ELAM-1, VCAM-1 i ICAM-1, wartość IC50 wynosi 0,1-0,2 nM). Przy zastosowaniu niezbędne jest zachowanie specjalnych ostrzeżenia środków ostrożności wskazywanych przez producenta i sukcesywnie wskazywanych nowych. Wskazywana szeroka populacja pacjentów objętych programem wydaje się niedoszacowana co uniemożliwia prawidłową ocenę skutków finansowych. Rada zwraca uwagę, że chorzy w grupie 10 <PASI ≤ 18 mają dostęp do terapii infliksimabem. |
Prezes Agencji nie rekomenduje objęcia refundacją produktu leczniczego Humira (adalimumab), roztwór do wstrzykiwań, 40 mg, 2 amp.-strz. (2 gaziki), w ramach programu lekowego „"Leczenie adalimumabem umiarkowanej i ciężkiej postaci łuszczycy plackowatej (ICD-10 L 40.0)", z poziomem odpłatności dla pacjenta bezpłatnie, w ramach grupy limitowej 1050.1 blokery TNF – adalimumab. Uzasadnienie rekomendacji Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, a także przedstawione dowody naukowe stwierdza, że przedstawione dowody naukowe nie stanowią uzasadnienia dla rekomendowania objęcia adalimumabu finansowaniem ze środków publicznych. Należ mieć jednak na uwadze, że wpływ na wnioskowanie ma brak spójności przedłożonych analiz względem wskazania przedstawionego we wniosku. Wnioskowane wskazanie dotyczy rozszerzenia kryteriów kwalifikacji do istniejącego programu, jednak przedstawione dowody naukowe nie wskazują na skuteczność terapii w tej konkretnej populacji. Wyniki analizy ekonomicznej w części wskazują, że terapia adalimumabem może być droższa od komparatorów. Wobec niepewności oszacowań (m. in. ze względu na inne założenia do wyliczenia ceny komparatorów) przedstawione oszczędności wynikające ze zmiany terapii w analizie ekonomicznej traktuje się z ostrożnością. Odnosząc się natomiast do konsekwencji finansowych, biorąc pod uwagę opinie ekspertów, wskazać należy, że populacja pacjentów spełniająca kryteria sprecyzowane we wniosku jest niedoszacowana. W konsekwencji, analiza wpływu na budżet może przedstawiać niższy niż realny wydatek z budżetu publicznego. W związku z niedoszacowaniem populacji (rozszerzenie kryteriów włączenia do programu) uwzględnionej we wniosku, włączenie adalimumabu do obecnego programu przy niezmienionych warunkach finansowych może przyczynić się do utrudnienia dostępu do wnioskowanej terapii pacjentom z ciężką postacią łuszczycy. Jednocześnie należy mieć na uwadze, że pacjenci spełniający kryteria 10 <PASI ≤ 18 mają dostęp do terapii za pomocą infliksymabu. |
| Gilenya (fingolimod), 0,5 mg, kapsułki twarde, 28 kaps., w ramach uzgodnionego programu lekowego „Leczenie stwardnienia rozsianego po niepowodzeniu terapii lekami pierwszego rzutu lub szybko rozwijającej się ciężkiej postaci stwardnienia rozsianego (ICD-10 G35)" | Rada Przejrzystości uważa za zasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Gilenya (fingolimod), 0,5 mg, kapsułki twarde, 28 kaps., kod EAN: 5909990856480, we wskazaniu: pacjenci z szybko rozwijającą się, ciężką, ustępująco-nawracającą postacią stwardnienia rozsianego, definiowaną jako 2 lub więcej rzutów powodujących niesprawność w ciągu jednego roku oraz 1 lub więcej zmian ulegających wzmocnieniu po podaniu gadolinu w obrazach MRI mózgu lub znaczące zwiększenie liczby zmian T2 w porównaniu z wcześniejszym, ostatnio wykonywanym badaniem MRI, w ramach istniejącej grupy limitowej i wydawanie go pacjentom bezpłatnie. Rada nie zgłasza uwag do projektu programu lekowego. Rada Przejrzystości uważa proponowany instrument dzielenia ryzyka za niewystarczający. Uzasadnienie Stwardnienie rozsiane jest częstą nieuleczalną chorobą prowadzącą do ciężkiej niesprawności. Po niepowodzeniu leczenia interferonem fingolimod stanowi jedyną opcję terapeutyczną, jego zaletą jest doustna forma podania. Technologia znajduje wsparcie w wytycznych i jest finansowana w większości krajów Europy. Obawy przed powikłaniami – głównie bradykardią ze strony serca, zostały oddalone przez komunikat EMA z 12.04.2013 roku, zalecający monitorowanie chorych przez 24 h po przyjęciu pierwszej dawki leku. Technologia nie przekracza ustawowego progu efektywności kosztowej, jest tańsza od komparatora, jakim jest natalizumab. Zaproponowaną przez producenta propozycję instrumentów dzielenia ryzyka Rada uważa za niewystarczającą, z uwagi na istotny wzrost populacji chorych leczonych w programie. |
Prezes Agencji rekomenduje objęcie refundacją produktu leczniczego Gilenya (fingolimod), 0,5 mg, kapsułki twarde, 28 kaps., w ramach uzgodnionego programu lekowego „Leczenie stwardnienia rozsianego po niepowodzeniu terapii lekami pierwszego rzutu lub szybko rozwijającej się ciężkiej postaci stwardnienia rozsianego (ICD-10 G35)", z poziomem odpłatności dla pacjenta bezpłatnie, w ramach grupy limitowej 1105.0, Fingolimod, pod warunkiem okresowego monitorowania i oceny skuteczności i bezpieczeństwa terapii. Uzasadnienie rekomendacji Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, a także przedstawione dowody naukowe dla fingolimodu, widzi uzasadnienie dla finansowania terapii fingolimodem ze środków publicznych we wnioskowanym wskazaniu. Ocena kliniczna wskazuje na porównywalną skuteczność terapii, ale nie przedstawia porównania profilów bezpieczeństwa. Wobec powyższego, a także mając na względzie niepewność oszacowań w analizie klinicznej (wynikającą z ograniczeń metodycznych przedstawionych dowodów naukowych), wskazuje się na konieczność monitorowania i okresowej oceny skuteczności i bezpieczeństwa terapii w warunkach praktyki klinicznej. Analiza ekonomiczna wskazuje, że terapia fingolimodem może być tańsza niż leczenie alternatywną technologią medyczną. Jednak ze względu na wykazywane w obliczeniach Agencji mniejsze oszczędności niż przedstawia to Wnioskodawca oraz prognozowany wzrost wydatków płatnika wynikający z nowych zachorowań, podkreślić należy konieczność dalszego ograniczenia kosztów pojedynczej terapii. Wskazać także należy na potrzebę rozszerzenia panelu opcji terapeutycznych możliwych do zastosowania u pacjentów z szybko rozwijającą się ciężką postacią stwardnienia rozsianego lub po niepowodzeniu leczenia I linii, które są finansowane ze środków publicznych. Należy zaznaczyć, że w chwili obecnej dla wskazanej populacji docelowej dostępny jest jeden lek – natalizumab, stanowiący komparator dla ocenianej technologii medycznej. Międzynarodowe wytyczne uznają miejsce fingolimodu w terapii stwardnienia rozsianego w omawianych sytuacjach klinicznych i rekomendują jego stosowanie na równi z natalizumabem, a także finansowanie ze środków publicznych. |
Ul. I. Krasickiego 26, 02-611 Warszawa, tel. +48 22 56 67 200 fax +48 22 56 67 202, e-mail: sekretariat@aotm.gov.pl