Na 16 posiedzeniu Rady Przejrzystości w dniu 25 maja2015 r. przygotowano stanowiska i opinie w sprawie:
|
Świadczenie |
Stanowisko/opinia Rady Przejrzystości |
Rekomendacja/opinia Prezesa AOTM |
| Ocena leku | ||
| SYNAGIS (paliwizumab) we wskazaniu: zapobieganie ciężkiej chorobie dolnych dróg oddechowych wywołanej wirusem RS u dzieci z istotną hemodynamicznie wrodzoną wadą serca (ICD-10 Q 20 - Q24). | Rada Przejrzystości uważa za zasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Synagis (palivizumabum), we wskazaniu: zapobieganie ciężkiej chorobie dolnych dróg oddechowych wywołanej wirusem RS u dzieci z istotną hemodynamicznie wrodzoną wadą serca (ICD-10, Q20-Q24), w ramach istniejącej grupy limitowej i wydawanie go pacjentom bezpłatnie. Rada Przejrzystości nie zgłasza uwag do projektu programu lekowego. Jednocześnie Rada uznaje proponowany instrument dzielenia ryzyka za niewystarczający. |
Prezes Agencji nie rekomenduje objęcia refundacją produktu leczniczego Synagis, palivizumabum, proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 50mg, 1 fiol.+1 amp., EAN: 5909990815616, Synagis , palivizumabum, proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 100 mg, 1 fiol+1 amp., EAN: 5909990815715, we wskazaniu zapobieganie ciężkiej chorobie dolnych dróg oddechowych wywołanej wirusem RS u dzieci z istotną hemodynamicznie, wrodzoną wadą serca (ICD-1- Q20-Q24) na wskazanych we wniosku warunkach. do mylnej diagnozy i wystąpienia powikłań, które w dłuższym horyzoncie czasowym mogą skutkować upośledzeniem funkcji układu oddechowego oraz zahamowaniem prawidłowego rozwoju dziecka. Wobec powyższych wątpliwości, i biorąc pod uwagę trudną do uwzględnienia w modelowaniu różnorodność przypadków klinicznych, obniżenie ceny paliwizumabu (bezpośrednie lub z wykorzystaniem instrumentu dzielenia ryzyka) ma na celu zapewnienie, że inkrementalny wskaźnik kosztów-efektywności (użyteczności)w warunkach praktyki klinicznej zbliży się do progu opłacalności. |
| HEXVIX (heksyl aminolewulinianu w formie heksylu aminolewulinianu chlorowodorku) we wskazaniu: leczenie raka pęcherza moczowego z wykorzystaniem heksylu aminolewulinianu podczas zabiegu przezcewkowej resekcji guza pęcherza moczowego (ICD-10 C67) w ramach programu lekowego. | Rada Przejrzystości uważa za zasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Hexvix (heksyl aminolewulinianu), proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do podawania do pęcherza moczowego, 85 mg, 1 fiol., kod EAN: 5909990420223, stosowanego w ramach programu lekowego „Leczenie raka pęcherza moczowego z wykorzystaniem heksylu aminolewulinianu podczas zabiegu przezcewkowej resekcji guza pęcherza moczowego (ICD-10: C67", w ramach nowej grupy limitowej i wydawanie go pacjentom bezpłatnie. Nie zaproponowano instrumentu podziału ryzyka. Rada akceptuje zapisy programu lekowego. | |
| XGEVA (denosumab) we wskazaniu: leczenie dorosłych i młodzieży z dojrzałym układem kostnym, u których występuje nieoperacyjny guz olbrzymiokomórkowy kości lub u których zabieg chirurgiczny może spowodować ciężkie okaleczenie. | Rada Przejrzystości uważa za zasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Xgeva (denosumab), we wskazaniu: leczenie dorosłych i młodzieży z dojrzałym układem kostnym, u których występuje nieoperacyjny guz olbrzymiokomórkowy kości lub u których zabieg chirurgiczny może spowodować ciężkie okaleczenie, lek dostępny w aptece na receptę, finansowany w ramach nowej grupy limitowej i wydawany bezpłatnie. Rada akceptuje proponowany instrument dzielenia ryzyka.
