Ul. I. Krasickiego 26, 02-611 Warszawa, tel. +48 22 56 67 200, fax +48 22 56 67 202, e-mail: sekretariat@aotm.gov.pl NIP 525-23-47-183
”Pacjenci mogą odzyskać zdrowie niezależnie od leków lub za ich pomocą” J.H. Gaddum
Komunikat - 26 posiedzenie Rady Przejrzystości
Na 26 posiedzeniu Rady Przejrzystości, które odbyło się w dniu 31 sierpnia 2015 r. przygotowano stanowiska i opinie w sprawie:
|
Świadczenie |
Stanowisko/opinia Rady Przejrzystości |
Rekomendacja/opinia Prezesa AOTM |
| Ocena leku | ||
| Mitoxantron-Ebewe, Mitoxantrum, koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, 2 mg/ml, 1 fiolka po 10 ml we wskazaniach: rak piersi z przerzutami, chłoniak nieziarniczy (typu non-Hodgkin), ostra białaczka nielimfocytowa, w monoterapii lub w skojarzeniu z innymi lekami przeciwnowotworowymi; wtórna postępująca (SPMS) lub nawracająco-ustępująca (RRMS) postać stwardnienia rozsianego | Rada Przejrzystości uważa za niezasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Mitoxantron-Ebewe (mitoxantronum), koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, 2 mg/ml, 1 fiolka po 10 ml, kod EAN: 5909991018269, we wskazaniach:
Jednocześnie Rada Przejrzystości uważa za niezasadne objęcie refundacją w ramach chemioterapii a zasadne w ramach leczenia szpitalnego (grupa JGP), produktu leczniczego Mitoxantron-Ebewe (mitoxantronum), koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, 2 mg/ml, 1 fiolka po 10 ml, kod EAN: 5909991018269, we wskazaniu: wtórna postępująca (SPMS) lub nawracająco-ustępująca (RRMS) postać stwardnienia rozsianego, w ramach nowej grupy limitowej i wydawanie go pacjentom bezpłatnie. |
Prezes Agencji nie rekomenduje objęcia refundacją produktu leczniczego Mitoxantron-Ebewe, Mitoxantrum, koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, 2 mg/ml, 1 fiolka po 10 ml we wskazaniach: rak piersi z przerzutami, chłoniak nieziarniczy, ostra białaczka nielimfocytowa, wtórna postępująca (SPMS) lub nawracająco-ustępująca (RRMS) postać stwardnienia rozsianego na proponowanych warunkach. Prezes Agencji rekomenduje objęcie refundacją we wskazaniu wtórna postępująca (SPMS) lub nawracająco-ustępująca (RRMS) postać stwardnienia rozsianego w ramach odrębnej grupy limitowej pod warunkiem obniżenia ceny do poziomu ceny zbytu netto mitoksantronu sprowadzanego w ramach importu docelowego. Uzasadnienie rekomendacji Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, dostępne dowody naukowe, warunki finansowania świadczenia oraz aktualne uwarunkowania organizacji udzielania świadczeń z wykorzystaniem substancji czynnej mitoksantron, nie znajduje uzasadnienia za finansowaniem wnioskowanej technologii na proponowanych warunkach. Ocena efektywności klinicznej we wskazaniach onkologicznych sugeruje porównywalną skuteczność kliniczną mitoksantronu z alternatywnymi technologiami medycznymi, ale jednocześnie wskazuje na gorszy profil bezpieczeństwa. U pacjentów przyjmujących schematy leczenia zawierające mitoksantron w terapii chłoniaka nieziarniczego, występowało wyższe ryzyko wystąpienia neutropenii 3 i 4 stopnia, trombocytopenii 3 i 4 stopnia. Natomiast w badaniu dotyczącym ostrej białaczki nielimfocytowej odnotowano wyższy odsetek pacjentów utraconych z leczenia/badania z powodu toksyczności schematu zawierającego wnioskowaną substancję. W każdym z porównań, gdzie użyto analizy minimalizacji kosztów, schemat zawierający mitoksantron był droższy od komparatora. Analiza wpływu na budżet wnioskodawcy dotycząca wskazań onkologicznych