Ul. I. Krasickiego 26, 02-611 Warszawa, tel. +48 22 56 67 200, fax +48 22 56 67 202, e-mail: sekretariat@aotm.gov.pl NIP 525-23-47-183
”Pacjenci mogą odzyskać zdrowie niezależnie od leków lub za ich pomocą” J.H. Gaddum
Komunikat - 18 posiedzenie Rady Przejrzystości
Na 18 posiedzeniu Rady Przejrzystości, które odbyło się w dniu 8 czerwca 2015 r. przygotowano stanowiska i opinie w sprawie:
|
Świadczenie |
Stanowisko/opinia Rady Przejrzystości |
Rekomendacja/opinia Prezesa AOTM |
| Ocena leku | ||
| COMETRIQ (kabozantynib) we wskazaniu: leczenie raka rdzeniastego tarczycy kabozantynibem (ICD-10: C 73) | Rada Przejrzystości uważa niezasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Cometriq (kabozantynib), w ramach programu lekowego „Leczenie raka rdzeniastego tarczycy kabozantynibem (ICD-10: C73)". | Prezes Agencji nie rekomenduje objęcia refundacją produktu leczniczego Cometriq, kabozantynib, w ramach programu lekowego „Leczenie raka rdzeniastego tarczycy kabozantynibem (ICD-10 C73)". Uzasadnienie rekomendacji Prezes Agencji, przychylając się do stanowiska Rady uważa, że dostępne dowody naukowe w niewystarczającym stopniu dowodzą skuteczności klinicznej, aby objąć finansowaniem ze środków publicznych wnioskowaną technologię. Badanie, na podstawie którego wnioskodawca dowodzi skuteczności i bezpieczeństwa terapii nie zostało dotychczas ukończone, a w konsekwencji nie przedstawiono ostatecznych wyników. Wskutek braku pełnych danych wnioskowanie na jego podstawie jest ograniczone. Zgodnie z proponowanym programem lekowym, jednym z kryteriów kwalifikacji do leczenia jest stwierdzona mutacja RET M918T. Natomiast badanie było przeprowadzone na szerszej populacji, a dopiero analiza wcześniej zdefiniowanych podgrup pozwoliła na uzyskanie wyników w populacji pacjentów z mutacją. Wyniki analizy klinicznej wskazują na znaczną ilość wywoływanych zdarzeń niepożądanych najprawdopodobniej związanych z leczeniem, a co za tym idzie przerwanie leczenia czy też zmniejszenie dawki leku. Badanie nie przedstawiło w sposób wystarczający przewagi korzyści nad ryzykiem wystąpienia działań niepożądanych związanych z leczeniem. Zgodnie z oszacowaniem przedstawionym w analizie ekonomicznej wnioskodawcy, stosowanie kabozantynibu w porównaniu z placebo w leczeniu rdzeniastego raka tarczycy jest nieefektywne kosztowo. Dodatkowo założenia przedstawione przez wnioskodawcę (uwzględnienie nieistotnych statystycznie wyników dla przeżycia całkowitego oraz 80-letni horyzont czasowy) mogą nie odzwierciedlać rzeczywistości płatnika, co w efekcie prowadzić może do zwiększenia współczynnika ICUR (dodatkowego pogorszenia efektywności kosztowej). Wyliczenia populacji przedstawione przez wnioskodawcę w analizie wpływu na budżet oparte są o założenia, które możliwe, że nie odpowiadają aktualnym warunkom i są niedoszacowane. Ze względu na wysoki koszt terapii jednego pacjenta, niepewność w określeniu populacji naraża płatnika na nieprzewidziane wydatki. |
| kwalifikacji świadczenia opieki zdrowotnej jako świadczenia gwarantowanego | ||
| „MELPHALANUM (MELPHALANUM)" we wskazaniu należącym do kodu ICD-10: C69.2 - nowotwór złośliwy oka (siatkówka) | Rada Przejrzystości uważa za zasadne zakwalifikowanie świadczenia opieki zdrowotnej „Melphalanum (melphalanum) we wskazaniu zakwalifikowanym do kodu ICD-10: C69.2 Nowotwór złośliwy oka (siatkówka)" jako świadczenia gwarantowanego. | Prezes Agencji rekomenduje zakwalifikowanie świadczenia opieki zdrowotnej melphalanum inj. we wskazaniu należącym do kodu ICD-10: C69.2 - nowotwór złośliwy oka (siatkówka), jako świadczenia gwarantowanego, poprzez umieszczenie wnioskowanej substancji czynnej w załączniku nr 2 do rozporządzenia Ministra