Ul. I. Krasickiego 26, 02-611 Warszawa, tel. +48 22 56 67 200, fax +48 22 56 67 202, e-mail: sekretariat@aotm.gov.pl NIP 525-23-47-183
”Pacjenci mogą odzyskać zdrowie niezależnie od leków lub za ich pomocą” J.H. Gaddum
Komunikat - 33 posiedzenie Rady Przejrzystości
Na 33 posiedzeniu Rady Przejrzystości, które odbyło się w dniu 26 października 2015 r. przygotowano stanowiska i opinie w sprawie:
|
Świadczenie |
Stanowisko/opinia Rady Przejrzystości |
Rekomendacja/opinia Prezesa AOTM |
| Ocena leku | ||
| Adcetris (brentuksymab vedotin) kod EAN: 5909991004545, w ramach programu lekowego: „Leczenie chłoniaków CD30+ (C81 Choroba Hodgkina; C84.5 Inne i nieokreślone chłoniaki T)" | Rada Przejrzystości uważa za niezasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Adcetris (brentuksymab vedotin), 50 mg, proszek do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji, 1 fiolka, kod EAN: 5909991004545, we wskazaniach: 1. leczenie pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie chłoniakiem ziarniczym (chłoniakiem Hodgkina) CD30+:
w ramach programu lekowego: „Leczenie chłoniaków CD30+ (C81 Choroba Hodgkina; C84.5 Inne i nieokreślone chłoniaki T)". Jednocześnie, Rada Przejrzystości uważa za zasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Adcetris (brentuksymab vedotin), 50 mg, proszek do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji, 1 fiolka, kod EAN: 5909991004545, we wskazaniach: 1. leczenie pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie chłoniakiem ziarniczym (chłoniakiem Hodgkina) CD30+:
w ramach programu lekowego: „Leczenie chłoniaków CD30+ (C81 Choroba Hodgkina;C84.5 Inne i nieokreślone chłoniaki T)", pod warunkiem sprecyzowania zapisów programu lekowego, zgodnie z uwagami przedstawionymi w uzasadnieniu stanowiska. Rada, jednocześnie, nie akceptuje proponowanego instrumentu dzielenia ryzyka. |
Prezes Agencji rekomenduje objęcie refundacją produktu leczniczego Adcetris (brentuksymab vedotin), 50 mg, proszek do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji, 1 fiolka, kod EAN: 5909991004545, we wskazaniu: Choroba Hodgkina, pod warunkiem doprecyzowania kryteriów włączenia do programu lekowego, zgodnie z którymi będą to dorośli pacjenci z nawrotowym lub opornym na leczenie chłoniakiem ziarniczym CD30+ po autologicznym przeszczepie komórek macierzystych (ASCT) szpiku lub po co najmniej dwóch wcześniejszych terapiach, w przypadku, gdy ASCT lub wielolekowa chemioterapia nie stanowi opcji leczenia, u których nastąpiła progresja choroby. Prezes Agencji nie rekomenduje objęcia refundacją produktu leczniczego Adcetris (brentuksymab vedotin), 50 mg, proszek do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji, 1 fiolka, kod EAN: 5909991004545 we wskazaniu: układowy anaplastyczny chłoniak z dużych komórek C84.5 Inne i nieokreślone chłoniaki T)". Uzasadnienie rekomendacji Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, a także przedstawione dowody naukowe dla brentuksymabu vedotin, uważa za zasadne jego finansowanie ze środków publicznych tylko w jednym ze wskazań objętych proponowanym programem lekowym, tj. chorobie Hodgkina. Dla powyższego wskazania wyniki badań mogą sugerować zbliżoną lub wyższą skuteczność kliniczną brentuksymabu vedotin w zakresie przeżycia całkowitego i przeżycia wolnego od progresji choroby w stosunku do komparatorów. Należy mieć przy tym na uwadze, że kryteria proponowanego programu lekowego nie wprowadzają ograniczeń wiekowych dla stosowania brentuksymabu vedotin, natomiast przedstawione dowody nie umożliwiają oceny skuteczności terapii w populacji pediatrycznej, zaś zgodnie z Charakterystyką Produktu Leczniczego Adcetris, lek został zarejestrowany do stosowania w populacji pacjentów dorosłych. Należy