Rada Przejrzystości uważa za zasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Xgeva (denosumab), 120 mg /1,7 ml, roztwór do wstrzykiwań, kod EAN 5909990881789, we wskazaniu: leczenie dorosłych i młodzieży z dojrzałym układem kostnym, u których występuje nieoperacyjny guz olbrzymiokomórkowy kości lub u których zabieg chirurgiczny może spowodować ciężkie okaleczenie, jako leku stosowanego w chemioterapii, w ramach nowej grupy limitowej i wydawanie go bezpłatnie. Rada akceptuje proponowany instrument dzielenia ryzyka. |
Prezes Agencji nie rekomenduje objęcia refundacją produktu leczniczego Xgeva, denosumab, roztwór do wstrzykiwań, 120 mg/1,7 ml, 1 fiol., EAN 5909990881789 we wskazaniu leczenie dorosłych i młodzieży z dojrzałym układem kostnym, u których występuje nieoperacyjny guz olbrzymiokomórkowy kości lub u których zabieg chirurgiczny może spowodować ciężkie okaleczenie, na zaproponowanych warunkach. Uzasadnienie rekomendacji Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, a także analizę przedstawionych dowodów naukowych, nie widzi uzasadnienia dla objęcia refundacją produktu Xgeva, denosumab, roztwór do wstrzykiwań, 120 mg/1,7 ml, 1 fiol., na proponowanych warunkach. Z uwagi na brak badań bezpośrednich lub pozwalających na przeprowadzenie porównania pośredniego wnioskowanej technologii z refundowanym komparatorem lub chociażby z naturalnym przebiegiem choroby, zaopatrywanym dzięki świadczeniom opieki zdrowotnej finansowanym ze środków publicznych, wnioskowanie o skuteczności i bezpieczeństwie wnioskowanej technologii jest mocno ograniczone. Niska jakość wykorzystanych badań oraz zastosowane techniki analityczne są przyczyną dużej niepewności wyników i wnioskowania na podstawie dostępnych dowodów naukowych. Niepewność potęgują także wątpliwości dotyczące sposobu modelowania. Założenia przyjęte w modelu wnioskodawcy dla populacji z operacyjną postacią guza olbrzymiokomórkowego wskazują, że stosowanie denosumabu u znacznej ilości pacjentów zapobiegnie zabiegom chirurgicznym, podczas gdy wyniki przedstawionych badań pozwalają jedynie wnioskować, że terapia ta prowadzi do przesunięcia w czasie oraz zmniejszenia ciężkości wykonywanych operacji. Także przyjęte założenie o takiej samej częstości progresji choroby podczas leczenia, jak i po zakończeniu terapii denosumabem wydaje się wątpliwe. Wartości użyteczności określone dla pacjentów młodych (poniżej 40 r.ż.) nie uwzględniają spadku użyteczności związanego z wiekiem. Także założona jednakowa długość terapii zarówno dla populacji pacjentów z operacyjną, jak i nieoperacyjną postacią GCTB nie wydaje się być właściwa. Modelowanie progresji choroby w populacji nieoperacyjnej uwzględnia dane z badania klinicznego dotyczące najlepszej odpowiedzi na leczenie, co może zawyżać wyniki z uwagi na dyskontynuację pacjentów w badaniu z powodu niezgłaszania się na wizyty kontrolne lub wymagających alternatywnych terapii. Z uwagi na niewielką populację i szansę na ograniczenie ryzyka okaleczenia osób chorych z rozpoznaniem guza olbrzymiokomórkowego kości, Prezes Agencji rekomenduje ewentualne finansowanie ze środków publicznych produktu leczniczego Xgeva we wnioskowanym wskazaniu pod warunkiem dalszego obniżenia ceny (bezpośrednio lub z wykorzystaniem instrumentu dzielenia ryzyka) oraz konieczności monitorowania skuteczności leczenia celem sprawdzenia, w jakim stopniu zastosowanie denosumabu wiąże się z odnoszeniem przez pacjenta korzyści zdrowotnych wynikających z leczenia. Oszacowania wielkości populacji docelowej oraz koszt jednostkowy terapii wskazują, że obciążenia dla płatnika publicznego nie wydają się być znaczące. Populacja pacjentów, u których występuje guz olbrzymiokomórkowy kości jest niewielka. Z uwagi na charakter choroby, niewielką populację chorych i brak informacji o przebiegu choroby przy aktualnie finansowanych świadczeniach opieki zdrowotnej, wskazane wydaje się objęcie rejestrem wszystkich pacjentów z tą jednostką chorobową. |
