Ul. I. Krasickiego 26, 02-611 Warszawa, tel. +48 22 56 67 200, fax +48 22 56 67 202, e-mail: sekretariat@aotm.gov.pl NIP 525-23-47-183
”Pacjenci mogą odzyskać zdrowie niezależnie od leków lub za ich pomocą” J.H. Gaddum
Komunikat - 27 posiedzenie Rady Przejrzystości
Na 27 posiedzeniu Rady Przejrzystości, które odbyło się w dniu 4 września 2015 r. przygotowano stanowiska i opinie w sprawie:
|
Świadczenie |
Stanowisko/opinia Rady Przejrzystości |
Rekomendacja/opinia Prezesa AOTM |
| Ocena leku | ||
| Cortiment MMX, budezonid, tabletki o przedłużonym uwalnianiu, we wskazaniu: indukcja remisji u dorosłych pacjentów z łagodną do umiarkowanej, aktywną postacią wrzodziejącego zapalenia jelita grubego, gdzie leczenie preparatami 5-ASA jest niewystarczające | Rada Przejrzystości uważa za zasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Cortiment MMX (budezonid), tabletki o przedłużonym uwalnianiu, kod EAN 5909991205966, we wskazaniu: indukcja remisji u dorosłych pacjentów z łagodną do umiarkowanej, aktywną postacią wrzodziejącego zapalenia jelita grubego, gdzie leczenie preparatami 5-ASA jest niewystarczające, w ramach nowej grupy limitowej i wydawanie go pacjentom z odpłatnością ryczałtową. Rada Przejrzystości nie akceptuje propozycji instrumentu dzielenia ryzyka. Uzasadnienie Budesonid jest opracowanym pod koniec lat 1980-tych kortykosteroidem 6 generacji, szeroko stosowanym w astmie w postaci aerozolu dopłucnego oraz w postaci tabletek dojelitowych w chorobie Leśniowskiego-Crohna. Lek Cortiment MMX, podawana doustnie postać farmaceutyczna budesonidu o spowolnionym uwalnianiu w jelicie grubym, został zarejestrowany w Unii Europejskiej w styczniu b.r. procedurą wzajemnego uznania ze wskazaniami, jak w ocenianym wniosku. Wyniki badań klinicznych przedstawione przy rejestracji wykazały znaczną skuteczność przy braku objawów niepożądanych charakterystycznych dla kortykosteroidów działających układowo. Jest to zapewne konsekwencją przemiany po pierwszym przejściu przez krążenie wrotne prawie 90% dawki budesonidu podanego w postaci leku Cortiment MMX do nieaktywnych, nietoksycznych metabolitów. Stosowanie leku Cortiment MMX stanowić więc będzie znaczący postęp w leczeniu łagodnej do umiarkowanej, aktywnej postaci wrzodziejącego zapalenia jelita grubego. |
Prezes Agencji rekomenduje objęcie refundacją produktu leczniczego Cortiment MMX, budezonid, tabletki o przedłużonym uwalnianiu, EAN 5909991205966; we wskazaniu: indukcja remisji u dorosłych pacjentów z łagodną do umiarkowanej, aktywną postacią wrzodziejącego zapalenia jelita grubego, u których leczenie preparatami 5-ASA jest niewystarczające, pod warunkiem obniżenia ceny. Uzasadnienie rekomendacji Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, wyniki dotyczące oceny skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa terapii wskazuje, że leczenie budezonidem o przedłużonym uwalnianiu jest terapią o udowodnionej skuteczności we wnioskowanym wskazaniu, ale ze względu na nieprzedstawienie porównania względem alternatywnych opcji terapeutycznych finansowanych w przedmiotowym wskazaniu, trudno wnioskować o sile interwencji względem leków dotychczas refundowanych w ocenianym wskazaniu. Profil bezpieczeństwa wnioskowanej technologii uzasadniają wyniki badań klinicznych przedstawione przy rejestracji, które wskazały dostępność ogólnoustrojową na poziomie 10%, co jest zapewne konsekwencją przemiany po pierwszym przejściu przez krążenie wrotne prawie 90% dawki budezonidu podanego w postaci leku Cortiment MMX do nieaktywnych, nietoksycznych metabolitów. Ze względu na ograniczenia analizy ekonomicznej (brak dowodów innych, niż opinie ekspertów o różnicach w efektywności klinicznej między budezonidem a obecnie refundowanym leczeniem, krótki czas obserwacji w przedstawionych badaniach), wyniki analizy ekonomicznej wskazujące na kosztową efektywność ocenianej terapii są obarczone wysoką niepewnością oszacowań. Natomiast założenia dotyczące wyższego niż zalecane w wytycznych dawkowania alternatywnych technologii medycznych, brak uwzględnienia w analizie populacji pacjentów stosujących budezonid o przedłużonym uwalnianiu poza refundacją, brak scenariusza uwzględniającego zużycie wyłącznie na