jednak wskazać, że oceniana technologia wiąże się z istotnym obciążeniem budżetu płatnika publicznego i jest nieopłacalna kosztowo, mimo zaproponowanego przez wnioskodawcę instrumentu podziału ryzyka (wyniki analizy ekonomicznej z uwzględnieniem proponowanego instrumentu oscylują na granicy progu opłacalności). Wobec powyższego wskazane jest zaproponowanie takiego mechanizmu, który pozwoli na osiągnięcie efektywności kosztowej, a także na zmniejszenie wpływu na budżet związanego z finansowaniem terapii i realny podział ryzyka w tym zakresie. Warunkiem pozytywnej decyzji refundacyjnej dla brentuksymabu vedotin w chorobie Hodgkina powinno być zawężenie populacji objętej programem lekowym do osób dorosłych z nawrotowym lub opornym na leczenie chłoniakiem Hodgkina, wymagających leczenia w stanie progresji choroby po przeszczepieniu), wobec czego konieczne jest sprecyzowanie kryteriów kwalifikacji do terapii w tym zakresie. Jednocześnie, Prezes nie widzi uzasadnienia dla finansowania ze środków publicznych brentuksymabu vedotin u pacjentów z układowym anaplastycznym chłoniakiem z dużych komórek. Skuteczność ocenianej technologii w tym wskazaniu została oceniona na podstawie jednego jednoramiennego badania oraz abstraktów prezentujących dane dotyczące efektów obserwowanych w dłuższym okresie obserwacji, stanowiących dowody naukowe o niskiej jakości. Wobec braku możliwości zweryfikowania wyników otrzymanych dla brentuksymabu vedotin w oparciu o inne dowody naukowe oraz braku danych o przedziałach ufności dla tychże wyników, a także dużego rozrzutu wyników dla komparatora (ze względu na różnice w liczebności populacji i okresie obserwacji), skutkującego szerokimi przedziałami ufności, niemożliwe jest porównanie skuteczności brentuksymabu vedotin z ASCT i wykazanie przewagi jednej interwencji nad drugą. Wprawdzie technologia przy zastosowaniu instrumentu dzielenia ryzyka staje się efektywna kosztowo, to jednak niepewny zysk kliniczny wynikający ze stosowania brentuksymabu vedotin w tym wskazaniu wpływa na niepewność oszacowań przedstawionych w ramach analizy ekonomicznej, które w tym wypadku nie powinny stanowić podstawy dla wydania pozytywnej decyzji refundacyjnej. |
| Betaferon (interferonum beta-1b), kod EAN: 5909990619375, w ramach programu lekowego: „Leczenie stwardnienia rozsianego w postaci wtórnie postępującej z rzutami (ICD-10 G 35)" | Rada Przejrzystości uważa za niezasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Betaferon (Interferon beta-1b), 300 μg, proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 15 fiolek i 15 ampułkostrzykawek, kod EAN 5909990619375, w ramach programu lekowego: „Leczenie stwardnienia rozsianego w postaci wtórnie postępującej z rzutami (ICD-10 G 35)". | Prezes Agencji nie rekomenduje objęcia refundacją produktu leczniczego Betaferon (Interferon beta-1b), 300 µg, proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 15 fiolek i 15 ampułkostrzykawek, kod EAN 5909990619375, w ramach uzgodnionego programu lekowego „Leczenie stwardnienia rozsianego w postaci wtórnie postępującej z rzutami (ICD-10 G 35)", z poziomem odpłatności dla pacjenta bezpłatnie, w ramach grupy limitowej 1024.5, Interferonum beta 1b. Uzasadnienie rekomendacji Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, a także przedstawione dowody naukowe dla interferonu beta-1b stosowanego u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym w postaci wtórnie postępującej z rzutami, nie znajduje uzasadnienia dla objęcia wyżej wymienionej terapii finansowaniem ze środków publicznych. Analiza skuteczności klinicznej wskazuje na porównywalne (inf-1b vs inf-1a, porównanie pośrednie) lub być może gorsze (inf-1b vs mitoksantron, zestawienie wartości) wyniki terapii w