Ul. I. Krasickiego 26, 02-611 Warszawa, tel. +48 22 56 67 200, fax +48 22 56 67 202, e-mail: sekretariat@aotm.gov.pl NIP 525-23-47-183
”Pacjenci mogą odzyskać zdrowie niezależnie od leków lub za ich pomocą” J.H. Gaddum
Komunikat - 19 posiedzenie Rady Przejrzystości
Na 19 posiedzeniu Rady Przejrzystości, które odbyło się w dniu 22 czerwca 2015 r. przygotowano stanowiska i opinie w sprawie:
|
Świadczenie |
Stanowisko/opinia Rady Przejrzystości |
Rekomendacja/opinia Prezesa AOTM |
| Ocena leku | ||
| KALYDECO (ivacaftor) we wskazaniu: leczenie mukowiscydozy u pacjentów w wieku 6 lat i starszych, z jedną z następujących mutacji bramkowania genu CFTR (klasy III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R | Rada Przejrzystości uważa za niezasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Kalydeco (iwakaftor), w ramach programu lekowego „Leczenie iwakaftorem mukowiscydozy ICD-10 E84". | Prezes Agencji nie rekomenduje objęcia refundacją produktu leczniczego Kalydeco; iwacaftor w ramach programu lekowego "Leczenie iwakaftorem mukowiscydozy ICD-10 E84". Uzasadnienie rekomendacji Prezes Agencji, mając na uwadze stanowisko Rady Przejrzystości, a także wyniki oceny skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa oraz oceny ekonomicznej i potencjalnych kosztów stosowania wnioskowanej technologii, nie rekomenduje finansowania jej ze środków publicznych w ramach proponowanego programu. Technologia będąca przedmiotem oceny jest pierwszą w leczeniu mukowiscydozy, która odwołuje się do jej przyczyny, przy czym tylko u pacjentów z występującą mutacją, tzw. bramkującą, na co najmniej jednym allelu genu CFTR. Niemniej należy zwrócić uwagę na fakt, iż nie udowodniono, że przedmiotowa terapia wpływa na wydłużenie przeżycia pacjentów. Nie ma także wystarczających dowodów pozwalających na stwierdzenie, że zmiana FEV1% u pacjentów z mukowiscydozą skutkuje wydłużeniem przeżycia pacjentów. Z uwagi na wątpliwości odnoszące się do realizacji badań wykorzystanych w analizach a dotyczące stosowania w trakcie tych badań leków rozszerzających oskrzela i mukolitycznych, jako wchodzących w skład leczenia objawowego stosowanego w leczeniu mukowiscydozy, trudno jest jednoznacznie określić, w jakim stopniu na uzyskanie wyników miała wpływ oceniana technologia, a w jakim - prowadzone równocześnie najlepsze leczenie objawowe (BSC). W związku z powyższym nie można jednoznacznie stwierdzić, że wpływ na zmianę FEV1% wynikał wyłącznie z zastosowania iwakaftoru. Na uzyskane wyniki ma wpływ różnica w wieku i charakterystyce populacji leczonej w ramach badań, populacji ujętej w modelu ekonomicznym i populacji polskiej, która charakteryzuje się niższym wiekiem i w większym stopniu udziałem populacji dziecięcej. Terapia iwakaftorem nie jest terapią opłacalną. Natomiast wątpliwości co do założonego efektu zdrowotnego, odzwierciedlenia charakterystyki polskiej populacji chorych zwiększają niepewność przedstawionych oszacowań. Terapia miałaby być ograniczona do chorych z wybranymi mutacjami (klasy III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R) o niekorzystnym rokowaniu, których częstość w Polsce jest niska (ok. 1-2% populacji pacjentów z mukowiscydozą) i które nie są jedynymi mutacjami skutkującymi niekorzystnym rokowaniem. Za takie uważa się również inne mutacje klasy I-III (G542X, W1282X, R553X, 3950delT; F508del, N1303K) występujące znacznie częściej w polskiej populacji pacjentów z mukowiscydozą. |
| Tarceva (erlotynib) we wskazaniu: leczenie miejscowo zaawansowanego lub z przerzutami niedrobnokomórkowego raka płuca (C 34) | Rada Przejrzystości uważa za zasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Tarceva (erlotynib), we wskazaniu: • I linia leczenia dorosłych chorych na niedrobnokomórkowego raka płuca, miejscowo zaawansowanego lub z przerzutami, o podtypie wielkokomórkowym lub bez ustalonego podtypu, z potwierdzoną mutacją genu EGFR; • leczenie dorosłych chorych na niedrobnokomórkowego raka płuca, miejscowo zaawansowanego lub z przerzutami, o podtypie wielkokomórkowym lub bez ustalonego podtypu, z potwierdzoną mutacją EGFR, u których doszło do niepowodzenia leczenia po uprzednim zastosowaniu przynajmniej jednego schematu chemioterapii, w ramach istniejącego programu lekowego i istniejącej grupy limitowej oraz wydawanie go pacjentom bezpłatnie. Rada Przejrzystości nie zgłasza uwag do programu lekowego. Rada Przejrzystości nie zgłasza też uwag do zaproponowanego mechanizmu podziału ryzyka. |
