Ul. I. Krasickiego 26, 02-611 Warszawa, tel. +48 22 56 67 200, fax +48 22 56 67 202, e-mail: sekretariat@aotm.gov.pl NIP 525-23-47-183
”Pacjenci mogą odzyskać zdrowie niezależnie od leków lub za ich pomocą” J.H. Gaddum
Komunikat - 28 posiedzenie Rady Przejrzystości
Na 28 posiedzeniu Rady Przejrzystości, które odbyło się w dniu 28 września 2015 r. przygotowano stanowiska i opinie w sprawie:
|
Świadczenie |
Stanowisko/opinia Rady Przejrzystości |
Rekomendacja/opinia Prezesa AOTM |
| Ocena leku | ||
| Proursan, Acidum Ursodeoxycholicum, kapsułki, 250 mg, 90 kaps. we wskazaniu zaburzenia czynności wątroby i dróg żółciowych związane z mukowiscydozą oraz w przebiegu pierwotnej żółciowej marskości wątroby w początkowym stadium choroby | Rada Przejrzystości uważa za niezasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Proursan (kwas ursodeoksycholowy), 250 mg, kapsułki, 90 sztuk (9 blistrów po 10 sztuk), kod EAN 5909991203924, we wskazaniu: zaburzenia czynności wątroby i dróg żółciowych związane z mukowiscydozą oraz w przebiegu pierwotnej żółciowej marskości wątroby w początkowym stadium choroby. Uzasadnienie Wyniki średniej jakości badań przedstawionych przez wnioskodawcę nie udowodniły wpływu leczenia UDCA pacjentów z pierwotną marskością wątroby (PBC) na ,,twarde punkty końcowe" takie jak liczba zgonów oraz transplantacji. W żadnym z włączonych do przeglądu badań nie badano jakości życia. W porównaniu z placebo nie obserwowano istotnych statystycznie różnic między grupami w punktach końcowych: pogorszenia oceny objawów choroby oraz subiektywne odczucie poprawy w trakcie leczenia i pogorszenie w okresie 3 miesięcy po przerwaniu terapii. Nie obserwowano także różnic między grupami w punkcie końcowym dotyczącym dekompensacji marskości wątroby. UDCA wykazuje jedynie przewagę w porównaniu z placebo w szeregu punktów końcowych dotyczących parametrów laboratoryjnych, w tym dotyczących stężenia bilirubiny. Proursan nie wykazał istotnej statystycznie wyższości nad placebo w metaanalizie badań RCT, w zakresie liczby transplantacji i liczby zgonów tj. parametrów skuteczności, na których opiera się analiza ekonomiczna wnioskodawcy. W 3 badaniach RCT włączonych do przeglądu w zakresie mukowiscydozy nie raportowano wyników dotyczących śmiertelności i jakości życia. Nie odnaleziono rekomendacji refundacyjnych dotyczących wnioskowanej technologii. Wprowadzenie refundacji Proursanu będzie się wiązać z dodatkowymi wysokimi obciążeniami budżetowymi w wysokości 7,3 mln PLN i 8,6 mln PLN odpowiednio w I i II roku analizy. |
Prezes Agencji nie rekomenduje objęcia refundacją produktu leczniczego: Proursan, Acidum Ursodeoxycholicum, kapsułki, 250 mg, 90 kaps. we wskazaniu zaburzenia czynności wątroby i dróg żółciowych związane z mukowiscydozą oraz w przebiegu pierwotnej żółciowej marskości wątroby w początkowym stadium choroby, w ramach odrębnej grupy limitowej, z 30% poziomem odpłatności dla pacjenta, lek dostępny w aptece na receptę we wskazaniu określonym stanem klinicznym. Uzasadnienie rekomendacji Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości oraz przedstawione dowody naukowe nie znajduje uzasadnienia dla objęcia terapii lekiem Proursan finansowaniem ze środków publicznych. Wyniki analizy klinicznej wskazują, że terapia lekiem Proursan w odniesieniu do większości punktów końcowych w zakresie skuteczności i bezpieczeństwa nie wykazuje różnic istotnych statystycznie w porównaniu do placebo oraz w porównaniu do postępowania terapeutycznego w naturalnym przebiegu choroby. Wnioskowanie opiera się na dowodach naukowych o ograniczonej wiarygodności metodycznej (niska jakość metodologiczna, niewielkie populacje osób badanych, względnie krótki czas obserwacji), w związku z czym wskazać także należy, że niepewność przedstawionych oszacowań jest wysoka. Oszacowania analizy klinicznej wskazują, że terapia może być opłacalna, ale ze względu na ograniczenia wiarygodności założeń dotyczących spodziewanych efektów zdrowotnych (modelowanie dla punktów końcowych bez różnic istotnych statystycznie w analizie klinicznej) wynik ten może nie być powtórzony po objęciu leku refundacją ze środków publicznych. Z uwagi na fakt, że jest to terapia dodana do istniejącego schematu terapeutycznego niezależnie od efektu zdrowotnego, koszt terapii jest kosztem dodatkowym. Analiza wpływu na budżet płatnika wskazuje na dodatkowe wydatki z tytułu refundacji przedmiotowej terapii wysokości kilku milionów złotych. Wobec wątpliwości co do potencjalnych efektów zdrowotnych oraz wątpliwości co do potencjalnej wielkości populacji docelowej, prognozowane wydatki nie są uzasadnione. |