porównaniu z aktywnymi komparatorami, natomiast badania porównujące interferon beta-1b z naturalnym przebiegiem choroby (placebo) prezentują rozbieżne wyniki i sugerują brak wpływu terapii na jakość życia pacjentów. Istotnym ograniczeniem wiarygodności analizy jest brak spójności pomiędzy populacją badaną a populacją zdefiniowaną kryteriami proponowanego programu lekowego. Analiza ekonomiczna w wariancie z RSS wykazała opłacalność terapii w porównaniu z naturalnym przebiegiem choroby, jednakże z uwagi na ograniczenia wiarygodności dotyczące przyjętego sposobu modelowania wyniki pozostają niepewne. Porównanie kosztu wnioskowanego leku z mitoksantronem wskazuje, że terapia Betaferonem jest droższa od terapii komparatorem. Z uwagi na niepewność oszacowań populacji docelowej dla wnioskowanego leku w analizie wpływu na budżet, nie jest możliwe oszacowanie prawdopodobnych kosztów płatnika publicznego wynikających z objęcia refundacją leku Betaferon, natomiast instrument podziału ryzyka nie ogranicza wydatków płatnika w istotny sposób. Niepewność oszacowań w ramach przedstawionych analiz sprawia, że ryzyko związane z podjęciem pozytywnej decyzji refundacyjnej jest nieakceptowalne. |
| Zasadności kwalifikacji świadczenia opieki zdrowotnej | ||
| „Radioterapia protonowa nowotworów zlokalizowanych poza narządem wzroku" – jako świadczenia gwarantowanego | Rada Przejrzystości uważa za zasadne zakwalifikowanie świadczenia opieki zdrowotnej „Radioterapia protonowa nowotworów zlokalizowanych poza narządem wzroku" jako gwarantowanego, z zakresu leczenia szpitalnego we wskazaniach zawartych we wniosku:
|
Prezes Agencji rekomenduje zakwalifikowanie świadczenia opieki zdrowotnej „Radioterapia protonowa nowotworów zlokalizowanych poza narządem wzroku", we wskazaniach obejmujących: 1) Nowotwory podstawy czaszki i okolicy okołordzeniowej wieku dorosłego: struniak i chrzęstniakomięsak, kod ICD-10: C41 (stan po niedoszczętnym leczeniu operacyjnym lub brak możliwości leczenia operacyjnego guza pierwotnego lub wznowy) oraz mięsaki tkanek miękkich i kości wieku dziecięcego, kod ICD-10: C41 i C49 (przypadki o lokalizacji okołooponowej, podstawy czaszki i okolicy okołooponowej). 2) Nowotwory zatok obocznych nosa: czerniak złośliwy, nerwiak węchowy zarodkowy, rak gruczołowo-torbielowy, rak śluzowo-naskórkowy, rak niezróżnicowany, kody ICD-10: C30, C31 (stan po niedoszczętnym leczeniu operacyjnym lub brak możliwości leczenia operacyjnego guza pierwotnego lub wznowy). 3) Nowotwory wieku dziecięcego wymagające napromieniowania osi mózgowo-rdzeniowej, kody ICD-10: C-71 (nowotwory zarodkowe: rdzeniak płodowy i inne PNET, szyszyniak zarodkowy, złośliwy wyściółczak z udokumentowanym rozsiewem do płynu mózgowo-rdzeniowego, rak splotu naczyniówkowego). 4) Wysoko zróżnicowane glejaki (WHO G1 i G2) ICD: C71 (przypadki wymagające radioterapii o przewidywanej znacznej korzyści oszczędzenia narządów krytycznych w stosunku do radioterapii fotonowej). jako świadczenia gwarantowanego z zakresu leczenia szpitalnego, pod warunkiem obniżenia kosztów terapii poniżej poziomu wskazanego w Karcie Problemu Zdrowotnego, stanowiącej załącznik do zlecenia Ministra Zdrowia. Prezes Agencji nie rekomenduje zakwalifikowania świadczenia opieki zdrowotnej „Radioterapia protonowa nowotworów zlokalizowanych poza narządem wzroku", we wskazaniach obejmujących: 1) Oponiaki złośliwe (WHO G2 i G3), kody ICD-10: C70 (stan po niedoszczętnym leczeniu operacyjnym lub brak możliwości leczenia operacyjnego guza pierwotnego lub wznowy). 