wskazuje oszczędności. Jednakże w sytuacji gdy uwzględniona zostanie realna cena zbytu netto mitoksantronu dostępnego w ramach importu docelowego i zweryfikowana zostanie wycena świadczenia, w ramach którego lek jest rozliczany „Procedura podania leku zawierającego substancję czynną (Mitoxantronum) – 100 mg", to pozytywna decyzja refundacyjna wiązać się będzie ze wzrostem wydatków ze strony płatnika publicznego. Wobec gorszego profilu bezpieczeństwa, wyższych kosztów terapii niż alternatywne technologie medyczne oraz wyższej ceny zbytu netto w porównaniu do mitoksantronu dostępnego w ramach importu docelowego, nie znajduje się przesłanek za refundacją wnioskowanej technologii w ramach W leczeniu stwardnienia rozsianego przedstawione dowody mające uzasadniać objęcie refundacją wnioskowanej technologii są ograniczone, ale stanowią przesłankę za tym, że mitoksantron może być opcją terapeutyczną w grupie pacjentów, którzy zostali zdyskwalifikowani z leczenia w ramach programów lekowych z użyciem innych terapii. Nie przedstawiono dowodów naukowych porównujących efekty terapeutyczne względem leków, które są aktualnie refundowane w ramach programów lekowych. Analiza ekonomiczna ze względu na niespójność między założeniami badania klinicznego (ocena skuteczności i bezpieczeństwa terapii u pacjentów uprzednio nieleczonych) a założeniami modelu ekonomicznego (ocena opłacalności mitoksantronu stosowanego w trzeciej linii leczenia) jest niewiarygodna i nie mogła być podstawą do wnioskowania o opłacalności terapii. Analiza minimalizacji kosztów wnioskowanej technologii względem mitoksantronu sprowadzanego w ramach importu docelowego wskazuje, że cena zbytu netto wnioskowanej technologii jest wyższa. Wobec powyższego nie znajduje się uzasadnienia dla refundacji przedmiotowej terapii w cenie wyższej niż obecnie sprowadzany mitoksantron w ramach importu docelowego, który dostarczany może być pacjentom w ramach leczenia szpitalnego. |
| Ketosteril, 200 mg, tabletki powlekane, 100 tabletek (5 blistrów po 20 tabletek), w ramach programu lekowego: Leczenie pacjentów z chorobami nerek ketoanalogami aminokwasów (ICD-10 N 18) | Rada Przejrzystości uważa za niezasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Ketosteril (ketoanalogi aminokwasów), 100 tabletek (5 blistrów po 20 tabletek), kod EAN 5909990338511, w ramach programu lekowego: „Leczenie pacjentów z chorobami nerek ketoanalogami aminokwasów (ICD-10 N 18)". Uzasadnienie W rekomendacji z 2009 roku Rada zaproponowała opracowanie takiego programu. Aktualnie brak jest dowodów wysokiej jakości, że technologia ta opóźnia rozpoczęcie dializoterapii i jest efektywna kosztowo, przynosząc oszczędności dla budżetu. Nie jest ona refundowana w większości krajów EFTA i nie znajduje ona poparcia ważnych krajowych ekspertów. Rada jest świadoma faktu, iż utrzymanie bardzo restrykcyjnej diety niskobiałkowej jest bardzo trudne. |
Prezes Agencji nie rekomenduje objęcia refundacją produktu leczniczego Ketosteril, 200 mg, tabletki powlekane, 100 tabletek (5 blistrów po 20 tabletek), kod EAN 5909990338511, w ramach programu lekowego: Leczenie pacjentów z chorobami nerek ketoanalogami aminokwasów (ICD-10 N 18), z poziomem odpłatności dla pacjenta bezpłatnie, w ramach nowej grupy limitowej. Uzasadnienie rekomendacji Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, a także przedstawione dowody naukowe, nie znajduje uzasadnienia dla objęcia refundacją leku Ketosteril we wskazaniu zaproponowanym w programie lekowym. W