| zakwalifikowania świadczenia | ||
| „Leczenie chirurgiczne cukrzycy" jako świadczenia gwarantowanego w zakresie leczenia szpitalnego | Rada Przejrzystości uważa za niezasadne zakwalifikowanie świadczenia opieki zdrowotnej „Leczenie chirurgiczne cukrzycy" jako świadczenia gwarantowanego. Uzasadnienie Brak jest wystarczających dowodów naukowych na zasadność finansowania tego świadczenia w ramach świadczeń gwarantowanych. Dotychczasowe badania kliniczne dotyczące ocenianej grupy chorych są niewystarczającej jakości, przeprowadzone były na grupach o bardzo niskiej liczebności i obejmują krótki okres obserwacji. Należy wziąć pod uwagę powikłania pooperacyjne oraz powikłania odległe, do których można zaliczyć: niedobory substancji odżywczych i związaną z tym konieczność suplementacji witamin i mikroelementów, objawy zespołu poresekcyjnego (tzw. dumping syndrome), zaburzenia żołądkowo-jelitowe i konieczność zmiany stylu życia da utrzymania uzyskanych efektów. |
Prezes Agencji nie rekomenduje zakwalifikowania świadczenia opieki zdrowotnej „leczenie chirurgiczne cukrzycy" jako świadczenia gwarantowanego w zakresie leczenia szpitalnego. Uzasadnienie rekomendacji Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, uważa, że zebrane dowody naukowe dla oceny chirurgicznego leczenia cukrzycy typu 2 u pacjentów ze wskaźnikiem BMI poniżej 35 kg/m2 nie uzasadniają objęcia finansowaniem wnioskowanego świadczenia ze środków publicznych. Odnaleziono dwa badania, w których wskazuje się, że względna korzyść jest wyższa w grupie leczonej bariatrycznie, ale aby uzyskać remisję cukrzycy (zdefiniowaną w badaniu Parikh 2014 jako brak spełnienia kryteriów diagnozy tego schorzenia według American Diabetes Association, zaś w badaniu Wentworth 2014 zdefiniowaną jako FPG < 7,0 mmol/l oraz stężenie glukozy po doustnym teście obciążenia glukozą (po 2 godzinach) < 11,1 mmol/l, po co najmniej 2 dniach od zaprzestania podawania leków przeciwcukrzycowych) u jednego chorego, należy leczyć 2-3 osoby. Przedstawiony wynik charakteryzuje jednak niepewność co do trwałości utrzymywania się efektu zdrowotnego w czasie (czas obserwacji w badaniu wyniósł 2 lata). Z klinicznego punktu widzenia należy wziąć pod uwagę powikłania pooperacyjne oraz powikłania odległe, do których można zaliczyć: niedobory substancji odżywczych i związaną z tym konieczność suplementacji witamin i mikroelementów, objawy zespołu poresekcyjnego (tzw. dumping syndrome), zaburzenia żołądkowo-jelitowe i konieczność zmiany stylu życia dla utrzymania uzyskanych efektów. Wobec czego stosunek korzyści zdrowotnych do ryzyka zdrowotnego jest niepewny. Wzięto również pod uwagę fakt, że wytyczne wskazują, że leczenie bariatryczne może być uzasadnione u chorych z poważnymi chorobami współistniejącymi, w przypadku których oczekiwana jest poprawa lub ustąpienie objawów choroby wskutek spadku masy ciała (np. choroby układu krążenia i oddechowego). Natomiast wyniki odnalezionych badań wskazują, że terapia nie wpływa na poziom ciśnienia tętniczego oraz na poziom cholesterolu i innych składników lipidowych krwi, chociaż brak wpływu na lipidogram może wynikać z krótkiego okresu obserwacji chorych. W publikacjach nie odnoszono się szerzej do ograniczenia objawów chorób układu krążenia. Warto podkreślić także, że do badania Wentworth 2014 nie byli randomizowani pacjenci po przebytym zawale serca. Pomimo wykazywania w badaniach obiecujących rezultatów tego rodzaju terapii, nie można wnioskować, że podobne wyniki zostaną uzyskane w populacji docelowej dla ocenianego świadczenia także z uwagi na ograniczenia metodologiczne dostępnych badań (obserwacja niewielkiej populacji 108 osób, okres obserwacji w badaniach 6 miesięcy i 2 lata). Wyniki analizy wpływu na budżet wskazują, że realizacja przedmiotowych świadczeń będzie wiązać się z dodatkowymi wydatkami wysokości kilku do kilkunastu milionów złotych. Wobec niepewności co do efektu zdrowotnego, koszt ten nie wydaje się uzasadniony. Podnieść należy także argument wskazany przez ekspertów klinicznych, wg których finansowanie leczenia chirurgicznego w populacji pacjentów z cukrzycą typu 2 może wpłynąć na ograniczenie dostępu do operacji bariatrycznych dla osób otyłych. Jednocześnie w ramach świadczeń opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych istnieją sprawdzone alternatywy, które z powodzeniem mogą być stosowane w populacji docelowej dla ocenianego świadczenia, więc brak finansowania przedmiotowej terapii może nie wpłynąć na bezpieczeństwo zdrowotne w populacji docelowej. |
Ul. I. Krasickiego 26, 02-611 Warszawa, tel. +48 22 56 67 200 fax +48 22 56 67 202, e-mail: sekretariat@aotm.gov.pl