2) Rak gruczołowo-torbielowaty gruczołów ślinowych wymagający radioterapii w okolicy podstawy czaszki, kody ICD-10: C07, C08 (stan po leczeniu operacyjnym, brak możliwości leczenia operacyjnego guza pierwotnego lub wznowy). jako świadczenia gwarantowanego z zakresu leczenia szpitalnego. Uzasadnienie rekomendacji Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, a także przedstawione dowody naukowe uważa za zasadne finansowanie ze środków publicznych radioterapii protonowej nowotworów zlokalizowanych poza narządem wzroku w wyżej wymienionych wskazaniach. Wyniki odnalezionych badań (głównie opisy serii przypadków) porównane z danymi dot. przeżycia pacjentów dostępnymi w piśmiennictwie wskazują, że radioterapia protonowa wpływa na uzyskanie większego odsetka przeżyć pięcioletnich u pacjentów z mięsakami i nowotworami zatok obocznych nosa. W odniesieniu do: nowotworów podstawy czaszki i okolicy okołordzeniowej wieku dorosłego (struniak i chrzęstniakomięsak), nowotworów zatok obocznych nosa (czerniak złośliwy, nerwiak węchowy zarodkowy, zarodkowy, rak gruczołowo-torbielowaty, rak śluzowo-naskórkowy, rak niezróżnicowany), nowotworów wieku dziecięcego wymagających napromieniowania osi mózgowo-rdzeniowej (rdzeniak płodowy i inne PNET, szyszyniak zarodkowy, złośliwy wyściółczak z udokumentowanym rozsiewem do płyny mózgowo-rdzeniowego, rak splotu naczyniówkowego) oraz wysoko zróżnicowanych glejaków (WHO G1 i G2) wyniki odnalezionych badań dla radioterapii protonowej są obiecujące i wskazują na wysokie odsetki dla przeżycia całkowitego. Należy zaznaczyć, że w odnalezionych badaniach nie raportowano danych dot. przeżycia całkowitego dla wskazań: oponiaki złośliwe (WHO G2 i G3), rak gruczołowo-torbielowaty gruczołów ślinowych wymagający radioterapii w okolicy podstawy czaszki. Wobec braku potwierdzenia, że radioterapia protonowa wpływa na wydłużenie życia pacjentów, finansowanie jej ze środków publicznych nie znajduje uzasadnienia, do czasu przeprowadzenia badań klinicznych w tej populacji chorych. Eksperci kliniczni, którzy przekazali Agencji swoją opinię, uznają za zasadne finansowanie tej terapii i wskazują na korzyści kliniczne z niej wynikające. Jeden z ekspertów wskazuje również na główne zastrzeżenia co do terapii protonowej, tj. brak publikacji wskazujących na istotną poprawę w zakresie lokalnej kontroli guza i/lub późnych powikłań w obrębie zdrowych tkanek, niepewność co do dokładności i powtarzalności określenia położenia piku Bragga dla danej wiązki oraz wciąż nieadekwatną wiedzę co do relatywnego efektu biologicznego (ze wskazaniem na współczynnik RBE określający efektywność stosowanego promieniowania w porównaniu do promieniowania elektromagnetycznego). Inny ekspert wskazuje także na konieczność wyjaśnienia przyczyn występowania martwicy popromiennej u pacjentów leczonych wiązką protonów. Należy mieć na uwadze, że dane dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa terapii wiązką protonów są skąpe - brak jest randomizowanych badań klinicznych wysokiej jakości porównujących wnioskowaną technologię z technologiami alternatywnymi, co jest związane z nielekowym charakterem terapii. W takich przypadkach dopuszczalne jest wnioskowanie oparte na dowodach o niższej jakości, uwzględniając niepewność raportowanych wyników. W związku z tym, konieczne jest prowadzenie ścisłych rejestrów i raportowanie efektów terapii. Istnieje także niepewność co do rzeczywistego kosztu terapii oraz liczby pacjentów ze wskazaniami kwalifikującymi do jej przeprowadzenia. W ramach analizy wpływu na budżet rozpatrywano kilka wariantów, różniących się kosztem radioterapii protonowej i populacją docelową, wskazujących na duży rozrzut wyników w zależności od przyjętych danych wejściowych. Realna ocena kosztów powinna być przeprowadzona w ramach procesu taryfikacji świadczenia gwarantowanego. |
Ul. I. Krasickiego 26, 02-611 Warszawa, tel. +48 22 56 67 200 fax +48 22 56 67 202, e-mail: sekretariat@aotm.gov.pl