danych epidemiologicznych wskazują, że wyniki analizy wpływu na budżet mogą być zaniżone. Obliczenia własne wskazują, że można spodziewać się wyższych niż prognozowane wydatków z tytułu refundacji. Ze względu na przestawione w rekomendacji ograniczenia zwiększające niepewność oszacowań, użyteczność przedstawionych w procesie oceny wnioskowanej technologii medycznej opracowań należy uznać za niską. Przedstawiony instrument dzielenia ryzyka zmniejsza ryzyko finansowe objęcia refundacją wnioskowanej technologii ze środków publicznych, ale wobec licznych wątpliwości co do wielkości docelowego budżetu na refundację wnioskowanej technologii, ważne jest proponowanie dalszych rozwiązań finansowych. |
| Hydrocortisonum-SF, Hydrocortisonum, tabl., 10 mg, 60 szt., kod EAN:5909991218140 stosowanego w leczeniu substytucyjnym w pierwotnej i wtórnej niewydolności kory nadnerczy | Rada Przejrzystości uważa za zasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Hydrocortisonum-SF (hydrocortisonum), tabletki, 10 mg, 60 szt, kod EAN 5909991218140, we wskazaniu: leczenie substytucyjne w pierwotnej lub wtórnej niewydolności kory nadnerczy, w ramach nowej grupy limitowej z odpłatnością 30%. Uzasadnienie Jest to lek standardowy i ratujący życie w tej chorobie, stosowany od połowy ubiegłego wieku. Jest to technologia tania, co w zestawieniu z małą liczbą pacjentów wskazuje na to, że jej finansowanie będzie miało znikomy wpływ na budżet płatnika publicznego. Finansowanie leku da lekarzom możliwość wyboru optymalnego sposobu substytucji. |
Prezes Agencji rekomenduje objęcie refundacją produktu leczniczego Hydrocortisonum-SF, Hydrocortisonum, tabl., 10 mg, 60 szt., stosowanego w leczeniu substytucyjnym w pierwotnej i wtórnej niewydolności kory nadnerczy, w ramach odrębnej grupy limitowej, z 30% poziomem odpłatności dla pacjenta, lek dostępny w aptece na receptę we wskazaniu określonym stanem klinicznym. Uzasadnienie rekomendacji Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, wskazuje na zasadność finansowania wnioskowanej technologii. Substytucja glikokortykosteroidów w niewydolności kory nadnerczy jest terapią ratującą życie, gdyż brak leczenia prowadzi do zgonu, a prawidłowo stosowana substytucja pozwala na kontrolę choroby i może pozwalać na osiągnięcie długości życia porównywalnej do długości życia osiąganej w populacji ogólnej. Ocena efektywności klinicznej oparta jest na dowodach naukowych, których wiarygodność metodologiczna jest niska (niewielka populacja, badania nierandomizowane, 1 badanie RCT średniej jakości), należy mieć jednak na uwadze, że praktyka kliniczna wskazuje na stosowanie hydrokortyzonu jako leczenia dającego dobre efekty w rozpatrywanej grupie pacjentów. Określona populacja docelowa wraz z relatywnie niskim kosztem wnioskowanego leku są dodatkowymi argumentami przemawiającymi na korzyść finansowania hydrokortyzonu w przedmiotowym wskazaniu. Wszystkie odnalezione rekomendacje i wytyczne organizacji międzynarodowych wskazują na stosowanie hydrokortyzonu jako leczenia z wyboru w rozpatrywanych wskazaniach. Dotychczas preparaty hydrokortyzonu były finansowane ze środków publicznych w drodze importu docelowego. Sprowadzenie preparatów generowało wyższe koszty niż wnioskowany lek, więc zmiana kategorii dostępności refundacyjnej może wpłynąć na obniżenie kosztów terapii w grupie pacjentów stosujących lek importowany. Natomiast z uwagi na fakt, że terapia nie była dotychczas dostępna powszechnie w refundacji należy w pierwszej kolejności wziąć pod uwagę wydatki na refundację przedmiotowej terapii prognozowane w scenariuszu maksymalnym. |