opinii Prezesa wnioskowanie, iż dieta ze znacznie ograniczoną podażą białka i zastosowaniem doustnego preparatu Ketosteril jest terapią skuteczniejszą od konwencjonalnej diety niskobiałkowej w zapobieganiu i leczeniu następstw nieprawidłowego lub niewystarczającego metabolizmu białek u dorosłych pacjentów z przewlekłą chorobą nerek w stadium IV lub V i przeciwwskazaniem do terapii nerkozastępczej (RRT) na podstawie przedstawionych dowodów naukowych jest obarczone znaczną niepewnością oszacowań ze względu na niską wiarygodność metodyczną dowodów naukowych (niewielka populacja, niska ocena badań, implementacja danych ze skryptu publikacji). Wykazana przez wnioskodawcę skuteczność Ketosterilu tylko częściowo odnosi się do warunków stosowania produktu zgodnych z zaproponowanym programem lekowym, w związku z czym osiągnięcie efektu zdrowotnego przedstawionego w badaniach klinicznych może nie być powielone w warunkach praktyki klinicznej. Wątpliwości wzbudza także opłacalność terapii oszacowana na podstawie przedstawionych badań klinicznych i przy założeniach dotyczących czasu trwania terapii i horyzontu czasowego w modelu. Zaznaczyć należy, że stosowanie wnioskowanej technologii medycznej ma kluczowe znaczenie dla okresu przeddializacyjnego i nie przedstawiono dowodów na to, że stosowanie ketoanalogów może zmieniać rokowanie po rozpoczęciu dializ, wobec czego prognozowanie zmian i opłacalności terapii w horyzoncie wykraczającym poza ten moment jest obarczone niepewnością. Przy założeniu horyzontu czasowego w modelu ekonomicznym równego okresowi obserwacji w badaniach klinicznych, terapia jest kosztowo-nieefektywna. Przedstawiany efekt zdrowotny nie uzasadnia prognozowanego wpływu na budżet płatnika. Ze względu na zidentyfikowane ograniczenia (chociażby kryteria kwalifikacji do programu lekowego wskazujące na możliwość stosowania białka w ilości 0,6 g/kg mc), wyniki analizy wpływu na budżet mogą wskazywać na niedoszacowanie populacji i kosztów płatnika. W pierwszej kolejności na wielkość wydatków z budżetu płatnika może wpływać fakt, że jest to potencjalna terapia dodana dla każdego pacjenta z przewlekłą niewydolnością nerek w IV lub V fazie choroby, który ukończył 18 rok życia. Ze względu na przestawione w rekomendacji ograniczenia zwiększające niepewność oszacowań, użyteczność przedstawionych opracowania wnioskodawcy w procesie oceny wnioskowanej technologii medycznej należy uznać za niską. |
| Xeplion, palmitynian paliperidonu, zawiesina do wstrzykiwań o przedłużonym uwalnianiu, 150 mg, 1 ampułko - strzykawka; Xeplion, palmitynian paliperidonu, zawiesina do wstrzykiwań o przedłużonym uwalnianiu, 100 mg, 1 ampułko - strzykawka; Xeplion, palmitynian paliperidonu, zawiesina do wstrzykiwań o przedłużonym uwalnianiu, 75 mg, 1 ampułko - strzykawka; Xeplion, palmitynian paliperidonu, zawiesina do wstrzykiwań o przedłużonym uwalnianiu, 50 mg, 1 ampułko – strzykawka w leczeniu schizofrenii u dorosłych pacjentów, u których uzyskano odpowiednią stabilizację podczas leczenia rysperydonem lub paliperydonem, w przypadku nawrotu objawów psychotycznych w wyniku udokumentowanego, uporczywego braku współpracy chorego. |