Zdrowia z dnia 22 listopada 2013 r. w sprawie świadczeń gwarantowanych z zakresu leczenia szpitalnego (Dz. U. poz. 1520 z późn. zm.), stanowiącym wykaz substancji czynnych zawartych w lekach sprowadzanych z zagranicy na warunkach i w trybie określonym w art. 4 ustawy z dnia 6 września 2001 r. Prawo farmaceutyczne z rozpoznaniami według ICD-10. Uzasadnienie rekomendacji Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, wskazuje, że odnalezione dowody naukowe wskazują na zasadność zakwalifikowania świadczenia opieki zdrowotnej melphalanum inj. we wskazaniu należącym do kodu ICD-10: C69.2 - nowotwór złośliwy oka (siatkówka) jako świadczenia gwarantowanego. Dotętnicze podanie melfalanu pozwala na osiągnięcie bardzo dobrej kontroli guza we wczesnych przypadkach siatkówczaka, a jego zastosowanie w skojarzeniu z innymi chemioterapeutykami pozwala na kontrolę choroby także w przypadkach bardziej zaawansowanego nowotworu. Dodatkowo, po terapii skojarzonej z zastosowaniem melfalanu, przeżycie wolne od zdarzeń w oku po 2 latach wyniosło 70,0% dla wszystkich oczu oraz 81,7% w oczach leczonych pierwotne i 58,4% w oczach po niepowodzeniu wcześniejszego leczenia. W przypadku wstrzyknięcia doszklistkowego, melfalan wykazuje bardzo dobrą kontrolę rozsiewu. Z uwagi na fakt, że siatkówczak jest nowotworem rzadkim i dotyczy niewielkiej populacji dzieci, u których alternatywą terapeutyczną jest m. in. enukleacja, inkrementalny koszt wynikający z zakwalifikowania ww. świadczenia nie powinien stanowić znaczącego obciążenia dla budżetu płatnika. |
| zasadności wydawania zgód na refundację produktu leczniczego | ||
| Bedrocan i Bediol (marihuana, THC CBD), susz z żeńskich kwiatów konopi (granulat) á 5 g we wskazaniach: padaczka lekooporna, glejak wielopostaciowy | Rada Przejrzystości uważa za niezasadne wydawanie zgód na refundację leku Bediol (THC + CBD), susz z żeńskich kwiatów konopi (granulat) á 5 g, we wskazaniach padaczka lekooporna, glejak wielopostaciowy.
Rada Przejrzystości uważa za niezasadne wydawanie zgód na refundację leku Bedrocan (THC + CBD), susz z żeńskich kwiatów konopi (granulat) á 5 g, we wskazaniach padaczka lekooporna, glejak wielopostaciowy. |
Prezes Agencji nie rekomenduje wydawania zgód na refundację dla produktów Bedrocan i Bediol (marihuana, THC+CBD), susz z żeńskich kwiatów konopi (granulat) á 5 g we wskazaniach: padaczka lekooporna, glejak wielopostaciowy. Uzasadnienie rekomendacji Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, uważa, że dostępne dowody naukowe nie pozwalają na ocenę efektywności wnioskowanych technologii. Badania pierwotne, włączone do uwzględnionych w raporcie opracowań wtórnych charakteryzuje niska jakość, wynikająca z obecności co najmniej jednej z cech: niewielka populacja objęta badaniem, brak randomizacji lub jej opisu, brak grupy kontrolnej, brak dokładnego opisu interwencji, brak porównania z aktywnym komparatorem, brak oceny punktów końcowych istotnych w ocenianej jednostce chorobowej. Odnalezione przeglądy, opublikowane w 2014 i 2015 roku, dotyczące zastosowania marihuany w terapii padaczki, w tym przegląd Gloss 2014 wykonanego przez The Cochrane Collaboration, wskazują na brak wiarygodnych dowodów, które mogłyby jednoznacznie określić skuteczność kanabinoidów. Odnośnie zastosowania marihuany w terapii glejaka wielopostaciowego, to odnalezione jedno badanie I fazy było przeprowadzone jedynie na 9 pacjentach. Dodatkowo, pierwszorzędowym punktem końcowym w badaniu była ocena bezpieczeństwa podania THC doczaszkowo, w miejsce usuniętego nowotworu, a nie skuteczność terapii. |
Ul. I. Krasickiego 26, 02-611 Warszawa, tel. +48 22 56 67 200 fax +48 22 56 67 202, e-mail: sekretariat@aotm.gov.pl