Prezes Agencji rekomenduje objęcie refundacją produktu leczniczego Tarceva, erlotynib, stosowanego w ramach istniejącego programu lekowego „Leczenie niedrobnokomórkowego raka płuca (ICD-10 C 34), we wskazaniach: - w I linii leczenia dorosłych chorych na niedrobnokomórkowego raka płuca, miejscowo zaawansowanego lub z przerzutami, o podtypie wielkokomórkowym lub bez ustalonego podtypu, z potwierdzoną mutacją genu EGFR; - w leczeniu dorosłych chorych na niedrobnokomórkowego raka płuca, miejscowo zaawansowanego lub z przerzutami, o podtypie wielkokomórkowym lub bez ustalonego podtypu, z potwierdzoną mutacją EGFR, u których doszło do niepowodzenia leczenia po uprzednim zastosowaniu przynajmniej jednego schematu chemioterapii, z poziomem odpłatności dla pacjenta bezpłatnie, w ramach istniejącej grupy limitowej 1085.0, Erlotinib pod warunkiem dalszego obniżenia ceny oraz pod warunkiem oceny efektów zdrowotnych po dwóch latach stosowania terapii. Uzasadnienie rekomendacji Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, rekomenduje finansowanie produktu leczniczego erlotynib (Tarceva) we wnioskowanych wskazaniach pod warunkiem obniżenia ceny produktu. Przedstawione badania kliniczne wskazują na wyższość leku nad schematami chemioterapii opierającymi się na platynie, a przeprowadzone porównanie pośrednie porównujące erlotynib i gefitynib wskazuje na ich podobną skuteczność. Należy jednak pamiętać, że populacja chorych w przytoczonych badaniach nie odzwierciedla w pełni typów histologicznych wskazanych we wniosku. Badania które posłużyły do wykonania porównania pośredniego zostały przeprowadzone w krajach azjatyckich i na tej podstawie można wnioskować, że dotyczą przede wszystkim rasy żółtej. Zgodnie z publikacją Saijo 2010, rasa żółta może stanowić czynnik predykcyjny uzyskiwania korzystniejszych wyników leczenia w stosunku do efektów leczenia pacjentów rasy kaukaskiej. Dodatkowo, porównanie pośrednie wykonano z użyciem wspólnej referencji, jaką są schematy dwulekowe z użyciem karboplatyny, jednak nie są one jednakowe. Na podstawie rekomendacji Grupy Ekspertów z 2014 roku założono porównywalną skuteczność i bezpieczeństwo wszystkich schematów opartych na platynie w leczeniu NDRP. Wobec wątpliwości dotyczących oczekiwanego efektu zdrowotnego konieczne jest zweryfikowanie wpływu na przeżycie oraz wyleczenie pacjentów dzięki zastosowaniu terapii w populacji objętej programem lekowym. Analiza ekonomiczna wykazała, że przy uwzględnieniu ceny z zastosowanym instrumentem dzielenia ryzyka wnioskowana technologia jest terapią o porównywalnym koszcie, ale z uwagi na fakt, że we wnioskowanym wskazaniu dostępne są inne leki z grupy inhibitorów kinazy tyrozynowej EGFR, to przy proponowanej cenie, oceniana terapia nie stanowi zasadnej zmiany w refundacji. Ze względu na powyższe oraz ze względu na wątpliwości dotyczące porównania ERL względem GEF, tylko dalsze obniżenie ceny będzie stanowić uzasadnienie dla objęcia ocenianej terapii finansowaniem ze środków publicznych. W związku z faktem, że prognozowany jest wzrost liczby pacjentów w programie, obniżenie ceny powinno przynajmniej zbilansować wzrost kosztów leczenia wynikający ze wzrostu liczby leczonych pacjentów. Terapia dostępnymi lekami dla pacjentów spełniających kryteria uwzględnione we wniosku refundacyjnym jest zapewniona. Analiza wpływu na budżet przeprowadzona została jedynie na populacji, która byłaby dodatkowo objęta terapią, z pominięciem kosztów dalszego leczenia w dotychczas refundowanych wskazaniach. Szacowanie populacji opiera się na licznych założeniach i danych które mogą nie odzwierciedlać aktualnej liczebności chorych (np. ankiety, odsetek chorych u których wykonywane są testy na mutację EGFR). Wnioskodawca w ramach analizy racjonalizacyjnej przedstawił propozycję nie spełniającą kryteriów rozwiązań przewidzianych ustawą. Wobec czego przedstawiona powyżej warunek obniżenia kosztów terapii stanowi realną propozycję zbilansowania wzrostu refundacji. |
Ul. I. Krasickiego 26, 02-611 Warszawa, tel. +48 22 56 67 200 fax +48 22 56 67 202, e-mail: sekretariat@aotm.gov.pl