| ENBREL (etanercept) we wskazaniu: leczenie etanerceptem świadczeniobiorców z ciężką, aktywną postacią osiowej spondyloartropatii bez zmian radiologicznych z obiektywnymi objawami przedmiotowymi zapalenia (ICD 10: M 46) zgodnie z zapisami uzgodnionego programu lekowego. | Rada Przejrzystości uważa za niezasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Enbrel (etanercept), w ramach programu lekowego „Leczenie etanerceptem świadczeniobiorców z ciężką, aktywną postacią osiowej spondyloartropatii bez zmian radiologicznych z obiektywnymi objawami przedmiotowymi zapalenia (ICD-10 M46)" zgodnie z zapisami uzgodnionego programu lekowego. | Prezes Agencji nie rekomenduje objęcia refundacją produktu leczniczego Enbrel (etanercept): • proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 25 mg, EAN: 5909990777938, • roztwór do wstrzykiwań w ampułko-strzykawce, 50 mg, EAN: 5909990618255, • roztwór do wstrzykiwań we wstrzykiwaczu, 50 mg, EAN: 5909990712755. w ramach programu lekowego „Leczenie etanerceptem świadczeniobiorców z ciężką, aktywną postacią osiowej spondyloartropatii bez zmian radiologicznych z obiektywnymi objawami przedmiotowymi zapalenia (ICD-10 M 46)". Uzasadnienie rekomendacji Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, wyniki dotyczące skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa oraz porównanie kosztów terapii wnioskowanej w populacji chorych z ciężką, aktywną postacią osiowej spondyloartropatii bez zmian radiologicznych z obiektywnymi objawami przedmiotowymi zapalenia stwierdza, że etanercept jest terapią porównywalną pod względem efektywności klinicznej z innymi antagonistami TNF ale nie jest terapią kosztowo efektywną. Przedstawione dowody naukowe wskazują istotną statystycznie skuteczność w porównaniu do leczenia placebo, ale dokonane porównanie pośrednie z certolizumabem pegol wykazało niższą skuteczność wnioskowanej technologii. Należy mieć na względzie, że nie odnaleziono badań dokładnie odzwierciedlających charakterystykę chorych objętych leczeniem w ramach programu lekowego. W efekcie przeprowadzona analiza przedstawia wyniki dla populacji innej niż wnioskowana. Ponadto, badania zostały przeprowadzonej na niedużej grupie chorych. Obraz kliniczny ciężkiej aktywnej osiowej spondyloartropatii bez zmian radiologicznych z obiektywnymi objawami przedmiotowymi zapalenia nie został dokładnie opisany, ponadto może być utożsamiany z początkiem zesztywniającego zapalenia stawów kręgosłupa. W analizie ekonomicznej przeprowadzono dwa porównania, w ramach jednego z nich zastosowano analizę minimalizacji kosztów w stosunku do porównania obejmującego zastosowanie etanerceptu i certolizumabu pegol. Analiza kliniczna w porównaniu pośrednim wykazała, że certolizumab pegol ma wyższą skuteczność, w związku z czym przeprowadzona technika analityczna nie wydaje się być właściwa. Dodatkowo, w analizie ekonomicznej jako komparator zostało przedstawione leczenie objawowe (BSC) w oparciu o wyniki badania ankietowego przeprowadzonego wśród ekspertów, które nie jest spójne z komparatorem uwzględnionym w badaniach klinicznych i uwzględniało bardzo szerokie spektrum technologii. W założeniach przeprowadzonego modelu uznano także, że stosowanie BSC nie daje poprawy stanu zdrowia, co nie jest zgodne z badaniem Dougados 2014 zawartym w analizie klinicznej. |