| Oralair 100 IR & 300 IR, wyciąg alergenów z pyłków traw, tabl. podjęzykowe 100 IR & 300 IR, 31 szt. (3 tabl. 100 IR +28 tabl. 300 IR), kod EAN: 5909990779093, Oralair 300 IR, wyciąg alergenów z pyłków traw, tabl. podjęzykowe, 300 IR, 30 szt., kod EAN: 509990779109 we wskazaniu: „Leczenie alergicznego nieżytu nosa z lub bez zapalenia spojówek wywołanego przez alergeny pyłków traw u dorosłych, młodzieży i dzieci (w wieku powyżej 5 lat) z klinicznymi objawami i potwierdzonym dodatnim wynikiem testu skórnego i (lub) obecnością swoistej IgE przeciw pyłkom traw z umiarkowaną do ciężkiej postacią choroby" | Rada Przejrzystości uważa za niezasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Oralair 100 IR & 300 IR, wyciąg alergenów z pyłków traw, tabl. podjęzykowe 100 IR & 300 IR, 31 szt. (3 tabl. 100 IR +28 tabl. 300 IR), kod EAN: 5909990779093, Oralair 300 IR, wyciąg alergenów z pyłków traw, tabl. podjęzykowe, 300 IR, 30 szt., kod EAN: 509990779109 we wskazaniu: leczenie alergicznego nieżytu nosa z lub bez zapalenia spojówek wywołanego przez alergeny pyłków traw u dorosłych, młodzieży i dzieci (w wieku powyżej 5 lat) z klinicznymi objawami i potwierdzonym dodatnim wynikiem testu skórnego i (lub) obecnością swoistej IgE przeciw pyłkom traw z umiarkowaną do ciężkiej postacią choroby. Uzasadnienie W wyniku przeprowadzonego wyszukiwania dla leku Oralair nie odnaleziono badań bezpośrednio porównujących ocenianą interwencję z predefiniowanymi komparatorami, tj. lekami stosowanymi w ramach immunoterapii podskórnej. W przeprowadzonym porównaniu pośrednim, dla żadnego z analizowanych punktów końcowych, nie odnotowano istotnej statystycznie różnicy, która świadczyłaby o większej skuteczności, czy większym bezpieczeństwie, wnioskowanej technologii nad wybranymi komparatorami. Wyniki analizy ekonomicznej wnioskodawcy we wszystkich przedstawionych wariantach wskazują, że terapia lekiem Oralair jest droższa niż terapia dostępnymi refundowanymi ze środków publicznych szczepionkami podskórnymi. Również wyniki analizy wpływu na budżet wskazują na wzrost wydatków płatnika publicznego związanych z refundacją wnioskowanej szczepionki. W opinii Rady brak jest uzasadnienia dla ponoszenia wyższych kosztów stosowania immunoterapii podjęzykowej w stosunku do immunoterapii podskórnej. |
Prezes Agencji nie rekomenduje objęcia refundacją produktu Oralair 100 IR & 300 IR, wyciąg alergenów z pyłków traw, tabl. podjęzykowe, 100 IR & 300 IR, 31 szt. (3 tabl. 100 IR +28 tabl. 300 IR), kod EAN: 5909990779093, Oralair 300 IR, wyciąg alergenów z pyłków traw, tabl. podjęzykowe, 300 IR, 30 szt., kod EAN: 509990779109 we wskazaniu: „Leczenie alergicznego nieżytu nosa z lub bez zapalenia spojówek wywołanego przez alergeny pyłków traw u dorosłych, młodzieży i dzieci (w wieku powyżej 5 lat) z klinicznymi objawami i potwierdzonym dodatnim wynikiem testu skórnego i (lub) obecnością swoistej IgE przeciw pyłkom traw z umiarkowaną do ciężkiej postacią choroby". Uzasadnienie rekomendacji Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, a także przedstawione dowody naukowe, uważa za niezasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Oralair. Przedstawione dowody naukowe wskazują na porównywalną skuteczność wnioskowanej technologii względem technologii alternatywnych dotychczas finansowanych ze środków publicznych, zaś wyniki analizy ekonomicznej wskazują na wysoki koszt jednostkowy zastosowania przedmiotowej terapii i objęcia leku refundacją. Na podstawie zebranych dowodów naukowych, Prezes Agencji stwierdza, że dotychczas stosowane refundowane leki do immunoterapii pozwalają w skuteczny i bezpieczny sposób przeciwdziałać chorobie i są dostępne w schemacie, który zapewnia racjonalne warunki monitorowania stanu zdrowia pacjenta. Kwalifikacja do leczenia na podstawie wyniku IgE oraz możliwość leczenia przez lekarzy pierwszego kontaktu mogą przyczynić się do zwiększenia zużycia produktu, co tym samym stanowić będzie znaczne obciążenie dla budżetu płatnika. Proponowane warunki refundacji wskazują na umożliwienie przeprowadzania immunoterapii u pacjenta w warunkach nieambulatoryjnych, co nie wyklucza możliwości przepisywania leku przez lekarza POZ na podstawie wyniku badań krwi i co może skutkować kwalifikacją do leczenia osób, które faktycznie mogą nie wymagać leczenia. Proponowana terapia ma stosunek korzyści zdrowotnych do ryzyka zdrowotnego porównywalny względem alternatywnych technologii medycznych, ale konsekwencje finansowe finansowania terapii ze środków publicznych ze względu na proponowane wskazanie refundacyjne, tryb kwalifikacji do leczenia oraz koszty stosowania są wyższe niż w przypadku alternatywnych technologii medycznych. |
4 września
Ul. I. Krasickiego 26, 02-611 Warszawa, tel. +48 22 56 67 200 fax +48 22 56 67 202, e-mail: sekretariat@aotm.gov.pl