Rada Przejrzystości uważa za zasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Xeplion (palmitynian paliperydonu), zawiesina do wstrzykiwań o przedłużonym uwalnianiu, 50 mg, 1 ampułko-strzykawka i 2 igły, kod EAN: 5909990861170, we wskazaniu: leczenie schizofrenii u dorosłych pacjentów, u których uzyskano odpowiednią stabilizację podczas leczenia rysperydonem lub paliperydonem, w przypadku nawrotu objawów psychotycznych w wyniku udokumentowanego, uporczywego braku współpracy chorego, w ramach nowej grupy limitowej Zdaniem Rady lek powinien być bezpłatny dla chorego lub ewentualnie z niewielką opłatą zryczałtowaną. Rada wstępnie akceptuje zaproponowany instrument dzielenia ryzyka, jednak powinien on zostać szczegółowo doprecyzowany pod względem kategorii refundacyjnej jak również powinien zostać rozwiązany problem dostarczenia darmowych opakowań produktu leczniczego Xeplion zawierających dawkę inicjującą leczenie. Uzasadnienie Schizofrenia, która jest rozpoznawana w większości u młodych ludzi, polega na zaburzeniu lub grupie zaburzeń psychicznych, których istotę stanowi dezintegracja osobowości, poprzez zakłócenie procesów decydujących o zachowaniu, sposobie myślenia, odczuwania, czy reakcji na otoczenie. Leczenie ma na celu zmniejszenie objawów nasilenia choroby oraz zapobieganie jej nawrotom. Nieleczona lub źle kontrolowana schizofrenia prowadzi do przewlekłej psychozy z częstymi zaostrzeniami, stanowiąc duży problem rodzinny i społeczny niekiedy prowadząc nawet do samobójstwa pacjenta. Część pacjentów (od 4 do 6%) nie przestrzega reżimu leczenia, stąd podaje się im preparaty o przedłużonym działaniu. Palmitynian paliperydonu (Xeplion) nie ustępuje skutecznością rysperydonowi o przedłużonym działaniu (LAI), który należy podawać co dwa tygodnie, i ma podobne ryzyko działań niepożądanych. Przewagą Xeplionu jest stosowanie raz na miesiąc, co ułatwia podawanie go pacjentom z problemami w stosowaniu się do zaleceń terapeutycznych (regularne przyjmowanie leku) i zmniejsza liczbę iniekcji. Jednak zdaniem części ekspertów zagranicznych skuteczność domięśniowego Xeplionu wymaga wcześniejszego ustabilizowania pacjenta za pomocą terapii doustnej. Polscy eksperci (w tym konsultant krajowy) jednogłośnie popierają refundację tego preparatu uważając, iż ułatwia on monitorowanie przyjmowania leków, a tym samym zmniejsza częstość nawrotów choroby i konieczność hospitalizacji. Xeplion jest refundowany w większości państw europejskich. |
Prezes Agencji rekomenduje objęcie refundacją produktu leczniczego:
Uzasadnienie rekomendacji Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, uważa że, dostępne dowody naukowe wskazują, że palmitynian paliperydonu o przedłużonym uwalnianiu wykazuje porównywalną skuteczność kliniczną i profil bezpieczeństwa w odniesieniu do rysperydonu. Wobec powyższego stosunek korzyści zdrowotnych do ryzyka zdrowotnego również wydaje się być porównywalny między ocenianymi technologiami lekowymi. Wyniki analizy wpływu na budżet oraz ekonomicznej wskazują, że objęcie refundacją wnioskowanej technologii spowoduje wzrost wydatków z perspektywy płatnika publicznego. Jednakże dzięki zaproponowanemu przez wnioskodawcę instrumentowi podziału ryzyka prawdopodobne jest zmniejszenie kosztów. Wnioskodawca proponuje utworzenie nowej grupy limitowej dla produktu leczniczego Xeplion, jednakże brak jest uzasadnienia dla takiej decyzji. Lek ten posiada podobny mechanizm działania co rysperydon (paliperydon jest jego metabolitem), posiada także podobne wskazania co Rispolept Consta oraz tę samą drogę podania. Brak różnic w efektywności klinicznej wspomniany powyżej stanowi kolejne uzasadnienie dla włączenia wnioskowanej leku Xeplion do istniejącej grupy limitowej. |
Ul. I. Krasickiego 26, 02-611 Warszawa, tel. +48 22 56 67 200 fax +48 22 56 67 202, e-mail: sekretariat@aotm.gov.pl